北海康成制藥有限公司（以下簡稱“北海康成”，股票代碼“1228.HK”）， 是一家在中國領先並專注罕見疾病領域的全球化的生物制藥公司，致力於創新療法的研究、開發和商業化。

香港特首李家超10月底公佈任內第二份《施政報告》，其中提及到有關醫療方面藥物註冊制度，並指香港有科研優勢自行審批新藥，預料罕見病用藥將因而獲益，以下為香港01相關之報導：醫衛局下月推出「1+」機制，容許嚴重或罕見病可以透過一張藥劑製品證明書，再配合專家報告及本地數據則可以來港註冊。醫衛局局長盧寵茂表示，不會評估設立「1+」機制後來港註冊的藥物數目，但相信措施可吸引越來越多藥廠在港研發藥物。他強調，香港有科研優勢可發展自己一套臨床審批，無須跟隨內地或美國，重申成立中心非為做而做，而是為市民健康。「1+」機制是日後成立香港藥械監管中心的第一步，即日後藥物不需要經由其他藥物評審機構認可，香港可以「第一層審批」藥物。

被問到有無信心政府在今屆任期成立香港藥械監管中心，他指要視乎「1+」機制實施後的成效為何，強調當局會以實政為本，不是「為做而做」。他續指，「從來香港醫療都系領導者，而非跟跟隨者」，雖然本港病人數目、市場、臨床量都少，但香港自身一定優勢，加上配合河套區研發所做臨床試驗，相信在有「第一層審批」後，將有越來越多藥廠在港研發藥物。

他又指，坊間經常以「港版FDA （美國食品及藥物管理局）」模擬藥械監管中心，但他不同意相關說法，因香港有科研優勢可以發展自己一套的臨床審批，無須跟隨內地或美國，加上本港的機構不會規管食物範疇。他希望成立藥械監管中心後，港府計畫會加入國際醫藥法規協和會 （ICH）成為會員，預料由現時到成為會員需要八至十年，而成立會員前港府要先有數年「第一層審批」的經驗。

衛生署署長林文健補充，「第一層審批」不能一蹴而就，因藥物當中需分析涉及很多數據及審批程式，如臨床研發階段的原始數據等，而現時推行「1+」機制正可以累積一定的經驗，瞭解進行「第一層審批」需要什麼的專家及機制，待配套完善才推行「第一層審批」。

他亦提到，「1+」機制除可以為「第一層審批」累積經驗外，亦可以加快罕見病或嚴重疾病的新藥來港府，以罕見疾病Alagille綜合征為例，其新藥Ｍaralixibat要等兩張藥劑製品證明書才可來港註冊，需時整整兩年，而在「1+」制度下，只需約5個月就可以完成審批並引入香港，比起原先縮短大約17個月時間，有助患者得到適切的醫療。

資料來源：

摘自：香港01  | 撰文：江麗盈

原文網址: https://www.hk01.com/article/955731?utm_source=01articlecopy&utm_medium=referral 

關於邁芮倍®（LIVMARLI®/氯馬昔巴特口服溶液）

邁芮倍® (LIVMARLI®/氯馬昔巴特口服溶液)是一種幾乎不被吸收的回腸膽汁酸轉運蛋白（IBAT）抑制劑，阻斷膽汁酸腸肝回圈，降低肝內和血清中的膽汁酸水準，減少由此介導的肝臟損傷，緩解膽汁淤積瘙癢（極度瘙癢）。邁芮倍口服液是在中國、美國及歐盟批准的第一個用於治療1歲及以上阿拉傑裏綜合征(ALGS)患者的膽汁淤積性瘙癢的藥物。 

邁芮倍目前進入到後期臨床研究階段，用於治療包括BA在內的其他罕見膽汁淤積性肝病。邁芮倍已獲得FDA治療ALGS和2型PFIC的突破性療法，以及ALGS、PFIC和BA孤兒藥物資格的認定。

關於Alagille綜合征（ALGS）

Alagille綜合征（ALGS）是一種常染色體顯性遺傳疾病，可導致晚期肝臟疾病和死亡。其發病率在1/30,000到1/50,000之間^[1] ，而該疾病已在中國國家罕見病註冊系統中（NRDRS）註冊。ALGS於2023年9月被納入中國《第二批罕見病目錄》。ALGS以膽管缺乏和外肝臟器官（如腎臟和眼睛）以及骨骼和心血管系統的受累為特徵。100%的患者都有肝臟受累^{[2, 3]}，通常在新生兒期或出生後的前3個月內表現為慢性膽汁淤積（膽汁流動減慢或停滯）。除了黃疸、皮膚黃色瘤和肝腫大外，患者還會出現嚴重的瘙癢^[4]，這可能導致患兒搔抓而引起皮膚畸形、情緒障礙、睡眠剝奪和學習中斷^[5]，並嚴重影響患者的生長、發育和生活品質^[6]，並可能導致肝移植^[7]。

1、Kamath et al, JPGN 2018; 67: 148-156

2、Turnpenny PD, Ellard S. Eur J Hum Genet, 2012;20:251–57.

3、Saleh M, et al. Appl Clin Genet, 2016;9:75–82.

4、Elisofon SA, et al. J Pediatr Gastroenterol Nutr 2010; 51:759–765.

5、Elisofon et al. JPGN. 2010;51: 759-765.

6、Abetz-Webb et al. Hepatology. 2014, 60(4), 526-527.

7、Kamath BM, et al. Hepatol Comms 2020; 4:387–398.

北海康成制藥有限公司簡介