戈芮宁®
说明:
戈芮宁（注射用维拉苷酶β）是一种溶酶体酶，其进入细胞的方式是通过甘露糖受体介导的细胞内吞，进而发挥作用。戈芮宁在分子设计上巧妙地采用CRISPR-Cas9技术定向的敲除了GnT1基因，该基因是蛋白糖基化过程中催化高甘露糖型合成复杂型或杂交型的关键基因。该基因的敲除可阻断蛋白的进一步糖基化，达到暴露甘露糖残基的效果。从而，可以在不添加任何添加剂或酶的情况下，自主暴露甘露糖。戈芮宁属于治疗用生物制品1类创新药
适应症: 戈芮宁适用于12岁及以上青少年和成人I型和III型戈谢病患者的长期酶替代治疗(ERT)
所有权: 北海康成拥有戈芮宁全球开发及商业化权益
现状: 戈芮宁于2025年5月13日，通过优先审评审批获得国家药监局上市批准
迈芮倍®
说明: 迈芮倍是一种口服的、最小化吸收、可逆的肠道胆汁酸转运蛋白（IBAT）抑制剂。 适应症：用于治疗阿拉杰里综合征患者的胆汁淤积性瘙痒
适应症: 用于治疗阿拉杰里综合征患者的胆汁淤积性瘙痒
所有权: 北海康成在大中华区拥有开发、商业化以及在某些条件下生产迈芮倍的独家权利
现状: 迈芮倍2021 年在美国， 2022 年在欧盟， 2023 年在大中华区获批上市
海芮思®
说明: 海芮思®Hunterase®（艾杜糖醛酸酶-2-硫酸酯酶）是一种重组人酶替代疗法（ERT）
适应症: 粘多糖贮积症II型（MPS II）或亨特综合征
所有权: 由韩国GC Pharma公司授权在大中华地区开发和商业化的独家授权许可
现状: Hunterase®在美国和韩国被指定为孤儿药，并在12个国家/地区销售。 Hunterase于2020年9月获准在中国进行市场营销
