中國首個黏多糖貯積症Ⅱ型酶替代療法 北海康成罕見病新藥獲批上市
2020/09/10

2020年9月9日,北海康成(CANbridge Pharmaceuticals)宣佈,其用於治療黏多糖貯積症Ⅱ型(以下稱MPSⅡ,又稱亨特綜合征)的長期酶替代治療藥物海芮思®(Hunterase®)(艾度硫酸酯酶β注射液)獲得中國國家藥品監督管理局上市批准。

海芮思®作為北海康成在中國成功商業化的第一個罕見病藥物,是國內首個且唯一的全球新一代治療MPS Ⅱ的酶替代療法(Enzyme replacement therapy, ERT),擁有FDA孤兒藥資格認證,且獲得國家藥品監督管理局的優先審評資格,用於確診的黏多糖貯積症Ⅱ型(MPS Ⅱ,亨特綜合征)患者的酶替代治療。填補了我國臨床未被滿足的藥物治療需求,開創了MPS Ⅱ的治療新紀元。

海芮思®目前已經在全球11個國家使用,並在廣泛人群和中國人群中獲得已被證實的療效和安全性。作為全球新一代的酶替代療法,海芮思®可顯著降低MPS Ⅱ患者的尿糖胺聚糖(uGAGs)水準1,顯著改善6分鐘步行測試距離(6-MWT)1,6歲以下兒童患者同樣可以獲益2。海芮思®的生產工藝經過革新,其酶活性高3,且無血清培養基會避免外源性污染的風險4,5,6,7。該藥物可用于治療,安全穩定,輸注耐受良好1,8,9

 

海芮思®填補中國MPSⅡ酶替代治療的臨床空白

MPSⅡ是一種罕見的漸進性致殘、致死的X連鎖隱性遺傳病。由於艾度糖醛酸-2-硫酸酯酶(IDS)缺失或缺乏,患者體內貯積的糖胺聚糖(GAG)可累及多個器官系統。目前,黏多糖貯積症(MPS)已被列入國家《第一批罕見病目錄》,位元列第73號10

國家衛健委罕見病診療與保障專家委員會委員、上海市兒童罕見病診治中心主任、上海交大醫學院附屬新華醫院顧學范教授介紹:“MPSⅡ患者中位始發年齡大多在5歲前,主要臨床表現有發育遲緩、面容粗陋、骨骼畸形、肝臟腫大等。MPSⅡ患者的中位死亡年齡不足15歲,多死於心臟或呼吸系統疾病。針對這種嚴重危及患者生命的遺傳性疾病,臨床上急需有效的治療藥物。”

據2020年發佈的《從黏多糖貯積症剖析中國罕見病患者生存現狀》報告稱,由於國內缺乏有效的酶替代治療藥物,41%的黏多糖貯積症患者在確診後未接受任何治療,47%的患者只能對症治療,甚至有8.95%的患者為了接受有效藥物的治療而遠走海外11

酶替代療法(ERT)被國際權威指南/共識一致推薦為MPSⅡ 的標準治療方式12,13。中華醫學會兒科學分會副主任委員羅小平教授表示:“MPSⅡ導致的器官系統損傷幾乎是不可逆的,如果能在疾病早期給予及時治療,讓患者接受長期規範的酶替代療法,可以阻止和延緩疾病進程,同時也可以避免嚴重併發症的出現,改善多器官系統受累,改善生長發育,給患者帶來生的希望。海芮思®的獲批上市將改變我國MPSⅡ患者無藥可治的困境。”

北京正宇粘多糖罕見病關愛中心主任鄭芋女士表示:“在過去的幾年中,在中心和韓國綠十字公司(GC Pharma)的協調下, 29個中國MPSⅡ患者參加了海芮思®的海外臨床試驗。今天,我們終於盼到這款藥物被北海康成引進中國,並獲得國家的上市批准。我們熱切地期盼,所有的MPSⅡ患者都能夠在國內儘快用上藥物,繼續書寫生命的奇跡。”

