顧問委員會吸納基因治療領軍人物

中國北京，美國麻塞諸塞州劍橋市，2020年6月9日——北海康成製藥有限公司（以下簡稱“北海康成”）宣佈已與麻省大學醫學院霍雷基因治療中心共同啟動罕見遺傳性疾病的基因療法研究，研究重點領域為神經肌肉疾病。該研究項目將由李偉波罕見病研究院聯合院長、霍雷基因治療中心和病毒載體中心主任、微生物學及生理系終身教授、麻省大學醫學院生物醫學研究Penelope Booth Rockwell講席教授高光坪博士指導。高教授是基因治療研究領域內國際知名的領軍科學家，對發現和開發新一代基於不同血清型腺相關病毒（AAV）的高效低毒基因遞送載體平臺技術做出了重大貢獻，這一平臺技術已廣泛用於基因療法研究。

北海康成同時宣佈高光坪博士和Mark Bamforth, 工業界資深生產領域專家及Brammer Bio 前創始人和首席執行官，加入公司戰略委員會。

北海康成創始人，董事長及首席執行官薛群博士表示: “麻省大學霍雷基因治療中心是基因治療研究的先驅，北海康成與一流的研究中心合作,通過整合下一代技術擴大罕見疾病研發管線，確保公司處於罕見病治療領域領先地位。我們期待與霍雷基因治療中心這樣的頂級研究機構展開合作。”

北海康成代理首席科學官Richard J.Gregory博士表示:“高博士是開發罕見病基因療法的領軍人物，同時還是病毒衣殼和基因組工程方面的專家，他是北海康成擴大罕見遺傳性疾病研發管線當之無愧的最佳合作夥伴。”

 北海康成顧問委員會主席Jim Geraghty表示：“我謹代表北海康成熱烈歡迎高光坪博士和Mark Bamforth加入戰略諮詢委員會。他們是基因治療科學和生產領域公認的全球領軍人物，將與另外兩位業界公認的生物科技領袖—Mark Goldberg博士和Rich Gregory博士一起為北海康成夯實研發基礎，為中國和全球的患者開發突破性治療療法。” 

關於霍雷基因治療中心

霍雷基因治療中心致力於開發尚未治癒的罕見遺傳性疾病的治療療法。中心利用最先進的技術編輯產生致病蛋白質的突變基因，或者在突變導致非功能性蛋白質的情況下引入基因的健康拷貝。

霍雷基因治療中心跨多門學科研究，聚集了兒科、微生物學、生理學、生物化學、分子藥理學、神經學、醫學和眼科等多個學科。醫生和研究人員共同努力解決罕見病領域的醫療挑戰，如  α-胰島素缺乏症、腦白質海綿狀變性綜合征、嬰兒型黑矇性家族性癡呆、GM2神經節苷脂沉積病、色素性視網膜炎、囊性纖維化、葛雷克氏症、TNNT1杆狀體肌病、瑞特綜合征、NGLY1-先天性脫糖症、皮特-霍普金斯樣綜合征、楓糖尿症、涎酸累積症、GM3合成酶缺乏症、亨廷頓舞蹈症和肌萎縮側索硬化。該中心也聚焦一些常見疾病，如心律失常和高膽固醇血症。與此同時，研究人員希望通過麻省大學發起的研究和部分中心研究者發起的臨床試驗探索各種基因療法以求治癒更多的疾病。

關於麻省大學醫學院

麻省大學醫學院的願景是通過開創性的教育、研究、公共服務和提供保健服務，促進全人類的健康和福祉。

如需更多資訊，請前往: www.umassmed.edu 

關於北海康成

北海康成是一家新藥創制公司，致力於開發和商業化罕見病藥物和靶向腫瘤特藥，尤其關注存在大量未被滿足或急需的臨床需求的領域。

北海康成是中國罕見病領域的領跑者，也是中國罕見病聯盟的發起單位。與藥明生物達成全球戰略合作，共同開發有針對性的罕見病療法，並最終實現商業化；還與韓國GC Pharma簽署治療亨特綜合征Hunterase®的大中華區獨佔授權合約，Hunterase^®已在10多個國家上市。北海康成也擁有腫瘤產品管線，其中包括與Puma Biotechnology（納斯達克代碼: PBYI）簽署的NERLYNX^®在大中華區進行開發和商業化的獨佔授權合約並於近期獲得中國大陸上市申請；還有其他幾款創新候選藥物的獨佔授權合約。

如需更多關於北海康成的資訊，請前往：www.canbridgepharma.com