戈芮寧®
說明:
戈芮寧（註射用維拉苷酶β）是一種溶酶體酶，其進入細胞的方式是通過甘露糖受體介導的細胞內吞，進而發揮作用。戈芮寧在分子設計上巧妙地采用CRISPR-Cas9技術定向的敲除了GnT1基因，該基因是蛋白糖基化過程中催化高甘露糖型合成復雜型或雜交型的關鍵基因。該基因的敲除可阻斷蛋白的進一步糖基化，達到暴露甘露糖殘基的效果。從而，可以在不添加任何添加劑或酶的情況下，自主暴露甘露糖。戈芮寧屬於治療用生物製品1類創新藥
適應症: 戈芮寧適用於12歲及以上青少年和成人I型和III型戈謝病患者的長期酶替代治療(ERT)
所有權: 北海康成擁有戈芮寧全球開發及商業化權益
現狀: 戈芮寧於2025年5月13日，通過優先審評審批獲得國家藥監局上市批準
邁芮倍®
說明: 邁芮倍是一種口服的、最小化吸收、可逆的腸道膽汁酸轉運蛋白（IBAT）抑制劑
適應症: 用於治療阿拉傑裏綜合征患者的膽汁淤積性瘙癢
所有權: 北海康成在大中華區擁有開發、商業化以及在某些條件下生產邁芮倍的獨家權利
現狀: 邁芮倍2021 年在美國， 2022 年在歐盟， 2023 年在大中華區獲批上市
海芮思®
說明: 海芮思®Hunterase®（艾杜糖醛酸酶-2-硫酸酯酶）是一種重組人酶替代療法（ERT）
適應症: 粘多糖貯積症II型（MPS II）或亨特綜合征
所有權: 由韓國GC Pharma公司授權在大中華地區開發和商業化的獨家授權許可
現狀: Hunterase®在美國和韓國被指定為孤兒藥，並在12個國家/地區銷售。 Hunterase於2020年9月獲准在中國進行市場行銷