北海康成創始人、董事長兼首席執行官薛群博士說:“北海康成致力於為中國罕見病患者開發和商業化亟需的特效罕用藥。海芮思®的成功上市離不開行業夥伴、多方專家和患者的大力推動。特別是韓國綠十字公司(GC Pharma)的海外臨床試驗中包含了中國MPSⅡ患者的臨床資料,為該產品在中國的上市起到了十分重要的推動作用。‘天助自助者’,患者和各方專家這種勇於向前、不懈探索的精神也驅動我們在罕見病領域內繼續深耕。”

 

北海康成將全力推進罕見病特效藥商業化

作為立足本土的新藥創制公司,北海康成擁有一個專注罕見病藥物開發的平臺,在自主創新的同時,重點引入一系列國外已上市或處於後期臨床階段的罕見病藥物,形成產品線集合,快速為罕見病患者帶來有效藥物。北海康成於2019年1月獲得韓國綠十字公司(GC Pharma)藥物Hunterase® (海芮思®)的大中華地區獨佔授權合約,並于同年7月向中國國家藥品監督管理局遞交新藥上市申請並獲得正式受理,快速地邁出了罕見病領域商業化的步伐。  

北海康成作為中國罕見病聯盟的會員和創始單位之一,不僅致力於為罕見病患者提供有效的先進藥物治療方案,同時也積極參與推動中國罕見病生態圈建設,與各方共同努力推動相關法規政策完善,系統地解決罕見病藥物研發與可及性等問題。

 

關於北海康成

北海康成是一家新藥創制公司,致力於開發和商業化罕見病藥物和靶向腫瘤特藥,尤其關注存在大量未被滿足或急需的臨床需求的領域。

北海康成是中國罕見病領域的領跑者,也是中國罕見病聯盟的發起單位。與藥明生物達成全球戰略合作,共同開發有針對性的罕見病療法,並最終實現商業化;還與韓國綠十字公司(GC Pharma)簽署了治療黏多糖貯積症Ⅱ型(亨特綜合征)藥物Hunterase®(海芮思®)的大中華區獨佔授權合約,Hunterase®已在11個國家上市。

北海康成也擁有腫瘤產品管線,其中包括與Puma Biotechnology(納斯達克代碼: PBYI)簽署的NERLYNX®在大中華區進行開發和商業化的獨佔授權合約並於近期獲得中國大陸、香港和臺灣上市批准;還有其他幾款創新候選藥物的獨佔授權合約。

北海康成創始人、董事長及首席執行官薛群博士,曾任美國健贊公司(Genzyme)高管及健贊中國區第一任總經理,是一位兼具國際視野和多年本土實戰經驗的創業家和複合型管理者。

 

如需更多關於北海康成的資訊,請前往: www.canbridgepharma.com 

 

 

 

  1 Sohn YB, et al. Orphanet J Rare Dis. 2013;8:42

  2 Sohn, Y.B., et al. Mol Genet Metab 114, 156-160 (2015). 

  3 Chung, Y.K., et al. Glycoconj J 31, 309-315 (2014). 

  4 Florian M. W. Nature Biotechnology, Volume 22, Number 11, Novembe 2004, 1393-1398.

  5 Brunner et al., “Serum-Free Cell Culture: the Serum-Free Media”, Interactive Online Database, Altex, 27, February 2010, 1-10

  6 Michael Butler, “Animal Cell Cultures: Recent Achievements and Perspectives in the Production of Biopharmaceuticals”, Appl. Microbiol. Biotechnol., 68, April 2005, 283-291.

  7 Lily Chu and David K. Robinson, “Industrial Choices for Protein Production by Large-Scale Cell Culture”, Current Opinion in Biotechnology, 12, 2001, 180-187.

  8 Ngu, L.H., et al. Mol Genet Metab Rep 12, 28-32 (2017). 

  9 Sohn YB, et al. Mol Genet Metab. 2015 Feb;114(2):156-60. 

10 2018年5月由國家衛生健康委員會等五部門聯合發佈的罕見病目錄,包括121種罕見病。

11  “提升黏多糖貯積症疾病認知,首個患者生存報告正式發佈.” QQ.COM, 15 May 2020, xw.qq.com/cmsid/20200515A06GUW00.

12 Scarpa M, et al. Orphanet J Rare Dis. 2011 Nov 7;6:72.  

13  Muenzer J, et al. Eur J Pediatr. 2012;171:181-188.