美國馬薩諸塞州伯靈頓，中國北京，2023年5月5日—北海康成制藥有限公司（以下簡稱“北海康成”，股票代碼“1228.HK”）， 是一家在中國領先並專注罕見疾病領域的全球化的生物制藥公司，致力於創新療法的研究、開發和商業化。公司於今日宣佈，根據北海康成與馬薩諸塞州立大學醫學院（UMass Chan Medical School）研究協議開發的新型第二代基因療法的數據將於 5 月 16 日至 20 日在美國加利福尼亞州洛杉磯舉辦的第 26 屆ASGCT年會上公佈。

該研究報告顯示，新型的第二代hSMN1-AAV基因治療載體，由內源性SMN1啟動子和兩種不同AAV血清型的密碼優化的人類SMN1轉基因組成。在脊髓性肌肉萎縮症（SMA）小鼠模型中，通過腦室內（ICV）給藥時，在壽命、體重增加和運動功能等幾個評估指標的表現優於基準基因療法。具體而言，當通過ICV給藥的劑量是早期IV研究中使用的劑量的十分之一時，第二代基因療法表現出類似的壽命和體重增加，及改善了運動功能。該基準療法使用的載體與唯一獲准用於SMA的基因療法類似。

我們第二代SMA基因療法的ICV在給藥劑量只有靜脈注射的十分之一的條件下，顯示出與我們去年在ASGCT上報告的靜脈注射結果相匹配，甚至效果更好。 我們相信，第二代SMA基因療法中的轉基因表達能更好地模仿轉導組織中SMN1的自然生理水準。 這一基因療法有望為治療SMA提供更為安全、有效和快捷的臨床方法。 這與北海康成「為罕見病患者帶來希望」公司願景和使命十分契合。

演示詳情：

標題：低劑量腦室內給藥的二代AAV基因治療在小鼠脊髓性肌肉萎縮症中實現了高效且無毒性的運動功能恢復 (“Low-dose intracerebroventricular delivery of a second-generation AAV gene therapy for spinal muscular atrophy achieves efficient and toxicity-free motor function rescue in mice”)

海報編號： #698

會議日期和時間：星期三海報展示會

                        5月17日，太平洋時間12點

作者：Xiupeng Chen, Qing Xie, Hong Ma, Veena Kumanan, Jun Yang, Yijie Ma, Leila Jalinous, Qin Su, Phillip WL Tai, Guangping Gao, Jun Xie

摘要可在ASGCT網站上查閱：https://annualmeeting.asgct.org/abstracts 

馬薩諸塞州立大學醫學院

作為馬薩諸塞大學系統下的五個校區之一，馬薩諸塞州立大學醫學院（UMass Chan Medical School）由陳曾熙醫學院（T.H. Chan Medical School）、晨興生物醫學科學研究生院（Morningside Graduate School of Biomedical Sciences）、譚清芬護理學研究生院 (Tan Chingfen Graduate School of Nursing）、馬薩諸塞州立大學醫學院（UMass Chan Medical School）公共服務諮詢部門ForHealth Consulting和MassBiologics組成。MassBiologics 是美國唯一一家非營利性、FDA許可的疫苗、生物製品和病毒載體基因治療製造商。馬薩諸塞州立大學醫學院（UMass Chan Medical School）的使命是通過在教育、研究、醫療保健交付和公共服務方面的領先及創新，推進麻省和世界各地不同區域的健康福祉。在這一過程中，馬薩諸塞州立大學醫學院（UMass Chan Medical School）已成為世界一流研究機構和初級護理教育的領導者，並連續多年被美國新聞與世界報導雜誌評為初級護理前10%醫學院。作為全美排名前50的醫學院之一，馬薩諸塞州立大學醫學院（UMass Chan Medical School）每年吸引超過3億美元的研究資金。2021年，該醫學院獲得了晨興基金會（The Morningside Foundation）1.75億美元的捐贈，並更名為UMass Chan Medical School。

北海康成制藥有限公司簡介

北海康成制藥有限公司（以下簡稱“北海康成”，股票代碼1228.HK）是一家在中國領先並專注罕見疾病領域的全球化的生物制藥公司，致力於創新療法的研究、開發和商業化。公司目前擁有14 個具有可觀市場潛力的藥物資產組合，其中包括三種已獲批上市產品和11個在研藥物。這些產品均針對一些較普遍的罕見疾病和罕見腫瘤適應症， 比如亨特綜合征和其他溶酶體貯積症、補體介導的疾病、血友病 A、代謝紊亂、罕見的膽汁淤積性肝病、神經肌肉疾病以及膠質母細胞瘤。

北海康成的新一代基因技術研發中心實驗室正在開發針對罕見遺傳病，包括龐貝氏症、法佈雷病、脊髓性肌萎縮症（SMA）和其他神經肌肉疾病的新型及潛在治癒性的基因療法，並與世界領先的研究人員和生物技術公司合作。來自 SMA 基因治療的動物數據已在美國基因和細胞治療學會 （ASGCT）、歐洲基因和細胞治療學會 （ESGCT） 以及世界肌肉組織大會上發表。公司的全球合作夥伴包括不限於 Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus、UMass Chan醫學院、華盛頓大學醫學部和Scriptr Global 等。

如需瞭解更多關於北海康成制藥有限公司的資訊，請訪問：www.canbridgepharma.com 

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