中国苏州，2024年5月21日—北海康成制药有限公司（以下简称“北海康成”，股票代码“1228.HK”）， 是一家在中国领先并专注罕见疾病领域的全球化的生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。公司于今日宣布，迈芮倍^®（LIVMARLI^®/氯马昔巴特口服溶液）已获得了中国国家药品监督管理局（NMPA）的用药人群扩展批准，用于治疗3月龄及以上阿拉杰里综合征（ALGS）患者胆汁淤积性瘙痒 。

2023年下半年，用于治疗1岁及以上阿拉杰里综合征（ALGS）患者胆汁淤积性瘙痒的迈芮倍相继在中国大陆/香港（3个月及以上）/台湾获批，成为首个且唯一获批在亚洲这些地区治疗该病症药物。迈芮倍已在美国获批上市，用于治疗3个月及以上ALGS患者的胆汁淤积性瘙痒以及治疗5岁及以上PFIC患者胆汁淤积性瘙痒；并在欧洲获得批准上市，用于治疗2个月及以上的患者。

根据与Mirum制药公司签订的独家许可协议，北海康成拥有迈芮倍在大中华区开发和商业化以及在特定条件下生产的独家授权，用于治疗包括阿拉杰里综合征（ALGS）和进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）在内的罕见肝病以及其他可选择的适应症。

关于迈芮倍^®（LIVMARLI^®/氯马昔巴特口服溶液）

迈芮倍^® (LIVMARLI^®/氯马昔巴特口服溶液)是一种几乎不被吸收的回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）抑制剂，阻断胆汁酸肠肝回圈，降低肝内和血清中的胆汁酸水平，减少由此介导的肝脏损伤，缓解胆汁淤积瘙痒（极度瘙痒）。迈芮倍口服液是在中国、美国及欧盟（2个月及以上）批准的第一个也是唯一一个用于治疗3个月及以上阿拉杰里综合征(ALGS)患者的胆汁淤积性瘙痒的药物。

迈芮倍已获得FDA治疗ALGS和2型PFIC的突破性疗法，以及ALGS、PFIC孤儿药物资格的认定。

关于Alagille综合征（ALGS）

Alagille综合征（ALGS）是一种常染色体显性遗传疾病，可导致晚期肝脏疾病和死亡。其发病率在1/30,000到1/50,000之间^[1] ，而该疾病已在中国国家罕见病注册系统中（NRDRS）注册。ALGS于2023年9月被纳入中国《第二批罕见病目录》。ALGS以胆管缺乏和外肝脏器官（如肾脏和眼睛）以及骨骼和心血管系统的受累为特征。100%的患者都有肝脏受累^{[2, 3]}，通常在新生儿期或出生后的前3个月内表现为慢性胆汁淤积（胆汁流动减慢或停滞）。除了黄疸、皮肤黄色瘤和肝肿大外，患者还会出现严重的瘙痒^[4]，这可能导致患儿搔抓而引起皮肤畸形、情绪障碍、睡眠剥夺和学习中断^[5]，并严重影响患者的生长、发育和生活质量^[6]，并可能导致肝移植^[7]。

1.Kamath et al, JPGN 2018; 67: 148-156

2.Turnpenny PD, Ellard S. Eur J Hum Genet, 2012;20:251–57.

3.Saleh M, et al. Appl Clin Genet, 2016;9:75–82.

4.Elisofon SA, et al. J Pediatr Gastroenterol Nutr 2010; 51:759–765.

5.Elisofon et al. JPGN. 2010;51: 759-765.

6.Abetz-Webb et al. Hepatology. 2014, 60(4), 526-527.

7.Kamath BM, et al. Hepatol Comms 2020; 4:387–398

北海康成制药有限公司简介

北海康成制药有限公司（以下简称“北海康成”，股票代码1228.HK）是一家在中国领先并专注罕见疾病领域的全球化的生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。公司目前拥有12个具有可观市场潜力的药物资产组合，其中包括3种已获批上市产品和9个在研药物。这些产品均针对一些较普遍的罕见疾病适应症， 比如亨特综合征和其他溶酶体贮积症、补体介导的疾病、血友病 A、代谢紊乱、罕见的胆汁淤积性肝病、神经肌肉疾病。

北海康成的新一代基因技术研发中心实验室正在开发针对罕见遗传病，包括庞贝氏症、法布雷病、脊髓性肌萎缩症（SMA）和其他神经肌肉疾病的新型及潜在治愈性的基因疗法，并与世界领先的研究人员和生物技术公司合作。公司的全球合作伙伴包括不限于 Apogenix、GC Pharma、Mirum、药明生物、Privus、UMass Chan医学院、华盛顿大学医学部和Scriptr Global 等。

如需了解更多关于北海康成制药有限公司的信息，请访问：www.canbridgepharma.com

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