10月19日~20日，由中國罕見病聯盟主辦，中國醫院協會、中國醫藥創新促進會、北京協和醫院、中國研究型醫院學會聯合承辦的“2019年中國罕見病大會”在北京順利召開。本次罕見病大會以罕見病患者為中心，共設立六個分論壇，緊緊圍繞罕見病診療和保障等重點內容展開研討。

作為罕見病聯盟理事長單位與發起單位之一，北海康成深度支持本次罕見病大會，參與大會開幕式與兩個分論壇的專題討論，為罕見病領域未來發展建言獻策。

大會現場，三大重要醫藥監管部門——國家衛生健康委員會、國家醫療保障局、國家藥品監督管理局多位領導齊聚一堂。他們介紹了三部門在推動罕見病領域發展的行動與進度，包括發佈罕見病目錄、建立全國罕見病診療協作網、加速罕見病藥品審評審批、醫保動態目錄對罕見病藥物納入以及構建具有中國特色的罕見病醫療保障模式等，並表達出進一步深化推動領域發展的決心與態度。

北海康成創始人、董事長兼首席執行官、中國罕見病聯盟副理事長薛群博士在大會開幕式中，參與中國醫藥創新促進會會長宋瑞霖主持的“打造良好國內罕見病防控生態環境”討論。共同參與討論的還有國家衛健委醫政醫保局張文寶處長、中國研究型醫院學會副會長劉希華、上海市罕見病防治基金會理事長李定國、北京協和醫院黨委書記張抒揚、北京病痛挑戰公益基金會秘書長王奕鷗。

對於良好生態的打造，薛群博士表示：“我國現已將罕見病正式寫入新的藥品管理法中，我相信之後在市場獨佔、行政保護、罕見病技術突破性的認定，尤其基因治療、個性化治療相關政策法規的建設上，會很快得到完善。”

討論中，李定國教授分享其觀察到的罕見病推動向行動、現實、細則和主動的轉化趨勢；張文寶處長提出領導重視、腳踏實地、各部門齊抓共管是罕見病管理關鍵；張抒揚教授從診療角度出發，提出國家罕見病註冊直報系統與遠端會診中心的重要性；劉希華副會長認為開展婚檢、產檢，提高檢查手段，降低罕見病藥物研發成本，將境外已上市罕見病藥物納入國內快車道是提高診治水準的可行方向；王奕鷗秘書長則認為有效傳遞資訊，專業化職業化是患者組織發展的挑戰和機遇。

“罕見病政策與保障”分論壇上，薛群博士是“中國罕見病藥物可及性的機遇和挑戰”專題討論的嘉賓之一。該專題討論由中國藥科大學國家藥物政策與醫藥產業經濟研究中心副主任邵蓉主持，中國罕見病聯盟執行理事長李林康、上海市罕見病防治基金會理事長李定國、國家衛生健康委藥物政策與基本藥物制度司副司長張鋒以及浙江省醫學會罕見病分會會長謝俊明共同參與。

薛群博士首先談到提高罕見病藥物可及性的挑戰。國際上使用多年的有效治療方案在國內還沒有得到普遍應用，市場准入方面也缺乏有效的行政保護措施，導致國內藥企對罕見病新藥研發投入持觀望態度。同時他認為機會與挑戰是共存的。機會在於全球相關領域市場成熟，已經形成了較為健康的良性迴圈生態，中國可以很快吸納全球成熟市場的經驗，制定適合中國社會、中國經濟和中國患者獨特的政策。比如產品自主定價，可以按照中國經濟發展和目前患者人口基數測算，來制定適合我國罕見病患者終身長期服用藥物的價格，進而測算總體的投入和產出是否能夠得到協調和呼應。

另外，薛群博士表示，在新藥研發上，機遇則來自於很多罕見病在國內還沒有形成標準治療方案。因此，我們在新藥研發上，不像在西方社會，必須開展頭對頭的對照，我們可以像西方社會二三十年前一樣，開展比較簡單、比較迅速的單臂試驗或者空白對照試驗。以此大大降低研發成本、縮短研發週期，使得在中國比較適用的新藥產品，很早進到研發的後期或者上市。

