中國蘇州，2025年5月16日——北海康成製藥有限公司（以下簡稱「北海康成」，股票代碼「1228.HK」），是一家在中國領先並專註罕見疾病領域的全球化的生物製藥公司，致力於創新療法的研究、開發和商業化。公司今日宣布，其全資子公司——北海康成（上海）生物科技有限公司為持有人的註射用維拉苷酶β（商品名：戈芮寧）獲國家藥品監督管理局批準上市。戈芮寧是國內首個本土自主研發適用於12歲及以上青少年和成人I型和Ⅲ型戈謝病患者的長期酶替代治療，屬一類創新藥並可完全替代同類進口產品，將大大提升國內患者用藥可及。

北海康成於去年 8 月公布了戈芮寧針對成人和兒童戈謝病患者關鍵臨床試驗的積極頂線數據結果。國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）於 9 月授予了其優先審評資格。當年 10 月，北海康成順利通過藥品上市許可持有人（MAH）的生產和質量管理體系審核和現場檢查，獲得《藥品生產許可證》B證。11月，戈芮寧上市申請（NDA）獲國家藥監局（NMPA）正式受理。今年3月，順利通過分段生產試點品種的註冊核查與上市前GMP符合性檢查，戈芮寧成為我國首個通過生物製品分段生產檢查的創新生物藥。

北海康成創始人、董事長兼首席執行官薛群博士表示：

酶替代療法是北海康成全球管線布局中非常重要的一部分，戈芮寧在中國的獲批具有裏程碑意義。從NDA到正式獲批上市用時僅6個月，不僅反映了我們產品良好的安全性、有效性和可靠性以及在藥政法規事務方面的專業性，也體現了國家藥監部門對戈謝病患者迫切醫療需求的認可和支持。

戈芮寧所采用的創新技術是酶的改造和定向進化，是新質生產力的典型案例；未來結合連續流生產工藝技術，可以推廣除戈謝病以外其他同類藥物，實現規模化、批量化生產。未來，戈芮寧利用平臺化技術將大大降低開發成本，讓患者用得上、用得起安全、有效的國產酶替代藥物。戈芮寧的成功開發、獲批上市，凝聚了北海康成人的創業初心，離不開包括藥明生物在內眾多合作夥伴的同心協力，受益於國家與地方各監管機構、相關部門和醫療機構的支持，更寄托了全國戈謝患者能早日獲得可持續治療的期待。

戈芮寧是北海康成與藥明生物（2269.HK）在罕見病領域的首個合作項目，在此我們感謝包括藥明生物在內的賦能研製和生產這一產品的合作夥伴。這不僅是繼海芮思和邁芮倍之後北海康成上市的第三個罕見病治療藥物，也是即將進入商業化的首個自主研發產品。未來我們將持續深耕罕見病藥物的本土化研發、生產、上市和可及，為中國患者帶來創新的治療方案。

藥明生物首席執行官陳智勝博士表示：我們非常榮幸賦能北海康成實現戈芮寧獲批上市的關鍵裏程碑，這也是中國罕見病藥物創新的重要突破。罕見病藥物研發之路漫長而艱辛，從實驗室的早期發現到最終惠及患者，需要克服無數技術難關和挑戰。該產品成功實現從概念到商業化生產，既是北海康成十年如一日深耕罕見病領域的堅守見證，也是藥明生物一體化技術平臺和CRDMO商業模式的成功實踐。雙方在解決罕見病患者未滿足臨床需求方面的同頻共振，成就了中國首個本土自主開發的戈謝病酶替代療法藥物。我們期待賦能更多全球合作夥伴加速研發高質量罕見病治療藥物，推動罕見病藥物創新，惠及更多罕見病患者。

關於註射用維拉苷酶β(戈芮寧)

註射用維拉苷酶β是國內首個本土自主研發並進入臨床應用的用於治療I型和III型戈謝病患者的重組人源腦苷脂酶替代療法。大多數戈謝病患者為I型和III型，分別為慢性非神經病變型和慢性神經病變型。維拉苷酶β通過靜脈輸註特異性地補充戈謝病患者體內溶酶體中缺乏的葡萄糖腦苷脂酶。

維拉苷酶β的關鍵性臨床試驗於2024年8月取得積極頂線數據，是一項隨機、雙盲、劑量比較研究，旨在評估靜脈滴註維拉苷酶β每2周一次在初治戈謝病患者中的有效性、安全性和藥代動力學，並設有開放標簽的擴展期。結果表明，該研究在60U/kg劑量組（P<0.0001）和較低的30U/kg劑量組（P<0.001）都成功達到了其主要療效終點，即治療9個月後受試者脾臟體積較基線的平均縮小百分比。該研究方案主要終點的設定已獲得國家藥品監督管理局藥品審評中心(CDE)認可。

關於戈謝病（GD）

戈謝病是一種最常見的溶酶體貯積癥之一，為位於1q22號染色體長臂上的葡萄糖腦苷脂酶基因突變引起的常染色體隱性遺傳病。該病對男性和女性的影響是同等的。臨床上戈謝病包括圍產期致死型、I型（非神經病變型）、II型（急性神經病變型）和III型（慢性神經病變型），其中I型和III型戈謝病患者多能活到成年。戈謝病是由葡萄糖腦苷脂酶（酸性β-葡萄糖苷酶）缺乏引起的，這種酶有助於分解溶酶體內一種被稱作葡萄糖腦苷脂（葡糖神經酰胺）的細胞膜鞘脂。葡萄糖腦苷脂主要積聚在某些器官內的單核巨噬細胞系細胞中（Gaucher細胞），導致脾腫大，肝腫大，貧血，血小板減少癥，骨痛和骨折，嚴重的戈謝病類型（圍產期致死型，II型和III型），早期可出現神經系統癥狀。30年以來，重組人源葡萄糖腦苷脂酶替代療法 (ERT) 一直是戈謝病的標準治療方法，臨床試驗和真實世界數據表明，患者的主要非神經系統癥狀和體征以及生活質量得到了顯著改善。根據弗若斯特沙利文的報告數據顯示，2020年在中國約有3000名戈謝病患者。目前，戈謝病已被納入國家「第一批罕見病目錄」。

關於北海康成

北海康成製藥有限公司（以下簡稱「北海康成」，股票代碼1228.HK）是一家在中國領先並專註罕見疾病領域的全球化的生物製藥公司，致力於創新療法的研究、開發和商業化。公司目前擁有10個具有可觀市場潛力的藥物資產組合，其中包括2種已獲批上市產品和8個在研藥物。這些產品均針對一些較普遍的罕見疾病， 比如亨特綜合征（黏多糖貯積癥II型）和其他溶酶體貯積癥、補體介導的疾病、血友病 A、代謝紊亂、罕見的膽汁淤積性肝病、神經肌肉疾病。

北海康成的新一代基因技術研發中心實驗室正在開發針對罕見遺傳病，包括龐貝氏癥、法布雷病和其他神經肌肉疾病的新型及潛在治愈性的基因療法，並與世界領先的研究人員和生物技術公司合作。公司的全球合作夥伴包括不限於 Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus、華盛頓大學醫學部和Scriptr Global 等。

如需了解更多關於北海康成製藥有限公司的信息，請訪問：http://www.canbridgepharma.com/ 

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