中國蘇州，2024年11月15日—北海康成製藥有限公司（以下簡稱「北海康成」，股票代碼「1228.HK」）， 是一家在中國領先並專註罕見疾病領域的全球化的生物製藥公司，致力於創新療法的研究、開發和商業化。公司今日宣布在《科學》https://www.science.org/doi/10.1126/science.adp8179 雜誌發表了一篇關於 StitchR™ RNA 組裝技術的發現及治療包括杜氏肌營養不良癥（DMD）在內的由於基因突變引發的肌肉疾病應用的研究論文。該報告的標題是“核酶激活的 mRNA 反式連接賦能大片段基因遞送，以治療肌肉營養不良癥”。

由羅切斯特大學和 Scriptr Global Inc. 的 Douglas Anderson 博士及其同事開發的 StitchR 技術，旨在解決最常用的基因治療載體——腺相關病毒（AAV）有限載荷能力，即能夠通過兩個獨立的 AAV 高效遞送更大的基因載荷。雙AAV載體表達基因序列的左右半部分，通過核糖酶在信使RNA水平上無縫地端到端連接在一起，從而產生大的蛋白質。

2021年，北海康成與 Scriptr Global 簽署了一項研究合作和全球獨家許可協議，共同開發針對肌營養不良癥【包括 杜氏肌營養不良（DMD）、貝克肌營養不良癥（BMD）和 由DMD基因突變造成的X連鎖擴張型心肌病（DCM）】的 StitchR 技術基因療法。這項新的研究表明，StitchR技術能夠在mdx小鼠（研究杜氏肌營養不良癥（DMD）的關鍵動物模型）的肌肉和心臟中高水平重組並表達由雙腺相關病毒（dual AAV）載體遞送的大型midi-dystrophin蛋白。 midi-dystrophin蛋白的長度是目前已批準或處於臨床試驗中的 micro-dystrophin 蛋白的兩倍，且大於天然肌營養不良蛋白的一半。研究者進一步證實這種midi-dystrophin蛋白功能的有效性，可以顯著改善小鼠的肌肉健康狀況。StitchR技術是北海康成開發 CAN204 DMD 基因療法的基礎，該項目目前處於臨床前研究階段。

“在《科學》雜誌上發表的文章表明，這項由雙AAV載體遞送大片段基因的技術在更廣泛的學術界被公認為既新穎又極具潛力。”北海康成製藥有限公司創始人、董事長兼首席執行官薛群博士說。“杜氏肌營養不良是一種由DMD基因突變引起的 X 連鎖遺傳性肌肉疾病，由於該基因過長，無法裝入單個或甚至雙 AAV 載體。StitchR RNA 組裝技術使 AAV 能夠遞送的基因長度翻倍。我們相信通過遞送比目前micro-dystrophin更長的重組dystrophin蛋白，北海康成開發的下一代AAV候選物能夠帶來更為有效的治療方法，滿足杜氏肌營養不良患者尚未得到滿足的重大需求。”

該論文的聯合作者，北海康成副總裁、全球基因治療研究負責人Jason West博士指出：“相較於其它基於雙載體和單載體 AAV的基因療法， CAN204 可能代表了同類產品的最佳療法。在我們與 Scriptr 合作期間以及臨床前研究中，StitchR 技術在遞送大片段雙載體編碼的 DMD 基因到小鼠和人類骨骼肌細胞時表現出驚人的高效性和非常有限的副產物。我們很高興能繼續盡快且安全地推進這一項目，早日為 DMD 患者造福。”

關於肌營養不良癥：

肌營養不良癥是一組 X 連鎖遺傳性肌肉疾病，包括杜氏肌營養不良癥（DMD）、貝克肌營養不良癥（BMD）和 由DMD基因突變造成的X連鎖擴張型心肌病（DCM）。DMD 出現於兒童早期，特征是快速進行的肌肉退化和無力，導致大約 12 歲時失去行走能力。BMD 的特征是晚發性骨骼肌無力和成年期活動能力喪失。 X連鎖擴張型心肌病（DCM） 特點是心臟增大且收縮無力，但沒有明顯的骨骼肌受累。 DCM也發生在DMD和BMD患者中，常發展為充血性心力衰竭， 是肌營養不良患者常見的發病和死亡原因。

關於 CAN204：

 CAN204 是一種基於 雙AAV 載體的基因療法，目前處於發現研究階段。CAN204 利用Scriptr Global Inc. 獨家全球授權的 StitchR™ RNA 組裝技術治療肌營養不良癥。

關於北海康成

北海康成製藥有限公司（以下簡稱「北海康成」，股票代碼1228.HK）是一家在中國領先並專註罕見疾病領域的全球化的生物製藥公司，致力於創新療法的研究、開發和商業化。公司目前擁有11個具有可觀市場潛力的藥物資產組合，其中包括 3 個已獲批上市產品和 8 個在研藥物。這些產品均針對一些較普遍的罕見疾病和罕見腫瘤適應癥， 比如亨特綜合征（黏多糖貯積癥II型）和其他溶酶體貯積癥、補體介導的疾病、血友病 A、代謝紊亂、罕見的膽汁淤積性肝病、神經肌肉疾病。

北海康成的新一代基因技術研發中心實驗室正在開發針對罕見遺傳病，包括龐貝氏癥、法布雷病和其他神經肌肉疾病的新型及潛在治愈性的基因療法，並與世界領先的研究人員和生物技術公司合作。公司的全球合作夥伴包括不限於 Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus、華盛頓大學醫學部和Scriptr Global 等。

如需了解更多關於北海康成製藥有限公司的信息，請訪問：http://www.canbridgepharma.com/ 

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