中國蘇州，2024年7月8日—北海康成製藥有限公司（以下簡稱「北海康成」，股票代碼「1228.HK」）， 是一家在中國領先並專註罕見疾病領域的全球化的生物製藥公司，致力於創新療法的研究、開發和商業化。公司於今日宣布已完成CAN103針對年齡為12歲或以上I型和III型戈謝病初始患者開展的2期臨床試驗的最後一名患者的末次訪視。

CAN103由北海康成與藥明生物（2269.HK）在罕見病領域的首個合作項目，是中國首個針對戈謝病開發的已進入臨床階段的酶替代療法（ERT）。CAN103用於戈謝病I型和III型成人及兒童患者的長期治療。據弗若斯特沙利文統計，2020 年中國約有 3,000 名戈謝病患者。

2023年10月，CAN103在中國開展的2期臨床試驗核心部分已完成患者入組。該2期臨床試驗為隨機雙盲、劑量比較研究，以評估CAN103在初治的戈謝病患者中的有效性、安全性和藥代動力學，同時作為 CAN103 的潛在註冊性臨床試驗。

北海康成創始人、董事長兼首席執行官薛群博士表示：「我們很高興地宣布已完成CAN103 2期臨床試驗的最後一名患者的末次訪視。這是我們邁向CAN103註冊性臨床試驗的一個重要裏程碑。我們熱切期待這一結果，並相信CAN103一旦獲得批準，將解決中國戈謝病患者尚未得到滿足的醫療需求，為他們提供急需的創新療法。我們衷心感謝參與試驗的患者在整個研究過程中付出的寶貴時間和不懈努力。」

關於CAN103

CAN103是正在開發的用於治療I型和III型戈謝病患者的重組人源腦苷脂酶替代療法，大多數戈謝病患者為I型和III型，分別為慢性非神經病變型和慢性神經病變型。CAN103通過靜脈輸註特異性地補充戈謝病患者體內溶酶體中缺乏的葡萄糖腦苷脂酶。

關於弋謝病 (GD)

戈謝病是一種最常見的溶酶體貯積癥之一，為位於1號染色體長臂上的葡萄糖腦苷脂酶基因突變引起的常染色體隱性遺傳病。該病對男性和女性的影響是同等的。臨床上戈謝病包括圍產期致死型、I型（非神經病變型）、II型（急性神經病變型）和III型（慢性神經病變型），其中I型和III型戈謝病患者多能活到成年。戈謝病是由葡萄糖腦苷脂酶（酸性β-葡萄糖苷酶）缺乏引起的，這種酶有助於分解溶酶體內一種被稱作葡萄糖腦苷脂（葡糖神經酰胺）的細胞膜鞘脂。葡萄糖腦苷脂主要積聚在某些器官內的單核巨噬細胞系細胞中（Gaucher細胞），導致脾腫大，肝腫大，貧血，血小板減少癥，骨痛和骨折，嚴重的戈謝病類型（圍產期致死型，II型和III型），早期可出現神經系統癥狀。25年以來，重組人源葡萄糖腦苷脂酶替代療法 (ERT) 一直是戈謝病的標準治療方法，臨床試驗和真實世界數據表明，患者的主要非神經系統癥狀和體征以及生活質量得到了顯著改善。根據弗若斯特沙利文的報告數據顯示，2020年在中國約有3000名戈謝病患者。

北海康成製藥有限公司簡介

北海康成製藥有限公司（以下簡稱「北海康成」，股票代碼1228.HK）是一家在中國領先並專註罕見疾病領域的全球化的生物製藥公司，致力於創新療法的研究、開發和商業化。公司目前擁有12個具有可觀市場潛力的藥物資產組合，其中包括3種已獲批上市產品和9個在研藥物。這些產品均針對一些較普遍的罕見疾病適應癥， 比如亨特綜合征和其他溶酶體貯積癥、補體介導的疾病、血友病 A、代謝紊亂、罕見的膽汁淤積性肝病、神經肌肉疾病。

北海康成的新一代基因技術研發中心實驗室正在開發針對罕見遺傳病，包括龐貝氏癥、法布雷病、脊髓性肌萎縮癥（SMA）和其他神經肌肉疾病的新型及潛在治愈性的基因療法，並與世界領先的研究人員和生物技術公司合作。公司的全球合作夥伴包括不限於 Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus、UMass Chan醫學院、華盛頓大學醫學部和Scriptr Global 等。

如需了解更多關於北海康成製藥有限公司的信息，請訪問：www.canbridgepharma.com

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