中國北京，美國馬薩諸塞州劍橋市，2022年2月7日——北海康成制藥有限公司（以下簡稱“北海康成”，股票代碼“1228.HK”），是一家立足於中國的生物制藥公司，作為全球罕見疾病領域的領先公司，北海康成致力於創新療法的研究、開發和商業化。公司於今日公佈了在新加坡進行的CAN106專案（一種長效重組人源化單克隆抗體，用於治療補體C5介導的疾病）Ⅰ期單劑量遞增（SAD）研究的頂線結果。此項研究共納入了31名健康志願者，隨機入組六個劑量組（0.25/0.75/2/4/8和12mg/kg CAN106）, 隨訪時間至少112天。最終結果證實，CAN106安全並且耐受性良好，沒有藥物相關的嚴重不良事件（SAEs）。

CAN106顯示出良好的劑量依賴性和藥代動力學特性，終末消除半衰期約為32天。在給藥後24小時內，CAN106導致游離C5(一種啟動終末補體途徑所需的關鍵蛋白)的劑量依耐性減少，並能有效抑制CH50。最高兩個劑量組（8和12mg/kg）中的所有受試者顯示游離C5減少>99%。這兩個佇列中的受試者CH50也有>90%的抑制，且這種抑制效應持續了2到4周。CH50>90%的抑制閥值就表明經典末端補體途徑的完全阻斷。（Peffault de Latour R et al., Blood. 2015;775-783）。補體系統是先天免疫系統的一部分，而許多罕見病與補體系統的失調有關，C5是已經過臨床證實的治療補體系統失調相關疾病的有效靶點。 

同時，北海康成在中國的臨床試驗申請已獲得批准，可在中國開展治療陣發性睡眠性血紅蛋白尿症（PNH）的Ⅰb/II期試驗。PNH是一種致命的罕見疾病，這種疾病因補體系統失調，破壞紅細胞而導致溶血。在許多國家地區，抗C5的治療手段比較有限，而在中國，目前尚無獲批的PNH長效抗體療法。北海康成在藥明生物的賦能下開發了CAN106。北海康成擁有CAN106的全球獨家開發和商業化的權利，並計畫在全球範圍內為PNH以及其他涉及C5補體介導疾病開發CAN106。

北海康成創始人、董事長兼首席執行官薛群博士表示，“這些強有力的數據表明CAN106是安全且耐受良好的，可以將健康志願者體內的C5水準降低至99%以上，同時還能將CH50抑制90%以上。這讓我們深受鼓舞。這些結果證明CAN106對C5介導補體系統的完全功能性阻斷，重要的是，該結果還提供了首個驗證CAN106作為補體介導疾病潛在治療方法的人體數據。我們期望推動CAN106在中國成為同類首創（first-in-class）的PNH治療藥物，並在PNH治療選擇非常有限的其他市場中成為同類最優（best-in-class）的PNH治療藥物。同時，我們也會推動CAN106在其他補體介導疾病方面的全球性臨床開發，以成為同類首創（first-in-class）或同類最優（best-in-class）治療藥物。”

北海康成首席戰略官兼代理首席醫學官Gerry Cox 博士說：“本項試驗相比其他抗C5療法數據優越，能夠支持CAN106在PNH患者中進一步開展臨床研究。CAN106具有良好的安全性、高活性和長半衰期，支持進一步延長患者給藥間隔的可能性。中國對PNH的標準治療主要是類固醇治療，極少數情況下還會進行骨髓移植治療，而CAN106可以為中國的PNH 患者提供更有意義的治療選擇。目前中國尚無獲批的長效抗C5療法藥物，在其他國家獲得市場准入的治療手段也比較有限。”

研究簡介

這項研究名為“CAN106靜脈注射（IV）在健康受試者單劑量遞增（SAD）的安全性、耐受性、藥代動力學（PK）和藥效學（PD）研究”，是一項單中心、單劑量遞增研究，納入了31名健康受試者（23名接受CAN106，8名接受安慰劑）。該研究旨在評估CAN106單劑量遞增的安全性和耐受性、描述CAN106的PK和PD特性並評估CAN106注射液的免疫原性。研究藥物的劑量範圍為0.25mg/kg至12mg/kg，隨訪時間為112至196天。

關於CAN106

CAN106是一種創新的長效重組人源化單克隆抗體，結合並中和C5（一種補體系統蛋白），從而防止膜攻擊複合物（MAC）的形成，而MAC會導致細胞溶解（破壞）以及其他與PNH相關的症狀。C5蛋白裂解為C5a以及C5b的時候，MAC被啟動，CAN106與C5的特異性結合可以阻斷這一過程。CAN106表現出了良好PK/PD特性、安全性和耐受性，這表明它具有有效抑制某些補體介導疾病的潛力。

陣發性睡眠性血紅蛋白尿症（PNH）簡介

陣發性睡眠性血紅蛋白尿症（PNH）是一種致命的罕見補體系統疾病。補體系統本是免疫系統的一部分，通過攻擊細胞膜來清除微生物和受損細胞，但它的調節失衡就會導致一些疾病的產生。PNH就是一種典型的補體相關疾病，它會導致嚴重貧血、血栓栓塞、胃腸道疼痛和功能障礙、疲勞、肺動脈高壓、腎功能損傷，最終會導致死亡。據估計，在西方國家，每年每百萬人中有1至2人患有PNH。根據《罕見病診療指南（2019年版）》，在亞洲，每年每百萬人中有大約10人患PNH。然而這種疾病的治療方案目前只有異體骨髓移植以及抗C5單克隆抗體（依庫珠單抗和雷夫利珠單抗），而在國內僅有依庫珠單抗獲批，但因其較高的治療費用對中國PNH病人仍然不可及。

北海康成制藥有限公司簡介

北海康成制藥有限公司（以下簡稱“北海康成”, 股票代碼 1228.HK）是一家立足於中國的全球罕見病生物制藥公司，致力於創新療法的研究、開發和商業化。

北海康成目前擁有13 個具有巨大市場潛力的藥物資產組成的全面和差異化的管線，針對一些最普遍的罕見疾病和罕見腫瘤適應症。其中包括針對治療亨特綜合症 (MPS II) 和其他溶酶體貯積症 (LSD)、補體介導的疾病、血友病 A、代謝紊亂和罕見的膽汁淤積性肝病，包括 Alagille 綜合征 (ALGS)、進行性家族性肝內膽汁淤積症 (PFIC) 和膽道閉鎖（BA) ，以及膠質母細胞瘤 (GBM)。

北海康成戰略性的將全球合作與內部研究相結合，以建立多樣化的藥物組合，同時投入到罕見疾病治療的下一代基因治療技術領域之中。北海康成的全球合作夥伴包括不限於 Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus、馬薩諸塞州大學醫學院 (UMass) 、 LogicBio、華盛頓大學醫學部（University Of Washington School of Medicine）和 Scriptr Global 等。

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