中國蘇州，2024年9月30日—北海康成製藥有限公司（以下簡稱「北海康成」，股票代碼「1228.HK」）， 是一家在中國領先並專註罕見疾病領域的全球化的生物製藥公司，致力於創新療法的研究、開發和商業化。公司今日宣布，治療戈謝病1類新藥註射用CAN103（維拉苷酶β）獲得國家藥監局藥品審批中心（CDE）優先審評資格。

CAN103是北海康成與藥明生物（2269.HK）在罕見病領域的首個合作項目，是中國首個針對戈謝病開發的酶替代療法（ERT）。CAN103旨在長期治療I型和III型戈謝病的成人和青少年患者。據弗若斯特沙利文統計，2020年中國約有3,000名戈謝病患者。

北海康成製藥有限公司創始人、董事長兼首席執行官薛群博士表示：「我們很高興CDE授予CAN103優先審查的資格，這是對中國戈謝病患者迫切的醫療需求和我們臨床試驗結果的認可。CAN103具有成為變革性療法的潛力，並對罕見病生態圈做出巨大貢獻。在首個重組酶替代療法（ERT）獲批30多年後，中國和全球許多患者仍然無法獲得現有的治療方案，他們的需求一直未得到滿足。我們在全力以赴加速CAN103的審批流程，使其成為首個在中國本土研發和生產的酶替代療法。」

關於CAN103

CAN103（維拉苷酶β）是正在開發的用於治療I型和III型戈謝病患者的重組人源腦苷脂酶替代療法，大多數戈謝病患者為I型和III型，分別為慢性非神經病變型和慢性神經病變型。CAN103通過靜脈輸註特異性地補充戈謝病患者體內溶酶體中缺乏的葡萄糖腦苷脂酶。

關於弋謝病 (GD)

戈謝病是一種最常見的溶酶體貯積癥之一，為位於1q22號染色體長臂上的葡萄糖腦苷脂酶基因突變引起的常染色體隱性遺傳病。該病對男性和女性的影響是同等的。臨床上戈謝病包括圍產期致死型、I型（非神經病變型）、II型（急性神經病變型）和III型（慢性神經病變型），其中I型和III型戈謝病患者多能活到成年。戈謝病是由葡萄糖腦苷脂酶（酸性β-葡萄糖苷酶）缺乏引起的，這種酶有助於分解溶酶體內一種被稱作葡萄糖腦苷脂（葡糖神經酰胺）的細胞膜鞘脂。葡萄糖腦苷脂主要積聚在某些器官內的單核巨噬細胞系細胞中（Gaucher細胞），導致脾腫大，肝腫大，貧血，血小板減少癥，骨痛和骨折，嚴重的戈謝病類型（圍產期致死型，II型和III型），早期可出現神經系統癥狀。30年以來，重組人源葡萄糖腦苷脂酶替代療法 (ERT) 一直是戈謝病的標準治療方法，臨床試驗和真實世界數據表明，患者的主要非神經系統癥狀和體征以及生活質量得到了顯著改善。根據弗若斯特沙利文的報告數據顯示，2020年在中國約有3000名戈謝病患者。

北海康成製藥有限公司簡介

北海康成製藥有限公司（以下簡稱「北海康成」，股票代碼1228.HK）是一家在中國領先並專註罕見疾病領域的全球化的生物製藥公司，致力於創新療法的研究、開發和商業化。公司目前擁有12個具有可觀市場潛力的藥物資產組合，其中包括3種已獲批上市產品和9個在研藥物。這些產品均針對一些較普遍的罕見疾病適應癥， 比如亨特綜合征和其他溶酶體貯積癥、補體介導的疾病、血友病 A、代謝紊亂、罕見的膽汁淤積性肝病、神經肌肉疾病。

北海康成的新一代基因技術研發中心實驗室正在開發針對罕見遺傳病，包括龐貝氏癥、法布雷病、脊髓性肌萎縮癥（SMA）、杜氏肌肉營養不良癥（DMD）和其他神經肌肉疾病的新型及潛在治愈性的基因療法，並與世界領先的研究人員和生物技術公司合作。公司的全球合作夥伴包括不限於 Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus、UMass Chan醫學院、華盛頓大學醫學部和Scriptr Global 等。

如需了解更多關於北海康成製藥有限公司的信息，請訪問：www.canbridgepharma.com

前瞻性聲明

本文中作出的前瞻性陳述僅與本文作出陳述之日的事件或資訊有關。除非法律要求，否則我們不承擔公開更新或修改任何前瞻性陳述的義務，無論是由於新資訊、未來事件或其他原因，在做出陳述的資料之後或反映意外事件的發生情況。您應完整閱讀本文，並了解我們未來的實際結果或表現可能與我們的預期存在重大差異。在本文中，我們或我們的任何董事或我們公司的意圖的陳述或引用均在本文發表之日作出。這些意圖中的任何一個都可能隨著未來的發展而改變。

聯系方式：

投資者關系：

ir@canbridgepharma.com