中國北京，美國馬薩諸塞州伯靈頓，2023年9月4日—北海康成制藥有限公司（以下簡稱“北海康成”，股票代碼“1228.HK”）， 是一家在中國領先並專注罕見疾病領域的全球化的生物制藥公司，致力於創新療法的研究、開發和商業化。公司於今日發佈了截至2023年6月30日（“報告期”）的財務狀況和公司動態。

北海康成創始人、董事長兼首席執行官薛群博士表示：“今年上半年，北海康成取得了非常顯著的成果，我們在多個臨床數據和藥政事務方面實現了重要里程碑，相信這將持續為我們的股東帶來短期及長期的價值。在最新臨床數據方面，我們取得了多個令人鼓舞的的數據，包括正在開發治療陣發性睡眠性血紅蛋白尿症（PNH）的CAN106，以及治療脊髓性肌肉萎縮症（SMA）的候選基因療法（CAN203）。在藥政事務方面，我們很高興治療罕見肝病阿拉傑裏綜合征（ALGS）膽汁淤積性瘙癢的邁芮倍^® （氯馬昔巴特口服溶液/CAN108）在中國獲批上市。邁芮倍成為中國首個也是唯一一個獲批治療該疾病的產品，這對北海康成而言是一個關鍵性的里程碑。邁芮倍不僅具有巨大的商業機會，而且我們會進一步將邁芮倍的適應症擴展至其他罕見肝病。展望下半年，我們期待在開發罕見病領先療法這一領域取得持續的進展。”

下一步里程碑

• 邁芮倍^®（CAN108 ）– 預計於2024年第一季度在中國推出用於治療ALGS患者的產品。
• 邁芮倍^®（CAN108）–預計於2023年底之前，在臺灣及香港獲得治療1歲及以上ALGS患者的新藥申請（NDA）批准。
• CAN108 – 由Mirum制藥公司主導的針對膽道閉鎖（BA）的EMBARK 2期試驗數據預計於2023年下半年公佈。
• CAN008 – 預計於2024年上半年公佈2期臨床試驗的數據。
• CAN106 – 預計於2023年下半年開始在中國招募PNH2期臨床試驗的患者，並有望在2024年下半年公佈數據。
• 基因療法（CAN203）– 將繼續推進治療SMA的創新第二代scAAV基因療法。

財務要點

• 收益於報告期內增加了人民幣4百萬元，或24.2%，從去年同期的人民幣34.7百萬元增至人民幣43.1百萬元，主要是由於海芮思^®及邁芮倍^®的銷售額增加。
• 報告期間內虧損減少約人民幣8百萬元，或12.4%，從去年同期的人民幣249.0百萬元減少至人民幣218.2百萬元，主要由於收益增加以及銷售及分銷開支、研發開支及行政開支減少所致。
• 研發開支於報告期內減少約人民幣3百萬元，或9.7%，從去年同期的人民幣158.3百萬元降至人民幣143.0百萬元，主要歸因於向許可方夥伴作出的前期及里程碑付款減少、技術服務費減少及部分被折舊及攤銷成本增加所抵銷。

業績摘要

海芮思^®（CAN101）：一款針對黏多糖貯積症II型（MPS II/亨特綜合征）的酶替代療法（ERT）。自2018年5月起，MPS II 已被納入中國“第一批罕見病目錄”。

• 海芮思^®於2021年5月在中國大陸推出，作為黏多糖貯積症II型的首個及唯一酶替代療法。隨著新患者識別的加速，截至2023年6月30日已診斷識別739例患者。
• 海芮思在中國已被109個城市納入商業保險計畫（惠民保），覆蓋586百萬人口。

邁芮倍^®（CAN108）：一款用於治療罕見膽汁淤積性肝病的口服液藥物，是一種幾乎不被吸收的回腸膽汁酸轉運蛋白（IBAT）抑制劑。北海康成已獲得邁芮倍口服液大中華區對ALGS、PFIC、BA以及其他可選擇的適應症的開發，商業化以及在特定條件下生產的獨家授權 。

• 2023年5月29日，中國國家藥品監督管理局（NMPA）批准邁芮倍上市，邁芮倍成為中國首個且唯一獲批上市治療1歲及以上ALGS患者的膽汁淤積性瘙癢的產品。
• 北海康成計畫於2024年第一季度在中國推出邁芮倍。
• 2023年5月在中國完成邁芮倍治療膽道閉鎖（BA）的2期研究患者招募。該臨床試驗由Mirum 制藥公司主導進行，並由北海康成根據與Mirum訂立的許可協議提供支持。
• 預計於2023年底前，邁芮倍在臺灣及香港獲得治療1歲及以上ALGS患者的新藥申請批准。
• 預計於2023年下半年在中國大陸和臺灣地區提交用於治療進行性家族性肝內膽汁淤積症（PFIC）的新藥申請。