北海康成較早開展罕見病新藥開發工作，成立罕見病藥物開發平臺，與GC Pharma、藥明生物等企業達成戰略合作。目前，公司引入亨特綜合征治療藥物Hunterase®的新藥上市申請已正式被國家藥監局（NMPA）受理並獲得優先審評資格。隨著近年來，罕見病藥物審評審批與醫保保障在政策方面的積極進展，中國罕見病創新藥物的開發也迎來了新的機遇。

參與討論的其他幾位嘉賓也分別從不同角度分享了有關“挑戰和機遇”的精彩觀點。李定國教授認為推動罕見病領域發展需要領導重視與爭取儘快立法。李林康理事長提出“促頂層、抓基層、幫中層”的九字總結。謝俊明教授以罕見病保障的浙江模式為例，強調推動過程中一定要落地。張鋒副司長則從政策角度出發，關注協同帶來的機遇，關注審評審批、醫保保障、診療體系等政策鏈條的完整與規範。

而在“‘一帶一路’推進罕見病診療的國際合作”分論壇中，薛群博士主持了部分主題演講與最後的討論環節。

演講環節由兩位元專家帶來了主題報告。泰國生命科學卓越中心首席執行官、APEC罕見病協作組共同主席Nares Damrongchai介紹了APEC罕見病行動計畫。以色列衛生部辦公室兒童發展（罕見病領域）和康復司司長 Hadar Yardeni女士則分享了以色列罕見病事業的發展與展望。

討論環節圍繞“罕見病發展的國際經驗與中國罕見病的探索”。美國製藥研究與製造商協會（PhRMA）執行副總裁/首席醫療官Richard Moscicki博士、Congenica首席執行官David Atkins先生、以色列衛生部辦公室兒童發展（罕見病領域）和康復司司長Hadar Yardeni女士、百濟神州有限責任公司大中華區首席商務官吳清漪女士參與了討論。

Richard Moscicki在討論中表示，對於罕見病藥物的監管，要實現有效性考察和靈活性的結合，利用不同方式如借助上市後真實資料，推動加快藥物的審批過程。而緊密合作、對話能力、靈活的機制、研發創新與市場回報也被Moscicki博士視作領域可持續發展的重要因素。

David Atkin認為，罕見病的病因源自單基因的突變或者多基因的變化，所以需從基因的、微觀的層面著手。Hadar Yardeni認為罕見病領域可持續發展的重要因素是政府的意識和關注。吳清漪表示，中國罕見病發展最重要的是構建罕見病的診療體系和保障體系。

薛群博士最後表示：“對於中國新藥創制企業的重要的啟發是，我們不能等所有的條件都成熟了，有法律保護或者醫保兜底後才開始創新研發。美國的健全體系也是依靠藥企、政府機構、社會和患者的努力，經過一步一步實踐經驗探索而成。罕見病聯盟成立的宗旨，就是凝聚中國罕見病領域的各積極要素。另外，本土的創新藥企不能只專注中國的市場，還要專注創新藥物的全球市場。這樣能夠在我國醫保體制成熟之前，通過創新藥物全球市場的銷售，得到合理的有效成本支援企業的運營，同時推動中國罕見病創新藥生態圈的建設。”

關於北海康成

北海康成是一家位於中國的新藥創制公司，專注于開發實體腫瘤特藥和罕見病藥物，這些領域存在大量未被滿足或急需的臨床需求。

北海康成是中國罕見病領域的領跑者，也是中國罕見病聯盟的發起單位。與藥明生物達成戰略合作，合力推動罕見病藥物的開發進程。與韓國製藥公司GC Pharma 簽署了治療亨特綜合征Hunterase^®的大中華獨佔授權合約。與Puma Biotechnology（納斯達克代碼: PBYI）簽署了NERLYNX^®在中國大陸、臺灣、香港和澳門進行開發和商業化的獨佔授權合約。與德國APOGENIX簽署在大中華區研發和商業運營APG101的獨家技術轉讓協定。與美國AVEO Oncology簽署腫瘤ErbB3 抑制性單抗藥物AV203的全球（北美除外）的生產、研發及上市的獨佔授權合約。與英國EUSA Pharma簽署Caphosol^®在中國市場化權力的獨佔授權合約，Caphosol^®用於治療因放療或高劑量化療引起的口腔黏膜炎並在中國獲批上市。如需更多關於北海康成的資訊，請前往：www.canbridgepharma.com