中國北京，美國馬薩諸塞州伯靈頓，2023 年1 月4 日－ 北海康成制藥有限公司（以下簡稱“北海康成”，股票代碼1228.HK）是一家在中國領先並專注罕見疾病及腫瘤領域的全球化的生物制藥公司，致力於創新療法的研究、開發和商業化。公司宣佈已從馬薩諸塞州立大學Chan醫學院獲得開發、生產和商業化治療脊髓性肌萎縮症(SMA)的新型第二代基因療法的全球獨家授權。

2022年在美國基因與細胞治療學會(ASGCT)、歐洲基因與細胞治療學會(ESGCT) 及世界肌肉學會年會上發表的動物數據顯示，在通過靜脈注射治療SMA小鼠模型中，該基因療法在多個關鍵終點上表現優於基準療法，且表現出更少的肝臟毒性。基準療法中所使用的載體與世界上唯一獲批的治療SMA的基因療法的載體相似。北海康成贊助了該項研究，並將繼續評估這一新型基因療法與目前的標準治療方案相比可能具有的額外優勢。

此外，北海康成宣佈已完成LogicBio® Therapeutics用於治療法佈雷病和龐貝氏病而開發的基因治療產品的全部技術轉讓。根據修訂後的協議，北海康成保留了基於肝靶向腺相關病毒(AAV)衣殼sL65的法佈雷病和龐貝氏病基因療法專案的全球獨家許可。北海康成還取得LogicBio用於法佈雷病和龐貝氏病基因療法專有製造工藝的非獨家全球授權。此外，新協議不再保留原始協議中公司獲得的可研發基於sL65的針對另外兩個適應症基因療法的選擇權以及對大中華區的LB-001（一種甲基丙二酸血症的研究性療法）的選擇權。

北海康成制藥有限公司的創始人、董事長兼首席執行官薛群博士表示：“我們與馬薩諸塞州立大學醫學院共同開發了這一有望成為治療SMA的同類最佳基因療法，並且擁有該療法的全球權利。此外，我們在馬薩諸塞州伯靈頓開設的北海康成新一代創新技術研發中心也已經投入運營。我們將積極開發治療包括SMA、法佈雷病及龐貝氏病在內的罕見病的潛在同類最佳基因療法，以改善這些疾病的治療選擇非常有限的現狀。”

Penelope Booth Rockwell生物醫學研究教授、微生物與生理系統教授、紅瑞(Horae)基因治療中心主任和李偉波罕見病研究所聯席所長高光坪博士表示：“新型hSMN1 AAV基因治療載體由內源性SMN1啟動子和密碼子優化的人源SMN1基因組成，與基準載體相比，其療效和安全性有明顯改善，從而支持對該療法的進一步臨床開發。我們對北海康成開發這一脊髓性肌萎縮症基因療法的能力充滿信心，並希望通過該療法最終可以幫助到更多遭受此災難性疾病折磨的患者和家庭。”

微生物學及生理學副教授、該研究的領銜作者謝軍博士表示：“第二代療法將病人中樞神經系統和外周組織中的SMN1基因的表達恢復到生理水平，從而實現精準的基因治療。”

關於第二代基因療法

新型第二代基因療法(scAAV9-SMN1p-co-hSMN1)是一種在內源性啟動子控制下表達密碼子優化的人源SMN1基因的自互補AAV9基因療法。在小鼠脊髓性肌萎縮症(SMA)模型研究中，與靜脈給藥的基準基因療法相比，第二代療法表現出更長的壽命、更好的運動功能恢復和更完整的神經肌肉接頭神經支配，而沒有基準載體所見的肝臟毒性。基準載體與已獲批准的SMA基因療法中使用的載體相似，在巨細胞病毒增強子(cytomegalovirus enhancer)及雞β－ 肌動蛋白(chicken β-actin)啟動子驅動表達人源SMN1 基因，以便在所有細胞類型中普遍表達，與基準載體不同的是，第二代基因療法載體採用了內源性SMN1 啟動子控制在不同組織的基因表達的策略。有關數據在2022年的美國基因和細胞治療學會(ASGCT)、歐洲基因與細胞治療學會(ESGCT)及世界肌肉學會年會上公佈。

該基因療法由北海康成開發，用於治療脊髓性肌萎縮症。北海康成擁有全球獨家開發、生產和商業化的權利。

關於脊髓性肌萎縮症(SMA)

脊髓性肌萎縮症(SMA)是一種由缺乏功能性運動神經元存活基因1(SMN1)引起的罕見遺傳性疾病。該基因編碼為運動神經元存活所必需的蛋白質，缺乏則會導致運動神經元快速且不可逆的損傷，從而引起衰弱性運動功能喪失，在大多數情況下可導致死亡。最常見的SMA1 在出生至6 個月期間發病，占SMA病例的60%（根據Cure  SMA）。如不治療，SMA1會導致進食及呼吸困難，或在兩歲前死亡。SMA2 在出生6 至24 個月期間發病。患者即使能夠自行坐立，也將無法行走，30%的患者在25歲前死亡(Cure SMA)。SMA3和SMA4則屬更為罕見、發病較晚的疾病類型，在兒童期至成年早期發病，也會導致運動功能喪失及死亡。根據spinalmuscularatrophy.net的資料，全世界每6,000至10,000名新生兒中，就有一名SMA患者。

目前，已獲批的SMA治療方案有限。即使近期有新方案獲批，仍存在大量未滿足的醫療需求。

北海康成制藥有限公司簡介

北海康成制藥有限公司（以下簡稱「北海康成」，股票代碼1228.HK）是一家在中國領先並專注罕見疾病領域的全球化的生物制藥公司，致力於創新療法的研究、開發和商業化。公司目前擁有13個具有可觀市場潛力的藥物資產組合，其中包括三種已獲批上市產品和10 個在研藥物。這些產品均針對一些較普遍的罕見疾病和罕見腫瘤適應症，比如亨特綜合征和其他溶酶體貯積症、補體介導的疾病、血友病A、代謝紊亂、罕見的膽汁淤積性肝病及神經肌肉疾病以及膠質母細胞瘤。北海康成的新一代基因技術研發中心實驗室正在開發針對罕見遺傳病，包括龐貝氏症、法佈雷病、脊髓性肌萎縮症(SMA)和其他神經肌肉疾病的新型及潛在治癒性的基因療法，並與世界領先的研究人員和生物技術公司合作。來自SMA基因治療的動物數據已在美國基因和細胞治療學會(ASGCT)、歐洲基因和細胞治療學會(ESGCT)以及世界肌肉組織大會上發表。

公司的全球合作夥伴包括不限於Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus、UMass Chan醫學院、華盛頓大學醫學部和Scriptr Global等。

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