返回新聞列表北海康成法佈雷病基因治療摘要被第 30 屆歐洲基因與細胞治療學會年會接受發表
中國北京，美國馬薩諸塞州劍橋，2023年9月28日 — 北海康成制藥有限公司（以下簡稱“北海康成”，股票代碼“1228.HK”）， 是一家在中國領先並專注罕見疾病領域的全球化的生物制藥公司，致力於創新療法的研究、開發和商業化。公司於今日榮幸地宣佈，以下摘要已被第30屆歐洲基因與細胞治療學會（ESGCT）年會接受併發表，年會將於 2023 年 10 月 24 日至 27 日在比利時布魯塞爾舉行。
標題：對含有受肝臟特異性啟動子控制的人類 GLA 轉基因的，針對法佈雷病的 CAN201的臨床前評估 (Preclinical Evaluation of CAN201 Containing a Human GLA Transgene Under the Control of a Liver-Specific Promoter for Fabry Disease)
海報編號：# P020
時間： 2023 年 10 月 24-27 日
地點：比利時布魯塞爾
關於CAN201
CAN201 是一項處於臨床前階段的基因治療專案，利用腺相關病毒（AAV）sL65 衣殼 獨特的肝臟靶向特性來治療法佈雷病。法佈雷病是一種罕見的遺傳性溶酶體貯積症（LSD），其特徵是由於溶酶體 α-半乳糖苷酶 A（α-Gal A）酶活性缺失或明顯不足而導致的半乳 糖磷脂（脂肪）代謝問題。北海康成擁有 LogicBio Therapeutics, Inc. （"LogicBio"，Alexion, AstraZeneca Rare Disease的全資子公司）的全球獨家許可，基於 LogicBio 的 AAV sL65 技術進行開發、生產和商業化用於治療法佈雷和龐貝氏症候選基因療法。
北海康成制藥有限公司簡介
北海康成制藥有限公司（以下簡稱“北海康成”，股票代碼1228.HK）是一家在中國領先並專注罕見疾病領域的全球化的生物制藥公司，致力於創新療法的研究、開發和商業化。公司目前擁有14 個具有可觀市場潛力的藥物資產組合，其中包括4種已獲批上市產品和10個在研藥物。這些產品均針對一些較普遍的罕見疾病和罕見腫瘤適應症， 比如亨特綜合征和其他溶酶體貯積症、補體介導的疾病、血友病 A、代謝紊亂、罕見的膽汁淤積性肝病、神經肌肉疾病以及膠質母細胞瘤。
北海康成的新一代基因技術研發中心實驗室正在開發針對罕見遺傳病，包括龐貝氏症、法佈雷病、脊髓性肌萎縮症（SMA）和其他神經肌肉疾病的新型及潛在治癒性的基因療法，並與世界領先的研究人員和生物技術公司合作。來自SMA 基因治療的動物數據已在2022年及2023年美國基因和細胞治療學會 （ASGCT）、2022年歐洲基因和細胞治療學會 （ESGCT） 以及2022年世界肌肉組織大會上發表。公司的全球合作夥伴包括但不限於 Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus、UMass Chan醫學院、華盛頓大學醫學部和Scriptr Global 等。
如需瞭解更多關於北海康成制藥有限公司的資訊，請訪問：http://www.canbridgepharma.com/
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