返回新聞列表轉載｜畢井泉：鼓勵罕見疾病藥物研發，需研究制定符合罕見疾病規律的特殊政策
文章來源：中國醫藥創新促進會
2022年10月29日，由中國罕見病聯盟和中國醫藥創新促進會主辦的“2022年中國罕見病大會”在北京召開。開幕式上，全國政協經濟委員會副主任、中國國際經濟交流中心常務副理事長畢井泉同志發表講話並就罕見病藥物審批及報銷政策提出九大建議。
畢井泉指出，近年來，黨和國家高度重視罕見疾病患者群體，出臺多項政策保障罕見疾病診治和孤兒藥研發，罕見疾病診療方面取得了長足進步。2015年以來我國有35個罕見疾病用藥批准上市，覆蓋17種罕見疾病，已上市罕見疾病用藥67%進入國家醫保目錄，大大減輕了患者的用藥負擔。黨的二十大，進一步明確了中國發展的戰略目標，明確了健康中國建設的任務，明確了科教興國戰略，明確了科技創新在我國現代化建設全局中的核心地位，對於研究討論罕見疾病的診治和治療，具有非常重要的指導意義。
畢井泉指出，罕見病藥物研發存在患者招募難、開發風險大、市場規模小等一系列困難，基本上不具備經濟可行性。針對這一科學上有意義、市場上有需要、但實際上很難賺到錢的難題，須研究制定符合罕見疾病規律的特殊政策。鼓勵企業研發罕見病治療藥物，是解決罕見病有藥可用的關鍵。為此，他特別提出以下建議：
一是，要高度重視罕見疾病藥物研發問題。罕見疾病治療，關係到1億多人口，應當把解決好罕見疾病用藥問題提高到“守住人民的心”“保障人民健康”的高度來認識，提高到切實落實科技創新戰略的高度來認識。
二是，要穩定企業開發罕見病用藥的市場預期。專利制度和數據保護制度都屬於知識產權保護的範疇，本質上是給予創新者市場獨佔的獎勵。這種市場獨佔，一定包含著自主定價。沒有自主定價，市場獨佔就沒有意義，專利和數據保護就失去了存在價值。對於創新藥這類市場充分競爭的產品，應充分發揮市場在資源配置中的決定性作用，不宜實行政府價格管制。
三是，要努力降低企業的研發成本。要在基於科學性的基礎上，適當減少罕見疾病臨床試驗受試者數量；對境外已批准的治療兒童罕見疾病藥物，可使用境外申報臨床數據在中國上市；缺乏種族差異數據的，可進行少量樣本的臨床試驗後，加速批准上市等。
四是，要多方面採取措施減輕患者負擔。不能因為部分罕見病治療藥物價格高，就剝奪這部分患者享受作為投保人的醫保支付權利。為了平衡鼓勵罕見病藥物研發和醫保資金支付壓力大的矛盾，建議研究改變醫保支付固定比例的做法，對部分高價格治療藥物降低醫保支付比例。不宜把罕見病患者排除在醫保支付之外。對價格過於昂貴的藥物，建議研究醫保支付最高限額，限額以內部分由醫保按規定支付，限額以外部分由患者、商業保險、社會慈善、基金補助及政府救助共同承擔。
五是，要延長罕見疾病藥物市場獨佔時間。目前含新型化學成分的藥物數據保護時間為六年，建議參照日本、歐盟做法，把罕見疾病藥物數據保護時間延長至十年。
六是，要免收企業罕見疾病藥物銷售收入的所得稅。財政部門已經對罕見疾病藥物增值稅按3%徵收、研發費用抵免所得稅等政策優惠。要進一步研究對罕見疾病治療藥物，銷售收入免收企業所得稅。
七是，要建立罕見疾病藥物研發基金。建議各級政府設立罕見疾病治療藥物研發基金，對於罕見疾病研發專案給予補助。鼓勵社會資本設立罕見疾病基金，資助罕見疾病治療藥物開發。
八是，要及時更新、定期公佈罕見疾病目錄。罕見疾病診斷是醫學進步的重要標誌，要根據醫學進步定期公佈罕見疾病目錄，把新發現的罕見疾病及時補充到目錄，指導醫務人員提高早發現、早治療能力，指導科研人員研發診斷試劑和治療藥物。
九是，要研究制定罕見疾病相關法律，通過立法來保障罕見疾病患者的權益。
北海康成制藥有限公司簡介
北海康成制藥有限公司（以下簡稱“北海康成”，股票代碼1228.HK）是一家全球化的罕見病生物制藥公司，致力於創新療法的研究、開發和商業化。
公司目前擁有13 個具有可觀市場潛力的藥物資產組合，其中包括三種已獲批上市產品和10個在研藥物。這些產品均針對一些較普遍的罕見疾病和罕見腫瘤適應症， 比如亨特綜合征和其他溶酶體貯積症、補體介導的疾病、血友病 A、代謝紊亂和罕見的膽汁淤積性肝病，包括阿拉傑裏綜合征、進行性家族性肝內膽汁淤積症和膽道閉鎖，以及膠質母細胞瘤。
北海康成將外部合作與內部研究相結合，以建立下一代基因治療技術。公司的全球合作夥伴包括不限於 Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus、UMass Chan醫學院、LogicBio、華盛頓大學醫學部和Scriptr Global 等。
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