返回新聞列表北海康成宣佈治療阿拉傑裏綜合征（ALGS）膽汁淤積性瘙癢的邁芮倍®在臺灣獲得批准上市
- 邁芮倍®成為臺灣首個且唯一獲批治療ALGS膽汁淤積性瘙癢的藥物
- 邁芮倍®已在美國、加拿大、歐洲、中國大陸及其他地區獲批治療上述病症
中國北京，美國馬薩諸塞州伯靈頓， 2023年10月9日—北海康成制藥有限公司（以下簡稱“北海康成”，股票代碼“1228.HK”）， 是一家在中國領先並專注罕見疾病領域的全球化的生物制藥公司，致力於創新療法的研究、開發和商業化。公司於今日宣佈，邁芮倍® (氯馬昔巴特口服溶液/LIVMARLI®)已獲得臺灣衛生福利部食品藥物管理署（TFDA）的批准上市。
邁芮倍是一種幾乎不被吸收的回腸膽汁酸轉運蛋白（IBAT）抑制劑，是臺灣首個且唯一獲批治療1歲及以上阿拉傑裏綜合征（ALGS）患者膽汁淤積性瘙癢的藥物。ALGS是一種罕見遺傳性疾病，可導致末期肝病甚至死亡。ALGS 的特點是由於膽管缺乏而引起膽汁淤積，並累及肝外器官，例如腎臟、眼睛、骨骼和心血管系統。膽汁淤積性瘙癢是ALGS中最嚴重的症狀，會大大降低患者生活品質。邁芮倍近期在香港、中國大陸和加拿大獲得批准上市，並已在美國（用於3個月及以上）和歐盟（用於2個月及以上）獲批治療ALGS患者膽汁淤積性瘙癢。此次業務擴展反映了北海康成努力踐行為全球罕見病患者提供先進治療方案的承諾。
邁芮倍的獲批基於Mirum制藥公司的關鍵ICONIC研究和RISE嬰兒安全性研究的數據，以及多年對ALGS患者數據的收集。ICONIC 研究顯示，與安慰劑相比，邁芮倍對於瘙癢症具有統計學及臨床意義的減少，血清膽汁酸亦明顯減少，兩者在數年治療內均可持久得到改善。RISE研究的中期數據支持小於12個月的嬰兒組的適應症。
根據與Mirum制藥公司的協議，北海康成擁有邁芮倍在大中華區開發和商業化以及在特定條件下生產的獨家授權，用於治療包括阿拉傑裏綜合征（ALGS）、進行性家族性肝內膽汁淤積症（PFIC）和膽道閉鎖（BA）在內三種罕見肝病適應症以及其他可選擇的適應症。LIVMARLI目前正在進行用於治療BA的2期全球EMBARK研究，並於2023年5月完成在大中華區的患者招募。
北海康成的創始人、董事長兼首席執行官薛群博士表示："我們非常高興邁芮倍在中國大陸和香港獲批後六個月內，繼續在臺灣獲批，這對於改善罕見病患者的生活具有重大的意義。將這一重要療法引入臺灣不僅踐行了公司不斷尋求創新突破的承諾，也展現了我們致力於為全球有需要的患者帶來先進療法的決心。隨著邁芮倍在臺灣上市，相信阿拉傑裏綜合征的認知度將得到大幅提高，診斷流程會更加簡化並極大改善患者的護理現狀。在此，衷心感謝我們的合作夥伴Mirum在這一重要過程中所給予的大力支持。"
關於邁芮倍®（LIVMARLI®/氯馬昔巴特口服溶液）
邁芮倍® (LIVMARLI®/氯馬昔巴特口服溶液)是一種幾乎不被吸收的回腸膽汁酸轉運蛋白（IBAT）抑制劑，阻斷膽汁酸腸肝回圈，降低肝內和血清中的膽汁酸水準，減少由此介導的肝臟損傷，緩解膽汁淤積瘙癢（極度瘙癢）。邁芮倍口服液是在中國、美國及歐盟批准的第一個用於治療1歲及以上阿拉傑裏綜合征(ALGS)患者的膽汁淤積性瘙癢的藥物。
邁芮倍目前進入到後期臨床研究階段，用於治療包括BA在內的其他罕見膽汁淤積性肝病。邁芮倍已獲得FDA治療ALGS和2型PFIC的突破性療法，以及ALGS、PFIC和BA孤兒藥物資格的認定。
關於Alagille綜合征（ALGS）
