北海康成脊髓性肌肉萎縮症(SMA)基因治療摘要被美國基因和細胞治療學會(ASGCT)年會接受發表

2023/04/13

中國北京,美國馬薩諸塞州伯靈頓,2023年4月12日—北海康成制藥有限公司(以下簡稱“北海康成”,股票代碼“1228.HK”), 是一家在中國領先並專注罕見疾病領域的全球化的生物制藥公司,致力於創新療法的研究、開發和商業化。公司於今日宣佈,美國基因和細胞治療學會(ASGCT)已接受以下摘要,並於5月16日至20日在美國加利福尼亞州洛杉磯舉辦的ASGCT年會上發表。

 

標題:

低劑量腦室內給藥的二代AAV基因治療在小鼠脊髓性肌肉萎縮症中實現了高效且無毒性的運動功能恢復 ("Low-dose intracerebroventricular delivery of a second-generation AAV gene therapy for spinal muscular atrophy achieves efficient and toxicity-free motor function rescue in mice")

 

北海康成制藥有限公司簡介

北海康成制藥有限公司(以下簡稱“北海康成”,股票代碼1228.HK)是一家在中國領先並專注罕見疾病領域的全球化的生物制藥公司,致力於創新療法的研究、開發和商業化。公司目前擁有14 個具有可觀市場潛力的藥物資產組合,其中包括三種已獲批上市產品和11個在研藥物。這些產品均針對一些較普遍的罕見疾病和罕見腫瘤適應症, 比如亨特綜合征和其他溶酶體貯積症、補體介導的疾病、血友病 A、代謝紊亂、罕見的膽汁淤積性肝病、神經肌肉疾病以及膠質母細胞瘤。

北海康成的新一代基因技術研發中心實驗室正在開發針對罕見遺傳病,包括龐貝氏症、法佈雷病、脊髓性肌萎縮症(SMA)和其他神經肌肉疾病的新型及潛在治癒性的基因療法,並與世界領先的研究人員和生物技術公司合作。來自 SMA 基因治療的動物數據已在美國基因和細胞治療學會 (ASGCT)、歐洲基因和細胞治療學會 (ESGCT) 以及世界肌肉組織大會上發表。

公司的全球合作夥伴包括不限於 Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus、UMass Chan醫學院、華盛頓大學醫學部和Scriptr Global 等。

 

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