中國蘇州，2025年8月26日——北海康成製藥有限公司（以下簡稱「北海康成」，股票代碼「1228.HK」），是一家在中國領先並專註罕見疾病領域的全球化的生物製藥公司，致力於創新療法的研究、開發和商業化。公司今日宣布戈芮寧®（註射用維拉苷酶β）入選《上海市生物醫藥「新優藥械」產品目錄》。此次共有14個藥品入選，戈芮寧排位第三。

近日，上海市科學技術委員會、上海市衛生健康委員會、上海市醫療保障局發布了《上海市生物醫藥「新優藥械」產品目錄》(第六批)。北海康成自主研發的註射用維拉苷酶β（商品名：戈芮寧）憑借其顯著的技術創新性、臨床價值與市場潛力成功入選。戈芮寧是國內首個本土自主研發適用於12歲及以上青少年和成人I型和Ⅲ型戈謝病患者的長期酶替代治療，屬一類創新藥並可完全替代同類進口產品，將大大提升國內患者用藥可及。北海康成全資子公司——北海康成（上海）生物科技有限公司為該產品持有人。

《上海市生物醫藥「新優藥械」產品目錄》聚焦創新性強、技術含量高、臨床價值顯著、市場前景廣闊的生物醫藥產品，旨在促進產醫融合發展，鼓勵創新器械入院，完善醫保支持惠及患者，是上海推進打造具有全球影響力的生物醫藥產業創新高地的重要舉措。此次入選，標誌著戈芮寧在技術創新性、臨床價值與市場潛力方面獲得權威認可，將為國內戈謝患者帶來新的希望。

關於註射用維拉苷酶β(戈芮寧)

註射用維拉苷酶β是國內首個本土自主研發生產並進入臨床應用的針對12歲及以上青少年和成人I型和Ⅲ型戈謝病患者的長期酶替代療法。大多數戈謝病患者為I型和III型，分別為慢性非神經病變型和慢性神經病變型。維拉苷酶β通過靜脈輸註特異性地補充戈謝病患者體內溶酶體中缺乏的葡萄糖腦苷脂酶。

 2024年8月戈芮寧針對成人和兒童戈謝病患者開展的關鍵臨床試驗取得了積極頂線數據結果。國家藥監局藥品審評中心（CDE）於9月授予其優先審評資格。11月，戈芮寧上市申請獲國家藥監局正式受理。今年3月，戈芮寧順利通過分段生產試點品種的註冊核查與上市前GMP符合性檢查，成為我國首個通過生物製品分段生產檢查的創新生物藥。2025年5月，戈芮寧獲國家藥監局批準上市，7月開出首方正式進入臨床應用。

關於戈謝病（GD）

戈謝病是一種最常見的溶酶體貯積癥之一，為位於1q22號染色體長臂上的葡萄糖腦苷脂酶基因突變引起的常染色體隱性遺傳病。該病對男性和女性的影響是同等的。臨床上戈謝病包括圍產期致死型、I型（非神經病變型）、II型（急性神經病變型）和III型（慢性神經病變型），其中I型和III型戈謝病患者多能活到成年。戈謝病是由葡萄糖腦苷脂酶（酸性β-葡萄糖苷酶）缺乏引起的，這種酶有助於分解溶酶體內一種被稱作葡萄糖腦苷脂（葡糖神經酰胺）的細胞膜鞘脂。葡萄糖腦苷脂主要積聚在某些器官內的單核巨噬細胞系細胞中（Gaucher細胞），導致脾腫大，肝腫大，貧血，血小板減少癥，骨痛和骨折，嚴重的戈謝病類型（圍產期致死型，II型和III型），早期可出現神經系統癥狀。30年以來，重組人源葡萄糖腦苷脂酶替代療法 (ERT) 一直是戈謝病的標準治療方法，臨床試驗和真實世界數據表明，患者的主要非神經系統癥狀和體征以及生活質量得到了顯著改善。根據弗若斯特沙利文的報告數據顯示，2020年在中國約有3000名戈謝病患者。目前，戈謝病已被納入國家「第一批罕見病目錄」。

關於北海康成

北海康成製藥有限公司（以下簡稱「北海康成」，股票代碼1228.HK）是一家在中國領先並專註罕見疾病領域的全球化的生物製藥公司，致力於創新療法的研究、開發和商業化。公司目前擁有10個具有可觀市場潛力的藥物資產組合，其中包括3種已獲批上市產品和7個在研藥物。這些產品均針對一些較普遍的罕見疾病， 比如亨特綜合征（黏多糖貯積癥II型）和其他溶酶體貯積癥、補體介導的疾病、血友病 A、代謝紊亂、罕見的膽汁淤積性肝病、神經肌肉疾病。

北海康成的新一代基因技術研發中心實驗室正在開發針對罕見遺傳病，包括龐貝氏癥、法布雷病和其他神經肌肉疾病的新型及潛在治愈性的基因療法，並與世界領先的研究人員和生物技術公司合作。公司的全球合作夥伴包括不限於 Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus、華盛頓大學醫學部和Scriptr Global 等。

如需了解更多關於北海康成製藥有限公司的信息，請訪問：http://www.canbridgepharma.com/ 

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