中國北京，2021年12月9日——北海康成制藥有限公司(以下簡稱“北海康成”) 是一家立足中國、全球領先的罕見病生物制藥公司，一直致力於創新療法的研究、開發和商業化。

公司於今日宣佈與北京協和醫院就罕見病科研合作達成意向。未來，雙方將發揮各自優勢、通力合作，在罕見病領域開展藥物創新、醫學轉化和臨床驗證等方面的綜合性研究開發合作，進一步提升罕見病創新藥物研發水準，共同推動罕見病診療的醫、研、學、產體系發展。

北海康成創始人、董事長兼首席執行官薛群博士表示：“北京協和醫院是全國罕見病診療協作網的唯一國家級牽頭單位，在罕見病診療和臨床研究方面積累了豐富的經驗，我們很高興能與北京協和醫院達成合作意向。相信在雙方的共同努力下，可以走出一條有中國特色的罕見病用藥研發創新之路，為更多的罕見病患者及其家庭帶來希望。”

關於北京協和醫院：

北京協和醫院建成於1921年，是集醫療、教學、科研於一體的現代化綜合三級甲等醫院，是國家衛生健康委指定的全國疑難重症診治指導中心，最早承擔幹部保健和外賓醫療任務的醫院之一，也是高等醫學教育和住院醫師規範化培訓國家級示範基地，臨床醫學研究和技術創新的國家級核心基地。以學科齊全、技術力量雄厚、特色專科突出、多學科綜合優勢強大享譽海內外。在國家三級公立醫院績效考核中兩次排名第一，在復旦大學醫院管理研究所公佈的“中國醫院排行榜”中連續十二年名列榜首。

北京協和醫院在罕見病診療領域始終發揮著引領作用。2016年北京協和醫院牽頭國家重點研發計畫“疑難及罕見病臨床佇列研究”，建成中國國家疑難及罕見病註冊系統，成為國際最大的罕見病資訊平臺之一。在國家衛健委罕見病診療與保障專家委員會中帶領國內頂級專家團隊擬定《中國第一批罕見病目錄》，主編並出版《中國第一批罕見病目錄釋義》、《罕見病診療指南（2019年版）》（衛健委發佈）、《罕見病學》十三五研究生教材，並在全國推進罕見病診療技術培訓。目前，北京協和醫院承擔疑難重症及罕見病國家重點實驗室、國家轉化醫學中心、全國罕見病診療協作網國家級中心和國家罕見病質控中心的研究任務，形成全覆蓋式臨床資源、技術優勢和構建國家罕見病診療研究及創新一體化的基礎。

關於北海康成：

北海康成制藥有限公司是一家立足於中國的全球罕見病生物制藥公司，作為全球罕見疾病領域的領先公司，致力於創新療法的研究、開發和商業化。

北海康成目前擁有13 個具有巨大市場潛力的藥物資產組成的全面和差異化的管線，針對一些最普遍的罕見疾病和罕見腫瘤適應症。其中包括針對治療亨特綜合征 (MPS II) 和其他溶酶體貯積症 (LSD)、補體介導的疾病、血友病 A、代謝紊亂和罕見的膽汁淤積性肝病，包括 Alagille 綜合征 (ALGS)、進行性家族性肝內膽汁淤積症(PFIC) 和膽道閉鎖（BA)，以及膠質母細胞瘤 (GBM)。

北海康成戰略性的將全球合作與內部研究相結合，以建立多樣化的藥物組合，同時投入到罕見疾病治療的下一代基因治療技術領域之中。北海康成的全球合作夥伴包括 Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus、馬薩諸塞州大學醫學院 (UMass) 、 LogicBio、華盛頓大學醫學部（University Of Washington School of Medicine）和 Scriptr Global 等。