北海康成和药明生物于罕见病领域合作研发的首款化合物进入人体临床试验 

中国北京和美国马萨诸塞州剑桥市——北海康成制药有限公司（以下简称“北海康成”）宣布，其在新加坡开展的CAN106 的I期试验中完成首例人体给药。北海康成是一家创新生物制药公司，致力于在中国和全球市场开发和商业化罕见病和靶向肿瘤创新治疗药物。CAN106是目前公司正在开发中，应用于治疗与补体失调相关的多种遗传性疾病的单克隆抗体。该药物的首个适应症为阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）。

这项首次人体试验是一项在成年健康受试者中进行的随机、双盲、安慰剂对照、单次递增剂量给药后的安全性，耐受性，药代动力学 （PK）和药效学 （PD）研究。CAN106是一种重组人源性单克隆抗体，能够特异性结合并中和补体系统的组成部分C5，从而防止在红细胞表面形成膜攻击复合物，并减少细胞溶解和，造成PNH相关的临床症状。新加坡卫生科学局（HSA）于2020年12月批准了CAN106的新药临床研究（IND）申请，并且公司能够卓越执行，在短短的3个月完成的伦理审批和启动前准备。

北海康成拥有CAN106在全球范围内研究、开发、制造和商业化的专有权利，并与药明生物（2269.HK）达成罕见病疗法开发的战略伙伴关系，正和药明生物一起合作开发 CAN106。药明生物是一家全球性公司，拥有领先的开放式生物技术平台。 

北海康成创始人、董事长兼首席执行官薛群博士表示：“这是我们与药明生物合作开发的罕见病管线产品中首项临床试验中的首次人体给药，是北海康成推进自主创制罕见病治疗方案战略的一个重要里程碑。我们期待该试验产生重要结果，这将有助于我们在新加坡和全球各地区有效地推进CAN106在PNH和C5补体失调性疾病中的其他临床治疗应用”。

关于阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）

阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）属于致命性罕见疾病的范畴，欧美报道其年发病率为1-2/100万，根据2019年版《中国罕见病诊疗指南》，在亚洲，这一比率约为每年百万分之十。其发病原因是由于补体系统（免疫系统的一部分）失调。患者的其红细胞遭到膜攻击复合物破坏，进而导致重度贫血和血栓形成，严重患者最终导致死亡。PNH是一种后天性疾病，发生于任何年龄、任何性别，没有任何种族高发性，流行病学显示在女性和三四十岁人群中发病率似乎略高。目前，PNH目前的治疗方案包括同种异体骨髓移植和单克隆抗体，其中单克隆抗体目前全球上市产品有依库珠单抗（eculizumab）和（ravulizumab）。依库珠单抗在中国已获批上市，但因价格过于昂贵，暂时还没有产品临床应用上市。

关于北海康成制药有限公司

北海康成制药有限公司是一家创新生物制药公司，致力于在中国和全球加速推进罕见病和罕见病和靶向肿瘤创新治疗药物的开发和商业化进程，以填补尚未满足的医疗需求。

北海康成与药明生物建立了全球合作伙伴关系，共同开发和商业化治疗罕见遗传病的专利疗法。作为中国罕见病领域公认的领跑者，北海康成还与韩国GC Pharma签署了用酶替代疗法来治疗亨特综合征的药物Hunterase®的大中华区独占许可协议。Hunterase®（艾度硫酸酯酶β，已于2020年9月在中国获批），现已在11个国家上市。北海康成还与麻省大学医学院的霍莉基因治疗中心（Horae Gene Therapy Center）签订了合作协议，研究开发治疗罕见遗传病的基因疗法。

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