北海康成和藥明生物於罕見病領域合作研發的首款化合物進入人體臨床試驗 

中國北京和美國麻塞諸塞州劍橋市——北海康成製藥有限公司（以下簡稱“北海康成”）宣佈，其在新加坡開展的CAN106 的I期試驗中完成首例人體給藥。北海康成是一家創新生物製藥公司，致力於在中國和全球市場開發和商業化罕見病和靶向腫瘤創新治療藥物。CAN106是目前公司正在開發中，應用於治療與補體失調相關的多種遺傳性疾病的單克隆抗體。該藥物的首個適應症為陣發性睡眠性血紅蛋白尿症（PNH）。

這項首次人體試驗是一項在成年健康受試者中進行的隨機、雙盲、安慰劑對照、單次遞增劑量給藥後的安全性，耐受性，藥代動力學 （PK）和藥效學 （PD）研究。CAN106是一種重組人源性單克隆抗體，能夠特異性結合並中和補體系統的組成部分C5，從而防止在紅細胞表面形成膜攻擊複合物，並減少細胞溶解和，造成PNH相關的臨床症狀。新加坡衛生科學局（HSA）於2020年12月批准了CAN106的新藥臨床研究（IND）申請，並且公司能夠卓越執行，在短短的3個月完成的倫理審批和啟動前準備。

北海康成擁有CAN106在全球範圍內研究、開發、製造和商業化的專有權利，並與藥明生物（2269.HK）達成罕見病療法開發的戰略夥伴關係，正和藥明生物一起合作開發 CAN106。藥明生物是一家全球性公司，擁有領先的開放式生物技術平臺。 

北海康成創始人、董事長兼首席執行官薛群博士表示：“這是我們與藥明生物合作開發的罕見病管線產品中首項臨床試驗中的首次人體給藥，是北海康成推進自主創制罕見病治療方案戰略的一個重要里程碑。我們期待該試驗產生重要結果，這將有助於我們在新加坡和全球各地區有效地推進CAN106在PNH和C5補體失調性疾病中的其他臨床治療應用”。

關於陣發性夜間血紅蛋白尿（PNH）

陣發性夜間血紅蛋白尿（PNH）屬於致命性罕見疾病的範疇，歐美報導其年發病率為1-2/100萬，根據2019年版《中國罕見病診療指南》，在亞洲，這一比率約為每年百萬分之十。其發病原因是由於補體系統（免疫系統的一部分）失調。患者的其紅細胞遭到膜攻擊複合物破壞，進而導致重度貧血和血栓形成，嚴重患者最終導致死亡。PNH是一種後天性疾病，發生於任何年齡、任何性別，沒有任何種族高發性，流行病學顯示在女性和三四十歲人群中發病率似乎略高。目前，PNH目前的治療方案包括同種異體骨髓移植和單克隆抗體，其中單克隆抗體目前全球上市產品有依庫珠單抗（eculizumab）和（ravulizumab）。依庫珠單抗在中國已獲批上市，但因價格過於昂貴，暫時還沒有產品臨床應用上市。

關於北海康成製藥有限公司

北海康成製藥有限公司是一家創新生物製藥公司，致力於在中國和全球加速推進罕見病和罕見病和靶向腫瘤創新治療藥物的開發和商業化進程，以填補尚未滿足的醫療需求。

北海康成與藥明生物建立了全球合作夥伴關係，共同開發和商業化治療罕見遺傳病的專利療法。作為中國罕見病領域公認的領跑者，北海康成還與韓國GC Pharma簽署了用酶替代療法來治療亨特綜合征的藥物Hunterase®的大中華區獨佔授權合約。Hunterase®（艾度硫酸酯酶β，已於2020年9月在中國獲批），現已在11個國家上市。北海康成還與麻省大學醫學院的霍莉基因治療中心（Horae Gene Therapy Center）簽訂了合作協定，研究開發治療罕見遺傳病的基因療法。

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