中國北京，美國馬薩諸塞州劍橋市, 2022年1月18日——北海康成制藥有限公司（以下簡稱“北海康成”, 股票代碼“1228.HK”），是一家立足於中國的生物制藥公司，作為全球罕見疾病領域的領先公司，北海康成致力於創新療法的研究、開發和商業化。公司於今日宣佈收到中國國家藥品監督管理局（NMPA）關於Maralixibat口服液（LIVMARLI™）新藥上市申請（NDA）正式受理通知，並擬納入優先審評程式（公示期已於1月17日結束）。該藥用於治療1歲及以上的Alagille綜合征患者的膽汁淤積性瘙癢。

此前，美國食品藥品監督管理局 （FDA）已批准LIVMARLI™(Maralixibat) 口服溶液用於治療1歲及以上的Alagille綜合征患者的膽汁淤積性瘙癢。

北海康成和Mirum Pharmaceuticals（簡稱Mirum）簽訂了Maralixibat口服液在大中華區開發和商業化獨家許可協議。根據協議條款，北海康成已獲得在大中華區針對Alagille綜合征（ALGS），進行性家族性肝內膽汁淤積症（PFIC）和膽道閉鎖（BA）三個適應症的開發和商業化的獨家授權。

北海康成創始人、董事長兼首席執行官薛群博士表示：在Maralixibat獲得FDA批准後僅3個月，國家藥監局就接受了用於治療Alagille綜合征新藥CAN108的NDA申請，並擬納入優先審評程式。這顯示了我們在藥政法規事務方面的專業性，也標誌著公司在不斷擴大治療領域的適應症。我們期待在中國開發這一療法，造福急需治療的患者及其家庭。

關於Alagille綜合征（ALGS）

Alagille綜合征（ALGS）是一種罕見的常染色體顯性遺傳、累及肝臟、心臟、骨骼、眼睛等多個器官的疾病。其中，以膽汁淤積性肝病為最常見，臨床表現除了可有黃疸、黃瘤、肝腫大外，瘙癢症狀最為嚴重，通常在嬰兒期即可出現¹。由於瘙癢，可導致患兒皮膚殘缺、情緒障礙、睡眠和學校學習活動中斷²，嚴重影響患者的生長發育及生活品質³。嚴重的膽汁淤積性瘙癢也是肝移植的適應症⁴。根據弗若斯特沙利文報告，2020年全球有68000 名ALGS患者，中國有7400名ALGS患者。

關於Maralixibat

LIVMARLI™ (Maralixibat) 是一種幾乎不被吸收的回腸膽汁酸轉運蛋白 (IBAT) 抑制劑，阻斷膽汁酸腸肝迴圈，降低肝內和血清中的膽汁酸水準，減少由此介導的肝臟損傷，緩解瘙癢。LIVMARLI™是目前 FDA 批准的第一個也是唯一一個用於治療1歲及以上Alagille綜合征患者的膽汁淤積性瘙癢的藥物。

Maralixibat作為口服藥物，除了ALGS外，其他膽汁淤積性肝病適應症的開發也進入晚期臨床開發階段，包括進行性家族性肝內膽汁淤積症（PFIC）和膽道閉鎖（BA），且均已被FDA授予突破性治療及罕見病創新藥的認定。Mirum 正在北美洲，歐洲，亞洲和南美洲進行PFIC臨床III期試驗，BA的全球2b期臨床試驗（EMBARK）也在進行中，北海康成負責Mirum在中國的臨床研究基地。

關於北海康成製藥有限公司

北海康成製藥有限公司（“以下簡稱“北海康成”, 股票代碼 1228.HK）是一家立足於中國的全球罕見病生物製藥公司，致力於創新療法的研究、開發和商業化。

北海康成目前擁有13 個具有巨大市場潛力的藥物資產組成的全面和差異化的管線，針對一些最普遍的罕見疾病和罕見腫瘤適應症。其中包括針對治療亨特綜合症 (MPS II) 和其他溶酶體貯積症 (LSD)、補體介導的疾病、血友病 A、代謝紊亂和罕見的膽汁淤積性肝病，包括 Alagille 綜合征 (ALGS)、進行性家族性肝內膽汁淤積症 (PFIC) 和膽道閉鎖（BA) ，以及膠質母細胞瘤 (GBM)。

北海康成戰略性的將全球合作與內部研究相結合，以建立多樣化的藥物組合，同時投入到罕見疾病治療的下一代基因治療技術領域之中。北海康成的全球合作夥伴包括不限於 Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus、麻塞諸塞州大學醫學院 (UMass) 、 LogicBio、華盛頓大學醫學部（University Of Washington School of Medicine）和 Scriptr Global 等。

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[1] Binita M. Kamath et al. JPGN. 2018;67: 148-156

[2] Elisofon et al. JPGN. 2010;51: 759-765

[3] Abetz-Webb et al. Hepatology. 2014, 60(4), 526-527

[4]Guidelines for the Management of Cholestatic Liver Diseases (2021)

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