中國蘇州，2024年8月19日—北海康成製藥有限公司（以下簡稱“北海康成”，股票代碼“1228.HK”）， 是一家在中國領先並專註罕見疾病領域的全球化的生物製藥公司，致力於創新療法的研究、開發和商業化。公司今日宣布，在12歲及以上初治的I型和III型戈謝病受試者中進行的CAN103關鍵性臨床試驗取得了積極的頂線結果。

CAN103 的關鍵性臨床試驗是一項隨機、雙盲、劑量比較研究，旨在評估靜脈滴註CAN103每2周一次在初治戈謝病患者中的有效性、安全性和藥代動力學，並設有開放標簽的擴展期。結果表明，該研究在60U/kg劑量組（P<0.0001）和較低的30U/kg劑量組（P<0.001）都成功達到了其主要療效終點，即治療9個月後受試者脾臟體積較基線的平均縮小百分比。該研究方案主要終點的設定已獲得國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）認可。

所有關鍵次要療效終點，即在60U/kg劑量組，與基線相比肝臟體積的縮小、血紅蛋白水平的升高和血小板計數的升高也都達到了統計學顯著性改善。

在30U/kg劑量組，肝臟體積的縮小和血紅蛋白水平的升高都達到了統計學顯著性改善，血小板計數也較基線有所升高。較高劑量的改善效果比較低劑量更顯著。

而且，經60U/kg和30U/kg治療後，戈謝病生物標誌物血漿Lyso-GL-1水平較基線的下降都達到了統計學顯著性意義，並且60U/kg劑量組顯示出下降得更快，進一步支持臨床療效的評估。對兩個劑量組的安全性分析結果顯示CAN103的耐受性很好，沒有報告藥物相關的嚴重不良事件。大多數不良事件都屬於輕度、與藥物無關而且是一過性的。少於10%的受試者發生了超敏反應，但是都繼續完成了CAN103的治療。少於 10% 的受試者在研究中觀察到出現了一個時間點以上的抗CAN103抗體。

CAN103是北海康成與藥明生物（2269.HK）在罕見病領域的首個合作項目，是中國首個針對戈謝病開發的酶替代療法（ERT）。CAN103旨在長期治療I型和III型戈謝病的成人和兒童患者。據弗若斯特沙利文統計，2020年中國約有3,000名戈謝病患者。

「我們對數據顯示出的CAN103具有良好的療效和安全性這一結果感到非常鼓舞，」北京協和醫院血液內科主任醫師，該多中心研究的主要研究者韓冰教授說。」目前，中國大多數戈謝病患者仍無法獲得現有的酶替代療法。這項關鍵性臨床試驗的結果表明，CAN103有望成為對戈謝病患者更具吸引力的治療選擇。」

北海康成製藥有限公司創始人、董事長兼首席執行官薛群博士表示：「我們對參與這項研究的研究者和受試者表示最誠摯的感謝。他們的奉獻和承諾使我們在為戈謝病患者提供新的治療選擇方面邁出了重要一步——這是中國首個本地研發和生產的戈謝病酶替代療法（ERT）。這一突破性進展堅定了我們致力於改善患者預後和滿足這一治療領域重大未被滿足需求的決心。我們計劃在2024年第四季度向國家藥品監督管理局（NMPA）提交藥物上市許可申請 (NDA)」

關於CAN103

CAN103是正在開發的用於治療I型和III型戈謝病患者的重組人源腦苷脂酶替代療法，大多數戈謝病患者為I型和III型，分別為慢性非神經病變型和慢性神經病變型。CAN103通過靜脈輸註特異性地補充戈謝病患者體內溶酶體中缺乏的葡萄糖腦苷脂酶。

關於弋謝病 (GD)

戈謝病是一種最常見的溶酶體貯積癥之一，為位於1號染色體長臂上的葡萄糖腦苷脂酶基因突變引起的常染色體隱性遺傳病。該病對男性和女性的影響是同等的。臨床上戈謝病包括圍產期致死型、I型（非神經病變型）、II型（急性神經病變型）和III型（慢性神經病變型），其中I型和III型戈謝病患者多能活到成年。戈謝病是由葡萄糖腦苷脂酶（酸性β-葡萄糖苷酶）缺乏引起的，這種酶有助於分解溶酶體內一種被稱作葡萄糖腦苷脂（葡糖神經酰胺）的細胞膜鞘脂。葡萄糖腦苷脂主要積聚在某些器官內的單核巨噬細胞系細胞中（Gaucher細胞），導致脾腫大，肝腫大，貧血，血小板減少癥，骨痛和骨折，嚴重的戈謝病類型（圍產期致死型，II型和III型），早期可出現神經系統癥狀。25年以來，重組人源葡萄糖腦苷脂酶替代療法 (ERT) 一直是戈謝病的標準治療方法，臨床試驗和真實世界數據表明，患者的主要非神經系統癥狀和體征以及生活質量得到了顯著改善。根據弗若斯特沙利文的報告數據顯示，2020年在中國約有3000名戈謝病患者。

北海康成製藥有限公司簡介

北海康成製藥有限公司（以下簡稱「北海康成」，股票代碼1228.HK）是一家在中國領先並專註罕見疾病領域的全球化的生物製藥公司，致力於創新療法的研究、開發和商業化。公司目前擁有12個具有可觀市場潛力的藥物資產組合，其中包括3種已獲批上市產品和9個在研藥物。這些產品均針對一些較普遍的罕見疾病適應癥， 比如亨特綜合征和其他溶酶體貯積癥、補體介導的疾病、血友病 A、代謝紊亂、罕見的膽汁淤積性肝病、神經肌肉疾病。

北海康成的新一代基因技術研發中心實驗室正在開發針對罕見遺傳病，包括龐貝氏癥、法布雷病、脊髓性肌萎縮癥（SMA）、杜氏肌肉營養不良癥（DMD）和其他神經肌肉疾病的新型及潛在治愈性的基因療法，並與世界領先的研究人員和生物技術公司合作。公司的全球合作夥伴包括不限於 Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus、UMass Chan醫學院、華盛頓大學醫學部和Scriptr Global 等。

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