中國蘇州，2025年7月2日——北海康成製藥有限公司（以下簡稱「北海康成」，股票代碼「1228.HK」），是一家在中國領先並專註罕見疾病領域的全球化的生物製藥公司，致力於創新療法的研究、開發和商業化。公司今日宣布，於5月13日獲批上市的用於12歲及以上青少年和成人I型和Ⅲ型戈謝病患者長期酶替代治療的戈芮寧^®在上海交通大學醫學院附屬新華醫院開出首方，標誌著這一國內首個本土自主研發的酶替代藥物正式進入臨床應用。

7月3日，來自新疆的14歲患者成為首位接受戈芮寧治療的患者，其在9歲時被診斷為I型戈謝病，目前癥狀嚴重，急需治療。戈芮寧正式進入臨床應用，為國內戈謝患者開啟了新的治療選擇。

據上海交通大學醫學院附屬新華醫院兒童內分泌遺傳科主任醫師張惠文介紹，戈謝病是一種因溶酶體中葡萄糖腦苷脂酶功能缺陷導致的罕見常染色體隱性遺傳代謝病，患者臨床表現包括肝脾腫大、貧血、骨痛和神經系統病變，嚴重時甚至可能因並發癥危及生命。註射用維拉苷酶β（戈芮寧）可以通過靜脈輸註特異性地補充戈謝病患者體內溶酶體中缺乏的葡萄糖腦苷脂酶。在國內已獲批的戈謝病藥物中，戈芮寧適應癥覆蓋範圍最為全面，可同時用於Ⅰ型和Ⅲ型戈謝病患者，並適用於青少年及成人患者中其他藥物治療無效或不耐受的細分人群。

根據神經系統是否受累及進展速度，戈謝病可分為非神經病變型（Ⅰ型）、急性神經病變型（Ⅱ型）、慢性或亞急性神經病變型（Ⅲ型）3種亞型。其中，大多數戈謝病患者為I型和III型。兒童患者大多癥狀較重，早期診斷和積極酶替代治療能明顯改善預後。據臨床數據顯示，戈芮寧能顯著改善戈謝病核心指標，受試者在治療9個月後，脾臟體積降低35.32%，血紅蛋白增加2.17 g/dL。

戈芮寧首方的問世，為戈謝病患者群體帶來了新的曙光。也彰顯新華醫院小兒內分泌遺傳代謝科在推動醫學科技創新與成果轉化方面，擁有卓越實力。