罕見腫瘤
產品與管線
臨床前
I期臨床
II期臨床
III期臨床
上市

CAN008

適應症:

腦膠質瘤

合作方:
權益國家:

大中華區

CAN008

說明:CAN008是一種糖基化融合蛋白,可通過與CD95配體(CD95L)結合來阻止CD95受體與其同源配體CD95L之間的相互作用。

適應症:膠質母細胞瘤(GBM)是由世界衛生組織分類的IV級膠質瘤。它是最常見的原發性顱內腫瘤,具有最具侵襲性和高度惡性的性質。

現狀:中國II期

所有權:Apogenix大中華區的獨家授權許可

罕見病藥物
產品與管線
臨床前
I期臨床
II期臨床
III期臨床
上市

海芮思® Hunterase®

適應症:

粘多糖貯積症II型(MPS II)或亨特綜合征

合作方:
權益國家:

大中華區

海芮思® Hunterase®

說明海芮思®Hunterase®(艾杜糖醛酸酶-2-硫酸酯酶)是一種重組人酶替代療法(ERT)

適應症:粘多糖貯積症II型(MPS II)或亨特綜合征

現狀:Hunterase®在美國和韓國被指定為孤兒藥,並在12個國家/地區銷售。 Hunterase®於2020年9月獲准在中國進行市場行銷。

所有權:韓國GC Pharma公司大中華地區開發和商業化的獨家授權許可

CAN108

適應症:

Alagille綜合症, 進行性家族性肝內膽汁淤積症, 膽道閉鎖

合作方:
權益國家:

大中華地區

CAN108Maralixibat

性狀:CAN108是一種口服給藥的小分子ASBT抑制劑

適應症:多種罕見的膽汁淤積性肝病,包括Alagille綜合症(ALGS)、進行性家族性肝內膽汁淤積(PFIC)和膽管閉鎖(BA)

狀態:ALGS(在美國提交NDA)和PFIC(在歐盟提交EMA);IIb期(BA)

所有權:Mirum Pharmaceuticals大中華區獨家授權許可

附注:對於膽道閉鎖,我們為許可合作夥伴的全球II期臨床試驗在中國的患者招募和臨床中心管理提供支持,該試驗目前已經在美國和歐洲啟動。在2021年5月已取得國家藥監局的新藥臨床試驗批准,作為全球II期試驗的一環,我們計劃在中國進行患者招募。

CAN 106

適應症:

治療與補體失調相關的多種遺傳性疾病,包括陣發性夜間血紅蛋白尿症(PNH)

合作方:
權益國家:

全球

CAN106

說明:CAN106是一種長效重組人單克隆抗體,可特異性結合並中和補體系統中的C5。

適應症:治療與補體失調相關的多種遺傳性疾病,包括陣發性夜間血紅蛋白尿症(PNH)

狀態:新加坡I期臨床

所有權:藥明生物獨家全球授權許可,Privus除大中華區外世界其他地區授權許可

CAN 103

適應症:

戈謝病

合作方:
權益國家:

全球

CAN103

性狀:CAN103是一種重組人酶替代療法(ERT)

適應症:戈謝病,是最常見的溶酶體貯積症(LSD)之一

狀態:臨床前

所有權:藥明生物獨家全球授權許可

CAN107

適應症:

家族性低磷酸血症佝僂病

合作方:
權益國家:

全球

CAN107

性狀:CAN107是一種成纖維細胞生長因數23(FGF23)阻斷抗體

適應症:X-連鎖低磷酸鹽血症(XLH),通常在兒童期診斷出,是一種遺傳性疾病,特徵為由於磷酸鹽在腎臟中被異常處理而導致血液中磷酸鹽水平低下,從而引起尿中磷酸鹽的流失(磷酸鹽排泄),並導致骨柔軟、脆弱

狀態:臨床前

所有權:藥明生物和Privus全球獨家授權許可

CAN 104

適應症:

法佈雷病

合作方:
權益國家:

全球

CAN104

性狀:CAN104是一種重組人酶替代療法(ERT)

適應症:法佈雷病

狀態:臨床前

所有權:藥明生物獨家全球授權許可

CAN 105

適應症:

血液疾病

合作方:
權益國家:

大中華區

CAN105

性狀:CAN105是一種雙特異性抗體

適應症:A 型血友病,是一種凝血因數VIII的遺傳性缺陷,可導致出血量增加,通常影響男性。儘管有一些病例由自發突變引起,但在大多數病例中,A 型血友病作為一種X連鎖的隱性特性而遺傳

狀態:臨床前

所有權:藥明生物獨家大中華區授權許可

基因治療
產品與管線
臨床前
I期臨床
II期臨床
III期臨床
上市

未披露

適應症:

神經肌肉疾病

合作方:
權益國家:

全球

CAN201

適應症:

法佈雷氏病

合作方:
權益國家:

全球

性狀:CAN201是一項利用腺相關病毒(AAV)sL65衣殼的基因治療療法

適應症:法佈雷氏病(又稱安德森-法佈雷氏病),溶酶體儲存疾病(LSD)之一,是一種罕見的遺傳性鞘糖脂(脂肪)代謝疾病,由溶酶體酶α半乳糖苷酶A(α-Gal A)的活性缺失或明顯不足導致

狀態:臨床前

所有權:LogicBio Therapeutics sL65衣殼全球獨家授權許可

CAN202

適應症:

龐貝氏病

合作方:
權益國家:

全球

CAN202

性狀:CAN202是一項利用腺相關病毒(AAV)sL65衣殼的基因治療療法

適應症:龐貝氏病(又稱糖原累積病 II 型),是一種常染色體隱性代謝疾病,損害全身肌肉和神經細胞。它是由於溶酶體酸性α葡萄糖苷酶的缺乏導致糖原在溶酶體中的累積所引起

狀態:臨床前

所有權:LogicBio Therapeutics sL65衣殼全球獨家授權許可