北海康成用於治療重症肌無力的 CAN106獲孤兒藥認證

2022/11/16

中國北京,美國馬薩諸塞州伯靈頓,2022年11月16日——北海康成制藥有限公司(以下簡稱“北海康成”,股票代碼“1228.HK”), 是一家在中國領先並專注罕見疾病領域的全球化的生物制藥公司,致力於創新療法的研究、開發和商業化。公司於今日宣佈其處於臨床開發階段的候選藥物——靶向C5的重組人源化單克隆抗體CAN106,已被美國食品和藥品監督管理局 (FDA) 授予孤兒藥資格認證,用於治療重症肌無力(MG),這是一種導致骨骼肌無力的自身免疫性神經肌肉疾病。CAN106目前正在中國進行用於治療陣發性夜間血紅蛋白尿症(PNH)的1b/II期臨床試驗。

北海康成創始人、董事長兼首席執行官薛群博士表示:“CAN106用於治療重症肌無力(MG)獲得孤兒藥資格認證既是對北海康成創新能力的驗證,也是我們在美國 FDA監管方面取得的首個里程碑和入場券。通過授予 CAN106 孤兒藥認證,FDA 已確定 CAN106 與兩種已獲批准的抗 C5 單克隆抗體有所不同。重要的是,這意味著 CAN106 不會受已獲批的抗 C5 單克隆抗體影響,可在美國進行MG 的商業化運營。此外,CAN106可享有《孤兒藥法》的福利,包括符合條件的臨床試驗可享受 50% 的稅收抵免、豁免監管申請費、獲得聯邦研究資助的資格,以及獲得 MG 上市許可後7年的市場獨佔保護期。我們將繼續推進CAN106 的全球開發戰略,並期待開發CAN106用以治療重症肌無力和其他補體介導的疾病。” 

 

於CAN106

CAN106是一種在臨床開發階段的創新的長效重組人源化單克隆抗體,結合並中和C5(一種補體系統蛋白),從而防止膜攻擊複合物(MAC)的形成,而MAC會導致細胞溶解(破壞)以及其他相關症狀。 C5蛋白裂解為C5a以及C5b的時候,MAC被啟動,CAN106與C5的特異性結合可以阻斷這一過程。 CAN106表現出了良好PK/PD特性、安全性和耐受性,這表明它具有有效抑制某些補體介導疾病的潛力。

 

於重症肌無力

重症肌無力 (MG) 是一種罕見的後天性神經肌肉疾病,能導致自主控制的肌肉呈現肌無力,包括呼吸、吞咽、眼球運動和移動手臂及腿部相關的肌肉。 MG是當免疫系統產生阻斷或破壞神經肌肉連接的自身抗體時,會引起重症肌無力,神經肌肉連接將信號從神經傳輸到肌肉纖維,導致其收縮。 MG 可能導致呼吸肌無力和需要輸氧而住院。MG不論在任何年齡亦能引發,但最常見的是 40 歲以下的女性和 60 歲以上的男性。根據美國重症肌無力基金會(MGFA)(https://myasthenia.org)的數據,估計每 100,000 名美國人之中便有20名患有MG,即全國大約有 36,000 至 60,000 例病例,但鑒於其疾病未獲得到充分診斷,實際數字可達更高,且沒有治癒方法。

 

北海康成制藥有限公司簡介 

北海康成制藥有限公司(以下簡稱“北海康成”,股票代碼1228.HK)是一家在中國領先並專注罕見疾病領域的全球化的生物制藥公司,致力於創新療法的研究、開發和商業化。公司目前擁有13 個具有可觀市場潛力的藥物資產組合,其中包括三種已獲批上市產品和10個在研藥物。這些產品均針對一些較普遍的罕見疾病和罕見腫瘤適應症, 比如亨特綜合征和其他溶酶體貯積症、補體介導的疾病、血友病 A、代謝紊亂和罕見的膽汁淤積性肝病,包括阿拉傑裏綜合征、進行性家族性肝內膽汁淤積症和膽道閉鎖,以及膠質母細胞瘤。

北海康成的新一代基因技術研發中心實驗室正在開發針對罕見遺傳病,包括龐貝氏症、法佈雷病、脊髓性肌萎縮症(SMA)和其他神經肌肉疾病的新型及潛在治癒性的基因療法,並與世界領先的研究人員和生物技術公司合作。來自 SMA 基因治療的動物數據已在美國基因和細胞治療學會 (ASCGT)、歐洲基因和細胞治療學會 (ESCGT) 以及世界肌肉組織大會上發表。

公司的全球合作夥伴包括不限於 Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus、UMass Chan醫學院、華盛頓大學醫學部和Scriptr Global 等。

 

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前瞻性聲明 

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