北海康成制藥有限公司(以下簡稱“北海康成”,股票代碼1228.HK)是一家在中國領先並專注罕見疾病領域的全球化的生物制藥公司,致力於創新療法的研究、開發和商業化。公司目前擁有14 個具有可觀市場潛力的藥物資產組合,其中包括三種已獲批上市產品和11個在研藥物。這些產品均針對一些較普遍的罕見疾病和罕見腫瘤適應症, 比如亨特綜合征和其他溶酶體貯積症、補體介導的疾病、血友病 A、代謝紊亂、罕見的膽汁淤積性肝病、神經肌肉疾病以及膠質母細胞瘤。
北海康成的新一代基因技術研發中心實驗室正在開發針對罕見遺傳病,包括龐貝氏症、法佈雷病、脊髓性肌萎縮症(SMA)和其他神經肌肉疾病的新型及潛在治癒性的基因療法,並與世界領先的研究人員和生物技術公司合作。來自 SMA 基因治療的動物數據已在美國基因和細胞治療學會 (ASGCT)、歐洲基因和細胞治療學會 (ESGCT) 以及世界肌肉組織大會上發表。
公司的全球合作夥伴包括不限於 Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus、UMass Chan醫學院、華盛頓大學醫學部,Scriptr Global和Logicbio 等。
我們由一支擁有豐富罕見病行業經驗的管理團隊領導,彼等的經驗涵蓋研發、臨床開發、法規事務、業務發展及商業化。截至2022年12月31日,我們擁有117名僱員,其中15人擁有博士學位及╱ 或醫學博士學位,有超過80%的僱員擁有在跨國生物製藥公司工作的經驗。我們的管理團隊擁有在各主要市場(包括中國、美國、歐洲、拉丁美洲及東南亞)成功取得批准並商業化罕見病療法的良好業績。憑藉管理層的專業知識,我們在推動中國罕見病行業的發展及打造罕見病生態系統方面發揮積極作用。例如,我們的創始人薛群博士(「薛博士」)目前擔任中國罕見病聯盟(CHARD)副理事長。
2020年9月,我們在中國內地獲得用於黏多糖貯積症II型的海芮思®(CAN101)的上市批准。2021年2月,在新加坡對健康志願者啟動CAN106的I期臨床試驗;2021年7月,我們就在中國進行的用於治療PNH的CAN106研究取得中國國家藥品監督管理局(NMPA)的IND批准;2022年2月,在新加坡的CAN106 I期單劑量遞增研究錄得積極頂線結果,結果表明補體功能完全阻斷。研究顯示,CAN106安全且耐受性良好。此外,中國國家藥品監督管理局(NMPA)於2022年1月接受並優先審查了Livmarli用於治療ALGS的NDA計劃。2022年7月,在中國進行的治療膽道閉鎖的Livmarli II期研究完成首例患者給藥。2022年7月,在中國進行的治療戈謝病的CAN103 I/II期試驗完成首例患者給藥,且於2023年1月,治療戈謝病的II期試驗完成首例患者給藥。
於罕見腫瘤領域,我們正開發CAN008,用於治療膠質母細胞瘤(GBM)。於2018年,我們在台灣完成了CAN008的新確診患者I期臨床試驗。我們已取得中國國家藥品監督管理局(NMPA)的IND批准,以開展CAN008的一線II期臨床試驗,並於2021年10月就GBM患者一線治療在中國內地進行CAN008 II期臨床試驗的首例患者給藥,且於2023年3月完成了II期臨床試驗患者招募。
除生物製劑及小分子外,我們正在投資於下一代基因療法技術。基因療法為多種罕見且治療方案有限的基因疾病提供了可能的一次性且療效持久的治療。於2022年12月31日,我們正在使用LogicBio Therapeutics授權的用於開發法布雷病及龐貝氏病治療方法的衣殼載體,開發兩種基因治療產品。於2023年1月,我們宣佈我們已行使選擇權從馬薩諸塞州立大學Chan醫學院獲得開發、生產和商業化治療脊髓性肌萎縮症(SMA)的新型第二代基因療法的全球獨家授權。此外,我們正在自主開發針對不同組織的腺相關病毒(AAV)遞送平台,例如中樞神經系統(CNS)及肌肉。
北海康成成立
獲得 Apogenix 的 治療膠質母細胞瘤的CAN008 大中華區授權許可。
在臺灣獲准進行CAN008用於治療新確診的膠質母細胞瘤和多形性膠質母細胞瘤(GBM)的I/II期試驗
在臺灣新確診的膠質母細胞瘤和多形性膠質母細胞瘤(GBM)患者中開展CAN-008 I/II期試驗,完成第一例患者給藥
在中國提交關於CAN008用於治療GBM的 II/III期試驗IND申請
在臺灣地區完成CAN008用於治療多發性膠質母細胞瘤的I期臨床試驗患者招募。
CAN008用於治療GBM的II/III期試驗IND申請在中國獲得批准
與藥明生物就罕見病治療建立戰略合作夥伴關係
在中國提交將 CAN101 (Hunterase®)用於治療亨特氏綜合症的新藥申請
CAN101 (Hunterase®)獲得中國國家藥品監督管理局(NMPA)的優先審查
與麻省州立大學醫學院簽訂罕見疾病基因療法研究協議
CAN101 (Hunterase®)中國首個黏多糖貯積症Ⅱ型(MPS II) 酶替代療法在中國內地獲得上市批准
與麻省州立大學醫學院簽署第二項罕見病基因療法研究協定
與LogicBio Therapeutic 達成戰略合作,並獲得基因遞送和編輯技術平臺的授權許可
與Mirum 製藥簽訂Maralixibat 大中華區開發和商業化獨家授權合約
CAN008 II期臨床一線試驗申請獲得NMPA 的CDE許可
完成98百萬美元的D輪和58百萬美元的E輪融資
在中國內地商業化Hunterase®(CAN101)
公佈CAN106的1期試驗積極數據並獲NMPA批准開展治療PNH 1b/2期臨床試驗
治療Alagille 綜合征新藥邁芮倍®上市申請(NDA)獲國家藥監局(NMPA)正式受理並擬納入優先審評
CAN106注射液在中國1b/2期臨床試驗完成首例PNH患者給藥
治療Alagille 綜合征新藥邁芮倍®上市申請(NDA/ODR)獲臺灣藥監局受理
北海康成在ASGCT年會公佈與UMass Chan醫學院合作的首項研究顯示——新型基因治療有望臨床應用於SMA
組建科學諮詢委員會指導CAN106在補體介導疾病的全球發展
治療膽道閉鎖的邁芮倍®2期全球EMBARK研究完成首例中國患者給藥
治療戈謝病的CAN103注射液在中國1/2期臨床試驗完成首例患者給藥
北海康成與馬薩諸塞州立大學醫學院基因治療研究團隊在第29屆歐洲基因與細胞治療學會大會(ESGCT)上做口頭報告
用於治療重症肌無力的 CAN106獲孤兒藥認證