EN CN
EN CN

北海康成向NMPA递交HUNTERASE®用于治疗亨特综合征的新药上市申请

2019/07/29 20:00

Hunterase®是北海康成在中国商业化的首个罕见病药物 


中国北京,2019年7月29日 - 北海康成制药有限公司(以下简称“北海康成”),今日宣布已向中国国家药品监督管理局(NMPA)递交Hunterase®用于治疗亨特综合征(Hunter Syndrome)的新药上市申请并获得正式受理。Hunterase®是重组人艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶(IDS)酶替代疗法。亨特综合征(黏多糖贮积症II型,MPS II)是一种罕见的、可致残的、并且致命的遗传性疾病,在亚洲国家更加高发。Hunterase®已在10个国家上市。北海康成已于今年年初与该药的开发者GC Pharma(KRX: 006280)签署大中华地区独占许可协议。中国政府已将黏多糖贮积症列入 《第一批罕见病目录》,但目前没有批准治疗亨特综合征的治疗方案。

北海康成创始人,董事长兼首席执行官,中国罕见病联盟副理事长-薛群博士表示“我们很高兴在今年一月签署大中华区独占许可协议后,能够这么快就递交包含了首次入组中国患者的酶替代疗法临床试验数据的Hunterase®新药上市申请。”“Hunterase®是北海康成在中国商业化的首个罕见病治疗药物。我们期待通过它的尽早上市给中国的亨特综合征患者和家属带来有效治疗和生的希望。目前中国只有姑息疗法,没有针对性的有效治疗方案。”

   

关于亨特综合征

亨特综合征(黏多糖贮积症II型,MPS II)是一种遗传性溶酶体贮积症(LSD),主要发生在男孩身上。由2-硫酸酯酶缺乏引起,2-硫酸酯酶是分解体内称为糖胺聚糖(GAGs)所需要的一种酶。没有这种酶,GAG就会累积并引发严重的骨骼、组织、神经和多器官并发症,并最终导致死亡。在高加索国家,亨特综合征的发病率约为1/149000-1/162000。而在东亚国家的发病率较高,台湾的发病率约为1/51000-1/93000。该病目前尚不能治愈,标准疗法为酶替代治疗或姑息疗法。黏多糖贮积症已收录在国家卫生健康委员会等5部门联合发布的《第一批罕见病目录》。

关于北海康成

北海康成是一家位于中国的新药创制公司,专注于开发实体肿瘤特药和罕见病药物,这些领域存在大量未被满足或急需的临床需求。

北海康成是中国罕见病领域的领跑者,也是中国罕见病联盟的发起单位。与药明生物达成战略合作,合力推动罕见病药物的开发进程。与韩国制药公司GC Pharma 签署了治疗亨特综合征Hunterase®的大中华独占许可协议。与Puma Biotechnology(纳斯达克代码: PBYI)签署了NERLYNX®在中国大陆、台湾、香港和澳门进行开发和商业化的独占许可协议。与德国APOGENIX签署在大中华区研发和商业运营APG101的独家技术转让协议。与美国AVEO Oncology签署肿瘤ErbB3 抑制性单抗药物AV203的全球(北美除外)的生产、研发及上市的独占许可协议。与英国EUSA Pharma签署Caphsol®在中国市场化权力的独占许可协议,Caphosol®用于治疗因放疗或高剂量化疗引起的口腔黏膜炎并在中国获批上市。如需更多关于北海康成的信息,请前往:www.canbridgepharma.com

上一篇 北海康成宣布首席财务官与代理首席医学官任命 下一篇 北海康成任命罕见病商业运营高级副总裁