中國北京，美國馬薩諸塞州伯靈頓，2023年6月26日—北海康成制藥有限公司（以下簡稱“北海康成”，股票代碼“1228.HK”）， 是一家在中國領先並專注罕見疾病領域的全球化的生物制藥公司，致力於創新療法的研究、開發和商業化。公司於今日宣佈，omoprubart （CAN106）注射液在中國進行的1b期PNH臨床試驗取得積極初步結果。Omoprubart（CAN106）是一種創新的長效重組人源化單克隆抗體。這一為期26周的多中心、開放標籤、劑量遞增試驗，共納入16名未接受補體抑制劑治療的PNH患者。在導入劑量後，omoprubart 以3種不同維持劑量每4周靜脈注射一次給藥（20 mg/kg，n=4；40 mg/kg，n=4；80 mg/kg，n=8）。

到目前為止，我們針對兩個較低劑量組評估了26周的數據，而對最高劑量組評估了現已獲得的13周數據。數據顯示，omoprubart迅速、呈劑量依賴性地降低了LDH水準，佇列1、佇列2、佇列3的LDH水準分別較基線平均降低了49％、 73％ 和81％。LDH是提示溶血（血細胞破壞）程度的標誌物。研究期間，在佇列1、佇列2、佇列3中至少有一次達到LDH水準低於正常上限1.5倍（抗C5抗體控制溶血的治療目標）的受試者比例分別為25%、50%和88%。此外，所有研究佇列的血紅蛋白水準均有增加，佇列1和2在26周時較基線水準平均增加約為2 g/dL，佇列3在13周時較基線水準平均增加1 g/dL。佇列1的所有受試者在接受了超過一年的omoprubart治療後，血紅蛋白較基線水準平均升高約4 g/dL。

Omoprubart顯示出與劑量成比例的藥代動力學暴露特徵。在藥效學方面，omoprubart可在24小時內迅速降低游離C5水準，並呈現劑量依賴性，佇列3所有受試者的游離C5均保持在完全C5抑制的0.5 μg/mL以下。

Omoprubart在所有劑量下的安全性及耐受性良好。所有藥物相關的不良事件均為短暫且輕度或中度，無一導致受試者退出研究。未發生藥物相關的嚴重不良事件，無過敏反應或腦膜炎感染病例。

北海康成計畫在中國開展CAN106針對PNH適應症的關鍵性試驗，目前中國尚無獲批上市的長效PNH治療方法。北海康成擁有CAN106所有適應症的獨家全球開發和商業化權利，目前該藥物正在針對PNH以及涉及C5蛋白啟動的其他補體介導性疾病進行開發。

北海康成將舉行投資者電話會議，討論上述結果。中文電話會議將於北京時間6月27日上午11:00進行（請訪問鏈接參加）。英文電話會議將於東部夏令時6月27日上午10:00進行（請訪問鏈接參加）。

北海康成的創始人、董事長兼首席執行官薛群博士表示："迄今為止，這些強有力的1b期初步結果顯示了在給藥頻率減半的情況下，omoprubart的有效性和安全性數據與中國唯一批准的PNH抗C5抗體療法的結果相似。由於PNH的補體阻斷是其他補體介導疾病的風向標，因此也為omoprubart的其他適應症提供了概念驗證。我們對試驗中觀察到的血紅蛋白水準上升倍感鼓舞，這有可能減少或消除PNH患者輸血的需求，同時減輕醫療資源的負擔。基於這些數據的優勢，我們計畫在中國開展omoprubart針對PNH的關鍵性試驗，並很快與國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）溝通接下來的步驟。在中國，只有一種抗C5抗體治療獲得批准，但是絕大多數患者仍難以獲得，我們期待進一步開發omoprubart這款有潛力成為中國首個長效的PNH治療方法。"

關於Omoprubart（CAN106）

Omoprubart（CAN106）是一種創新的長效重組人源化單克隆抗體，可結合並中和補體C5（補體系統中的一種重要蛋白）。通過阻止C5裂解為C5a和C5b，omoprubart旨在阻止C5b依賴的膜攻擊複合物（MAC）在易感細胞表面的形成和啟動，從而導致細胞溶解（破壞）。在PNH疾病中，這是紅細胞溶解或破壞的主要機制。Omoprubart作用於補體途徑中C3的下游，保留了C3a和C3b的生成，對先天免疫非常重要。

Omoprubart 1a期研究數據顯示，在健康受試者中表現出了良好PK/PD特性、安全性和耐受性，單劑量能迅速、有效且持久地完全阻斷補體系統，這些數據充分表明其在一些補體介導的疾病中有效抑制C5的潛力。研究數據已於2022年在奧地利維也納的歐洲血液學協會大會、中國上海的全國血液學學術會議以及美國馬薩諸塞州波士頓舉辦的年度補體介導藥物開發峰會上公佈。

北海康成擁有CAN106所有適應症的獨家全球開發和商業化權利，目前該藥物正在針對PNH以及涉及C5蛋白啟動的其他補體介導性疾病進行開發。

關於陣發性睡眠性血紅蛋白尿症（PNH）

陣發性睡眠性血紅蛋白尿症（PNH）是一種致命的罕見補體系統疾病。補體系統本是免疫系統的一部分，通過攻擊細胞膜來清除微生物和受損細胞，但它的調節失衡就會導致一些疾病的產生。在PNH患者中，正常保護紅細胞的蛋白質缺失，使這些裸露的細胞容易受到補體的攻擊，導致其破壞（溶血）。這會導致嚴重貧血、血栓栓塞、胃腸道疼痛和功能障礙、疲勞、心力衰竭、肺動脈高壓、腎功能損傷，最終會導致死亡。PNH患者由於溶血導致的重度貧血，通常需要頻繁輸血治療。治療方法包括類固醇、異基因骨髓移植、抗C5單克隆抗體（依庫珠單抗和ravulizumab）, 以及C3抑制劑pegcetacoplan。PNH是一種後天獲得性基因缺陷疾病，可在任何年齡、性別和種族中發生，但最常見於30至40歲的成年人，並持續終身。

據估計，在西方國家，PNH的發病率是每年每百萬人中有1至2人。根據《罕見病診療指南（2019年版）》，在亞洲，每年每百萬人中有大約10人發病。

北海康成制藥有限公司簡介

北海康成制藥有限公司（以下簡稱“北海康成”，股票代碼1228.HK）是一家在中國領先並專注罕見疾病領域的全球化的生物制藥公司，致力於創新療法的研究、開發和商業化。公司目前擁有14 個具有可觀市場潛力的藥物資產組合，其中包括4種已獲批上市產品和10個在研藥物。這些產品均針對一些較普遍的罕見疾病和罕見腫瘤適應症， 比如亨特綜合征和其他溶酶體貯積症、補體介導的疾病、血友病 A、代謝紊亂、罕見的膽汁淤積性肝病、神經肌肉疾病以及膠質母細胞瘤。

北海康成的新一代基因技術研發中心實驗室正在開發針對罕見遺傳病，包括龐貝氏症、法佈雷病、脊髓性肌萎縮症（SMA）和其他神經肌肉疾病的新型及潛在治癒性的基因療法，並與世界領先的研究人員和生物技術公司合作。來自SMA 基因治療的動物數據已在2022年及2023年美國基因和細胞治療學會 （ASGCT）、2022年歐洲基因和細胞治療學會 （ESGCT） 以及2022年世界肌肉組織大會上發表。公司的全球合作夥伴包括但不限於 Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus、UMass Chan醫學院、華盛頓大學醫學部和Scriptr Global 等。

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