中國北京，2021年 9月30日 ——北海康成制藥有限公司（以下簡稱“北海康成”）的合作夥伴Mirum制藥有限公司（納斯達克：MIRM，以下簡稱“Mirum”）今日宣佈, 美國食品藥品監督管理局 （FDA）已批准 LIVMARLI  ^TM (Maralixibat) 口服溶液，用於治療一歲及以上的Alagille綜合征患者的膽汁淤積性瘙癢。LIVMARLI ^TM是一種最低限度吸收的回腸膽汁酸轉運蛋白 (IBAT) 抑制劑，阻斷膽汁酸腸肝迴圈，降低肝內和迴圈膽汁酸水準，從而減少由此介導的肝臟損傷。LIVMARLI ^TM是目前 FDA 批准的第一種也是唯一一種治療這種罕見肝病的藥物。嚴重的膽汁淤積性瘙癢的患者有可能需要進行肝移植。LIVMARLI ^TM 現在可用於處方用藥。同時，Mirum 獲得了罕見的兒科疾病優先審查憑證。

LIVMARLI ^TM是一種口服藥物，除了 ALGS，目前對其用於治療多種膽汁淤積性肝病進行的臨床評估進入後期階段，包括進行性家族性肝內膽汁淤積症（PFIC）和膽道閉鎖（BA），且在此兩種疾病中的治療均被授予突破性治療及罕見病創新藥認定。Mirum 已經啟動其用於治療膽道閉鎖（BA）的全球2b期臨床研究（EMBARK）。

2021年4月29日，北海康成和Mirum 簽訂了Maralixibat 在大中華區開發和商業化獨家許可協議。根據協議條款，北海康成已獲得在大中華區針對ALGS， PFIC和BA開發和商業化Maralixibat的獨家授權。

關於Mirum 制藥有限公司

Mirum 制藥有限公司是一家生物制藥公司，致力於開發和商業化用於治療危重肝病的新療法的後期管線。Mirum開發的主要候選產品Maralixibat是一種口服藥物，用於治療Alagille綜合症（ALGS）、進行性家族性肝內膽汁淤積（PFIC）和膽管閉鎖。FDA已批准了Mirum 的Maralixibat用於治療ALGS患者膽汁淤積瘙癢症的新藥申請。此外， Maralixibat用於治療ALGS患者膽汁淤積性肝病的上市許可申請也已被歐洲藥品管理局接受。Mirum同時還在開發Volixibat，這也是一種口服ASBT抑制劑，用於治療原發性硬化性膽管炎、妊娠肝內膽汁淤積症和原發性膽汁性膽管炎。欲瞭解更多資訊，請訪問MirumPharma.com.

為了擴大其膽汁淤積性肝病管線，Mirum從Vivet Therapeutics取得了獨家選擇權，在臨床前評估和新藥臨床申請（IND）支持研究之後，將進一步開發和商業化VTX-803和VTX-802基因治療專案（分別用於治療PFIC3和PFIC2）。

關於北海康成制藥有限公司

北海康成制藥有限公司是一家立足於中國的全球罕見病生物制藥公司，致力於創新療法的研究、開發和商業化。

北海康成目前擁有13 個具有巨大市場潛力的藥物資產組成的全面和差異化的管線，針對一些最普遍的罕見疾病和罕見腫瘤適應症。其中包括針對治療亨特綜合症 (MPS II) 和其他溶酶體貯積症 (LSD)、補體介導的疾病、血友病 A、代謝紊亂和罕見的膽汁淤積性肝病，包括 Alagille 綜合征 (ALGS)、進行性家族性肝內膽汁淤積症 (PFIC) 和膽道閉鎖（BA)，以及膠質母細胞瘤 (GBM)。

北海康成戰略性的將全球合作與內部研究相結合，以建立多樣化的藥物組合，同時投入到罕見疾病治療的下一代基因治療技術領域之中。北海康成的全球合作夥伴包括 Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus、馬薩諸塞州大學醫學院 (UMass) 和 LogicBio等

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