Alagille綜合征（ALGS）是一種常染色體顯性遺傳疾病，可導致晚期肝臟疾病和死亡。其發病率在1/30,000到1/50,000之間[1] ，而該疾病已在中國國家罕見病註冊系統中（NRDRS）註冊。ALGS於2023年9月被納入中國《第二批罕見病目錄》。ALGS以膽管缺乏和外肝臟器官（如腎臟和眼睛）以及骨骼和心血管系統的受累為特徵。100%的患者都有肝臟受累[2, 3]，通常在新生兒期或出生後的前3個月內表現為慢性膽汁淤積（膽汁流動減慢或停滯）。除了黃疸、皮膚黃色瘤和肝腫大外，患者還會出現嚴重的瘙癢[4]，這可能導致患兒搔抓而引起皮膚畸形、情緒障礙、睡眠剝奪和學習中斷[5]，並嚴重影響患者的生長、發育和生活品質[6]，並可能導致肝移植[7]。
- Kamath et al, JPGN 2018; 67: 148-156
- Turnpenny PD, Ellard S. Eur J Hum Genet, 2012;20:251–57.
- Saleh M, et al. Appl Clin Genet, 2016;9:75–82.
- Elisofon SA, et al. J Pediatr Gastroenterol Nutr 2010; 51:759–765.
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- Abetz-Webb et al. Hepatology. 2014, 60(4), 526-527.
- Kamath BM, et al. Hepatol Comms 2020; 4:387–398.
重要安全資訊
可能導致副作用包括：
肝功能指標變化：ALGS患者在接受LIVMARLI™治療期間，肝功能檢查的某些指標常會發生變化，並可能加重。這些變化可能是肝臟損傷的跡象，且可能會帶來嚴重後果。在開始治療之前和治療期間，醫療提供者應對患者進行肝功能的血液檢查。如果出現任何肝臟問題的跡象或症狀，例如噁心或嘔吐、皮膚或眼白變黃、尿液變為深色或棕色、右側腹部疼痛或食欲不振，請立即告知醫療提供者。
胃腸道問題：在接受LIVMARLI™治療期間，可能出現胃腸道問題，如腹瀉、腹痛和嘔吐。如果這些症狀比平時更頻繁或更嚴重，請立即告知醫療提供者。
脂溶性維生素（FSV）缺乏： ALGS患者普遍存在FSV缺乏症，而在接受治療期間可能會加重。在開始治療之前和治療期間，醫療提供者應對患者進行血液檢查。
治療期間的其他常見副作用，包括胃腸道出血和骨折。
北海康成制藥有限公司簡介
北海康成制藥有限公司（以下簡稱“北海康成”，股票代碼1228.HK）是一家在中國領先並專注罕見疾病領域的全球化的生物制藥公司，致力於創新療法的研究、開發和商業化。公司目前擁有14 個具有可觀市場潛力的藥物資產組合，其中包括4種已獲批上市產品和10個在研藥物。這些產品均針對一些較普遍的罕見疾病和罕見腫瘤適應症， 比如亨特綜合征和其他溶酶體貯積症、補體介導的疾病、血友病 A、代謝紊亂、罕見的膽汁淤積性肝病、神經肌肉疾病以及膠質母細胞瘤。
北海康成的新一代基因技術研發中心實驗室正在開發針對罕見遺傳病，包括龐貝氏症、法佈雷病、脊髓性肌萎縮症（SMA）和其他神經肌肉疾病的新型及潛在治癒性的基因療法，並與世界領先的研究人員和生物技術公司合作。來自 SMA 基因治療的動物數據已在美國基因和細胞治療學會 （ASGCT）、歐洲基因和細胞治療學會 （ESGCT） 以及世界肌肉組織大會上發表。公司的全球合作夥伴包括不限於 Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus、UMass Chan醫學院、華盛頓大學醫學部和Scriptr Global 等。
如需瞭解更多關於北海康成制藥有限公司的資訊，請訪問：http://www.canbridgepharma.com/
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