中國蘇州，2025年3月13日——北海康成製藥有限公司（以下簡稱“北海康成”，股票代碼“1228.HK”），是一家在中國領先並專註罕見疾病領域的全球化的生物製藥公司，致力於創新療法的研究、開發和商業化。公司今日宣布，其全資子公司——北海康成（上海）生物科技有限公司為持有人的註射用維拉苷酶β順利通過了由國家藥監局審核查驗中心統籌，並和上海藥品審評核查中心、江蘇省藥監局審核查驗中心三方聯動組成的協作檢查組，對分段生產試點品種開展的註冊核查與上市前GMP符合性檢查。

註射用維拉苷酶β是我國首個通過生物製品分段生產檢查的創新生物藥。

上海藥品審評核查中心、江蘇省藥監局審核查驗中心在國家藥監局核查中心的統籌協調下，通過串聯檢查的方式覆蓋了上海和江蘇兩個地區的動態生產全過程，使得各階段的生產和檢驗數據能夠無縫追溯。實現全鏈條生產質量管理中信息的共享和互通，確保“分段不降責、協作不斷鏈”，加快了罕見病創新生物藥上市進程。

北海康成創始人、董事長兼首席執行官薛群博士表示：註射用維拉苷酶β是在2024年10月21日，國家局關於印發《生物製品分段生產試點工作方案》通知後，作為我國首批境內分段生產試點項目獲批同意落地上海的罕見病生物創新藥。基於罕見病藥物研發和生產的特性，北海康成（上海）生物科技有限公司直接采用現有的分段生產方式申報新藥註冊，大大加快了上市申請遞交的速度。在國家局統籌協調和精心組織下，兩地藥監部門跨省協作，一體推進，打破地域界限，提高了罕見病創新藥物的開發進度和申報質量，將助力首個國產酶替代療法落地上海。在此我們感謝包括藥明生物在內的賦能北海康成研製註射用維拉苷酶β的合作夥伴，感謝核查組專家的嚴格把關和專業指導，感恩時代賦予我們的這個機會，共同見證歷史，開創未來。相信註射用維拉苷酶β分段生產試點檢查的成功開展，將為後續國家藥監局探索建立可復製、可推廣的生物製品分段生產監管製度提供有利的經驗。

關於註射用維拉苷酶β（CAN103）

CAN103（註射用維拉苷酶β）是國內首個本土自主研發並即將進入臨床應用的用於治療I型和III型戈謝病患者的重組人源腦苷脂酶替代療法。大多數戈謝病患者為I型和III型，分別為慢性非神經病變型和慢性神經病變型。CAN103通過靜脈輸註特異性地補充戈謝病患者體內溶酶體中缺乏的葡萄糖腦苷脂酶。

CAN103 的關鍵性臨床試驗於2024年8月取得積極頂線數據，是一項隨機、雙盲、劑量比較研究，旨在評估靜脈滴註CAN103每2周一次在初治戈謝病患者中的有效性、安全性和藥代動力學，並設有開放標簽的擴展期。結果表明，該研究在60U/kg劑量組（P<0.0001）和較低的30U/kg劑量組（P<0.001）都成功達到了其主要療效終點，即治療9個月後受試者脾臟體積較基線的平均縮小百分比。該研究方案主要終點的設定已獲得國家藥品監督管理局藥品審評中心(CDE)認可。

關於戈謝病（GD）

戈謝病是一種最常見的溶酶體貯積癥之一，為位於1q22號染色體長臂上的葡萄糖腦苷脂酶基因突變引起的常染色體隱性遺傳病。該病對男性和女性的影響是同等的。臨床上戈謝病包括圍產期致死型、I型（非神經病變型）、II型（急性神經病變型）和III型（慢性神經病變型），其中I型和III型戈謝病患者多能活到成年。戈謝病是由葡萄糖腦苷脂酶（酸性β-葡萄糖苷酶）缺乏引起的，這種酶有助於分解溶酶體內一種被稱作葡萄糖腦苷脂（葡糖神經酰胺）的細胞膜鞘脂。葡萄糖腦苷脂主要積聚在某些器官內的單核巨噬細胞系細胞中（Gaucher細胞），導致脾腫大，肝腫大，貧血，血小板減少癥，骨痛和骨折，嚴重的戈謝病類型（圍產期致死型，II型和III型），早期可出現神經系統癥狀。30年以來，重組人源葡萄糖腦苷脂酶替代療法 (ERT) 一直是戈謝病的標準治療方法，臨床試驗和真實世界數據表明，患者的主要非神經系統癥狀和體征以及生活質量得到了顯著改善。根據弗若斯特沙利文的報告數據顯示，2020年在中國約有3000名戈謝病患者。

關於北海康成

北海康成製藥有限公司（以下簡稱“北海康成”，股票代碼1228.HK）是一家在中國領先並專註罕見疾病領域的全球化的生物製藥公司，致力於創新療法的研究、開發和商業化。公司目前擁有10個具有可觀市場潛力的藥物資產組合，其中包括2種已獲批上市產品和8個在研藥物。這些產品均針對一些較普遍的罕見疾病， 比如亨特綜合征（黏多糖貯積癥II型）和其他溶酶體貯積癥、補體介導的疾病、血友病 A、代謝紊亂、罕見的膽汁淤積性肝病、神經肌肉疾病。

北海康成的新一代基因技術研發中心實驗室正在開發針對罕見遺傳病，包括龐貝氏癥、法布雷病和其他神經肌肉疾病的新型及潛在治愈性的基因療法，並與世界領先的研究人員和生物技術公司合作。公司的全球合作夥伴包括不限於 Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus、華盛頓大學醫學部和Scriptr Global 等。

如需了解更多關於北海康成製藥有限公司的信息，請訪問：http://www.canbridgepharma.com/ 

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