中國北京，美國馬薩諸塞州劍橋，2021年10月25日—北海康成制藥有限公司（以下簡稱“北海康成”）是一家立足於中國的生物制藥公司，作為全球罕見疾病領域的領先公司，北海康成致力於創新療法的研究、開發和商業化。公司於今日宣佈與Scriptr Global簽訂研究合作和許可協議，合作研發抗肌萎縮蛋白病的基因治療產品。北海康成將擁有Scriptr Global的全球獨家授權，通過使用該公司Stitchr™平臺（一種專有的核酶介導的RNA組裝技術）進行開發、生產和商業化針對抗肌萎縮蛋白病的基因治療候選產品。Scriptr Global將負責技術研究，而北海康成承擔產品開發、生產、註冊和商業化的所有責任。

該合作協議的財務條款包括預付款、開發和銷售里程碑付款，以及基於淨銷售額的特許權使用費。

北海康成創始人、董事長兼首席執行官薛群博士表示：“我們很高興能夠與Scriptr Global攜手開發其Stitchr技術平臺，我們相信這有可能為抗肌萎縮蛋白病的基因治療領域帶來變革。”

Scriptr Global聯合創始人、董事長兼首席執行官Keith Alkek表示：“那些患有抗肌萎縮蛋白病的患者及家人迫切需要創新的治療方法。Scriptr Global很高興能夠利用公司這一新的平臺技術，與北海康成合作開展這項重要工作。”

關於抗肌萎縮蛋白病

抗肌萎縮蛋白病是一種X伴性遺傳性肌肉病，包括Duchenne型肌營養不良（Duchenne Muscular Dystrophy, DMD）、Becker型肌營養不良（Becker Muscular Dystrophy, BMD）以及DMD相關性擴張型心肌病（DMD-associated dilated cardiomyopathy, DCM）。DMD通常發生在幼兒時期，其特徵是快速進行性肌肉萎縮以及肌無力。患兒在大約在12歲左右喪失行走能力。BMD的特徵是晚發性骨骼肌無力。心肌病是DMD和BMD患者發病和死亡的常見原因。DCM的特徵是會出現左心室擴張和充血性心力衰竭，臨床症狀通常不涉及骨骼肌或隨意肌的病變。根據美國國家罕見病組織以及已發表的同行評審文獻統計，在全球範圍內，DMD的新生男嬰患病比例大約為1/ 3500 ~ 1/5000；在中國, 這一比例約為1/4560。BMD的發病率在新生男嬰中大約是1/ 18500 ~ 1/30000。而DCM的患病率數據尚未可知。

關於SCRIPTR GLOBAL公司

Scriptr Global是一家臨床前生物技術公司，主要開發新的治療方法，用於治療具有挑戰性和危及生命健康的疾病。Scriptr Global正在開發多個的獨特的專利技術平臺，這些平臺是由羅切斯特大學 （Univeristy of Rochester） 的Douglas Anderson博士創建的，旨在通過修改DNA、RNA和蛋白質的表達來研發高度靶向療法。

如需瞭解更多資訊，請發送郵件至：info@scriptrglobal.com。

北海康成制藥有限公司簡介

北海康成制藥有限公司是一家立足於中國的全球罕見病生物制藥公司，致力於創新療法的研究、開發和商業化。

北海康成目前擁有13 個具有巨大市場潛力的藥物資產組成的全面和差異化的管線，針對一些最普遍的罕見疾病和罕見腫瘤適應症。其中包括針對治療亨特綜合症 (MPS II) 和其他溶酶體貯積症 (LSD)、補體介導的疾病、血友病 A、代謝紊亂和罕見的膽汁淤積性肝病，包括 Alagille 綜合征 (ALGS)、進行性家族性肝內膽汁淤積症 (PFIC) 和膽道閉鎖（BA)，以及膠質母細胞瘤 (GBM)。

北海康成戰略性地將全球合作和國內研究結合起來，以建立和豐富其藥物組合，同時投入到罕見病治療的下一代基因治療技術領域之中。北海康成的全球合作夥伴包括 Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus、馬薩諸塞州大學醫學院(UMass) 和 LogicBio等。

如需瞭解更多關於北海康成制藥有限公司的資訊，請前往：www.canbridgepharma.com。

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