中國北京，美國馬薩諸塞州伯靈頓，2023年5月30日—北海康成制藥有限公司（以下簡稱“北海康成”，股票代碼“1228.HK”）， 是一家在中國領先並專注罕見疾病領域的全球化的生物制藥公司，致力於創新療法的研究、開發和商業化。公司於今日宣佈，LIVMARLI™（maralixibat/CAN108）口服液在中國地區完成了用於治療膽道閉鎖（BA）的2期全球EMBARK研究招募，入組人數接近預期的兩倍。這項全球多中心、隨機對照的2期研究由Mirum制藥公司主導，旨在評估LIVMARLI™治療Kasai手術後BA患者的有效性和安全性，並已在全球各指定研究點完成患者招募。

北海康成擁有LIVMARLI™在大中華區開發和商業化以及在特定條件下生產的獨家授權，用於治療包括膽道閉鎖（BA）、阿拉傑裏綜合征（ALGS）和進行性家族性肝內膽汁淤積症（PFIC）在內的三種罕見肝病。根據中國海南博鼇樂城國際醫療旅遊先行區的“先行先試”政策，LIVMARLI™已被中國國家藥品監督管理局（NMPA）批准作為臨床急需藥品在該區內治療ALGS。LIVMARLI™已獲得了NMPA的優先審評，用於治療1歲及以上ALGS患者膽汁淤積性瘙癢，並可能在 2023 年上半年獲得批准上市。公司將儘快向NMPA提交LIVMARLI™用於治療PFIC的新藥申請（NDA）。

北海康成首席戰略官兼代理首席醫學官Gerry Cox博士表示：“在中國，LIVMARLI™針對 膽道閉鎖試驗的入組人數接近預期的兩倍，說明這種疾病急需有效的治療方法。我們很高興這項試驗達到並超越了入組人數，同時期待為大中華區的患者繼續開發這一具有前景的治療方法。”

關於LIVMARLI™

LIVMARLI™（maralixibat）口服液（CAN108）是一種幾乎不被吸收的回腸膽汁酸轉運蛋白（IBAT）抑制劑，阻斷膽汁酸腸肝回圈，降低肝內和血清中的膽汁酸水準，減少由此介導的肝臟損傷，緩解膽汁淤積瘙癢（極度瘙癢）。 LIVMARLI™口服液是目前在美國（3個月及以上）和歐盟（2個月及以上）批准的第一個也是唯一一個用於治療1歲及以上阿拉傑裏綜合征(ALGS)患者的膽汁淤積性瘙癢的藥物，並已被FDA授予突破性治療及罕見病創新藥的認定。 Mirum制藥公司已申請在美國和歐洲批准LIVMARLI™用於治療PFIC（美國用於3個月及以上患者的膽汁淤積性瘙癢，歐洲用於2個月及以上PFIC患者）。

LIVMARLI™由北海康成進行臨床開發，用於治療膽汁淤積性肝病適應症，包括ALGS、PFIC和BA。

根據與Mirum制藥公司的協議，北海康成已獲得LIVMARLI口服液大中華區對ALGS、PFIC、BA三個適應症的開發和商業化以及在特定條件下生產的獨家授權 。

關於膽道閉鎖（BA）

膽道閉鎖（BA）是一種在出生後前幾周出現的膽管系統進行性炎症性疾病，表現為長時間的黃疸、無膽汁糞便和尿色較深。BA的病因和發病機制仍不明確，可能是多因素的。西方國家BA的患病率估計為0.5 - 0.8/10,000例活產嬰兒，低於亞洲人報告的患病率（日本1.04/10,000；中國臺灣地區1.78/10,000）。BA在西方國家是公認的孤兒病，其與膽汁淤積性肝病損傷、纖維化和肝硬化相關，導致門靜脈高壓和肝衰竭，需要進行肝移植，如果不給予治療，將會危及生命。標準治療是Kasai手術作為一線干預。然而，大約40% - 50%接受Kasai手術的患者在2歲之前仍需要進行肝移植，這使BA成為全球兒童肝移植的主要原因，且突顯了BA大量未滿足的醫療需求。

關於EMBARK研究

EMBARK是Mirum申辦的全球2期研究，旨在評價maralixibat治療Kasai術後BA受試者的有效性和安全性（NCT04524390）。此研究包括26周的隨機對照治療，然後是78周開放性擴展期，正在北美、歐洲和亞洲（包括中國）的多個研究中心開展。目前尚無藥物獲批用於BA患者的治療。

重要安全資訊（適用於美國地區）

可能導致副作用包括：

肝功能指標變化：ALGS患者在接受LIVMARLI™治療期間，肝功能檢查的某些指標常會發生變化，並可能加重。這些變化可能是肝臟損傷的跡象，且可能會帶來嚴重後果。在開始治療之前和治療期間，醫療提供者應對患者進行肝功能的血液檢查。如果出現任何肝臟問題的跡象或症狀，例如噁心或嘔吐、皮膚或眼白變黃、尿液變為深色或棕色、右側腹部疼痛或食欲不振，請立即告知醫療提供者。 

胃腸道問題：在接受LIVMARLI™治療期間，可能出現胃腸道問題，如腹瀉、腹痛和嘔吐。如果這些症狀比平時更頻繁或更嚴重，請立即告知醫療提供者。

脂溶性維生素（FSV）缺乏： ALGS患者普遍存在FSV缺乏症，而在接受治療期間可能會加重。在開始治療之前和治療期間，醫療提供者應對患者進行血液檢查。 

治療期間的其他常見副作用，包括胃腸道出血和骨折。

美國處方資訊 ： https://files.mirumpharma.com/livmarli/livmarli-prescribinginformation.pdf?_ga=2.264585739.542484716.1646698894-2002651408.1625676440

歐盟產品說明書（EU SmPC）：https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/summaries-opinion/livmarli

北海康成制藥有限公司簡介

北海康成制藥有限公司（以下簡稱“北海康成”，股票代碼1228.HK）是一家在中國領先並專注罕見疾病領域的全球化的生物制藥公司，致力於創新療法的研究、開發和商業化。公司目前擁有14 個具有可觀市場潛力的藥物資產組合，其中包括三種已獲批上市產品和11個在研藥物。這些產品均針對一些較普遍的罕見疾病和罕見腫瘤適應症， 比如亨特綜合征和其他溶酶體貯積症、補體介導的疾病、血友病 A、代謝紊亂、罕見的膽汁淤積性肝病、神經肌肉疾病以及膠質母細胞瘤。

北海康成的新一代基因技術研發中心實驗室正在開發針對罕見遺傳病，包括龐貝氏症、法佈雷病、脊髓性肌萎縮症（SMA）和其他神經肌肉疾病的新型及潛在治癒性的基因療法，並與世界領先的研究人員和生物技術公司合作。來自 SMA 基因治療的動物數據已在美國基因和細胞治療學會 （ASGCT）、歐洲基因和細胞治療學會 （ESGCT） 以及世界肌肉組織大會上發表。公司的全球合作夥伴包括不限於 Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus、UMass Chan醫學院、華盛頓大學醫學部和Scriptr Global 等。

如需瞭解更多關於北海康成制藥有限公司的資訊，請訪問：http://www.canbridgepharma.com/

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