CAN106：一種新型長效單克隆抗體，用於治療包括陣發性睡眠性血紅蛋白尿症（PNH）、重症肌無力（MG）及其它多種C5補體介導相關疾病。自2018年5月起，PNH已被納入中國“第一批罕見病目錄”。

• 在中國正在進行的CAN106針對PNH患者的1b期研究取得積極初步數據。研究數據表明CAN106能對補體C5進行有效阻斷，具有良好的安全性和耐受性。
• 基於1b期研究的正面結果，北海康成將於2023年下半年開始在中國進行CAN106治療PNH的關鍵性臨床試驗，並於2024年下半年開始收集潛在數據。

CAN008：一款用於治療膠質母細胞瘤（GBM）的藥物，是一種CD95-Fc糖基化融合蛋白。

• 獨立數據監測委員會完成CAN008正在中國進行的針對新診斷GBM患者2期研究的中期分析及審查，並建議在不改變當前的試驗設計的情況下繼續進行該研究。

CAN103：用於治療戈謝病（GD）的酶替代療法。自2018年5月起，GD已被納入中國“第一批罕見病目錄”。

• CAN103完成正在中國進行的1/2期臨床試驗的A部分，並於2023年第一季度啟動B部分，該部分將作為潛在的可用於中國上市申請的關鍵性試驗。
• CAN103是中國首個處於臨床試驗開發階段的針對戈謝病的酶替代療法。

基因治療（CAN203）：北海康成擁有先進的世界一流基因療法平臺，專注於腺相關病毒（AAV）作為基因遞送載體，有望成為多種基因遺傳疾病一次性持久治療方案。自2018年5月起，法佈雷病和SMA已被納入中國“第一批罕見病目錄”。

• 委任Jason West博士為公司副總裁及基因治療研究主管。West博士在基因治療開發、平臺創新及臨床候選藥物開發等領域擁有豐富的專業知識。
• CAN203在2023年美國基因與細胞治療學會（ASGCT）年會上公佈的臨床前數據顯示，這一新型第二代scAAV對於治療SMA具有潛力，從內源性hSMN1啟動子表達了co-hSMN1。基因治療的低劑量腦室內輸送在SMA小鼠數據中顯示了比基準載體更強的效力、有效性和安全性。此基準載體與美國食品藥品監督管理局（FDA）批准用於治療SMA基因療法的載體類似。

北海康成制藥有限公司簡介

北海康成制藥有限公司（以下簡稱“北海康成”，股票代碼1228.HK）是一家在中國領先並專注罕見疾病領域的全球化的生物制藥公司，致力於創新療法的研究、開發和商業化。公司目前擁有14 個具有可觀市場潛力的藥物資產組合，其中包括4種已獲批上市產品和10個在研藥物。這些產品均針對一些較普遍的罕見疾病和罕見腫瘤適應症， 比如亨特綜合征和其他溶酶體貯積症、補體介導的疾病、血友病 A、代謝紊亂、罕見的膽汁淤積性肝病、神經肌肉疾病以及膠質母細胞瘤。

北海康成的新一代基因技術研發中心實驗室正在開發針對罕見遺傳病，包括龐貝氏症、法佈雷病、脊髓性肌萎縮症（SMA）和其他神經肌肉疾病的新型及潛在治癒性的基因療法，並與世界領先的研究人員和生物技術公司合作。來自SMA 基因治療的動物數據已在2022年及2023年美國基因和細胞治療學會 （ASGCT）、2022年歐洲基因和細胞治療學會 （ESGCT） 以及2022年世界肌肉組織大會上發表。公司的全球合作夥伴包括但不限於 Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus、UMass Chan醫學院、華盛頓大學醫學部和Scriptr Global 等。

如需瞭解更多關於北海康成制藥有限公司的資訊，請訪問：http://www.canbridgepharma.com/

前瞻性聲明

本文中作出的前瞻性陳述僅與本文作出陳述之日的事件或資訊有關。除非法律要求，否則我們不承擔公開更新或修改任何前瞻性陳述的義務，無論是由於新資訊、未來事件或其他原因，在做出陳述的數據之後或反映意外事件的發生情況。您應完整閱讀本文，並瞭解我們未來的實際結果或表現可能與我們的預期存在重大差異。在本文中，我們或我們的任何董事或我們公司的意圖的陳述或引用均在本文發表之日作出。這些意圖中的任何一個都可能隨著未來的發展而改變。

聯繫方式：

投資者關係：

ir@canbridgepharma.com

媒體請聯繫： 

吳燕霞, 李溢晴, 賴嘉敏

縱橫財經公關顧問有限公司

SPRG_CANbridge@sprg.com.hk