中國蘇州，2024年5月21日—北海康成制藥有限公司（以下簡稱“北海康成”，股票代碼“1228.HK”）， 是一家在中國領先並專注罕見疾病領域的全球化的生物制藥公司，致力於創新療法的研究、開發和商業化。公司於今日宣佈，邁芮倍^®（LIVMARLI^®/氯馬昔巴特口服溶液）已獲得了中國國家藥品監督管理局（NMPA）的用藥人群擴展批准，用於治療3月齡及以上阿拉傑裏綜合征（ALGS）患者膽汁淤積性瘙癢 。

2023年下半年，用於治療1歲及以上阿拉傑裏綜合征（ALGS）患者膽汁淤積性瘙癢的邁芮倍相繼在中國大陸/香港（3個月及以上）/臺灣獲批，成為首個且唯一獲批在亞洲這些地區治療該病症藥物。邁芮倍已在美國獲批上市，用於治療3個月及以上ALGS患者的膽汁淤積性瘙癢以及治療5歲及以上PFIC患者膽汁淤積性瘙癢；並在歐洲獲得批准上市，用於治療2個月及以上的患者。

根據與Mirum制藥公司簽訂的獨家許可協議，北海康成擁有邁芮倍在大中華區開發和商業化以及在特定條件下生產的獨家授權，用於治療包括阿拉傑裏綜合征（ALGS）和進行性家族性肝內膽汁淤積症（PFIC）在內的罕見肝病以及其他可選擇的適應症。

關於邁芮倍^®（LIVMARLI^®/氯馬昔巴特口服溶液）

邁芮倍^® (LIVMARLI^®/氯馬昔巴特口服溶液)是一種幾乎不被吸收的回腸膽汁酸轉運蛋白（IBAT）抑制劑，阻斷膽汁酸腸肝回圈，降低肝內和血清中的膽汁酸水準，減少由此介導的肝臟損傷，緩解膽汁淤積瘙癢（極度瘙癢）。邁芮倍口服液是在中國、美國及歐盟（2個月及以上）批准的第一個也是唯一一個用於治療3個月及以上阿拉傑裏綜合征(ALGS)患者的膽汁淤積性瘙癢的藥物。

邁芮倍已獲得FDA治療ALGS和2型PFIC的突破性療法，以及ALGS、PFIC孤兒藥物資格的認定。

關於Alagille綜合征（ALGS）

Alagille綜合征（ALGS）是一種常染色體顯性遺傳疾病，可導致晚期肝臟疾病和死亡。其發病率在1/30,000到1/50,000之間^[1] ，而該疾病已在中國國家罕見病註冊系統中（NRDRS）註冊。ALGS於2023年9月被納入中國《第二批罕見病目錄》。ALGS以膽管缺乏和外肝臟器官（如腎臟和眼睛）以及骨骼和心血管系統的受累為特徵。100%的患者都有肝臟受累^{[2, 3]}，通常在新生兒期或出生後的前3個月內表現為慢性膽汁淤積（膽汁流動減慢或停滯）。除了黃疸、皮膚黃色瘤和肝腫大外，患者還會出現嚴重的瘙癢^[4]，這可能導致患兒搔抓而引起皮膚畸形、情緒障礙、睡眠剝奪和學習中斷^[5]，並嚴重影響患者的生長、發育和生活品質^[6]，並可能導致肝移植^[7]。

1.Kamath et al, JPGN 2018; 67: 148-156

2.Turnpenny PD, Ellard S. Eur J Hum Genet, 2012;20:251–57.

3.Saleh M, et al. Appl Clin Genet, 2016;9:75–82.

4.Elisofon SA, et al. J Pediatr Gastroenterol Nutr 2010; 51:759–765.

5.Elisofon et al. JPGN. 2010;51: 759-765.

6.Abetz-Webb et al. Hepatology. 2014, 60(4), 526-527.

7.Kamath BM, et al. Hepatol Comms 2020; 4:387–398

北海康成制藥有限公司簡介

北海康成制藥有限公司（以下簡稱“北海康成”，股票代碼1228.HK）是一家在中國領先並專注罕見疾病領域的全球化的生物制藥公司，致力於創新療法的研究、開發和商業化。公司目前擁有12個具有可觀市場潛力的藥物資產組合，其中包括3種已獲批上市產品和9個在研藥物。這些產品均針對一些較普遍的罕見疾病適應症， 比如亨特綜合征和其他溶酶體貯積症、補體介導的疾病、血友病 A、代謝紊亂、罕見的膽汁淤積性肝病、神經肌肉疾病。

北海康成的新一代基因技術研發中心實驗室正在開發針對罕見遺傳病，包括龐貝氏症、法佈雷病、脊髓性肌萎縮症（SMA）和其他神經肌肉疾病的新型及潛在治癒性的基因療法，並與世界領先的研究人員和生物技術公司合作。公司的全球合作夥伴包括不限於 Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus、UMass Chan醫學院、華盛頓大學醫學部和Scriptr Global 等。

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