海芮思® Hunterase®

說明：海芮思^® Hunterase^®（艾杜糖醛酸酶-2-硫酸酯酶）是一種重組人酶替代療法（ERT）

適應症：粘多糖貯積症II型（MPS II）或亨特綜合征

現狀：Hunterase^®在美國和韓國被指定為孤兒藥，並在12個國家/地區銷售。 Hunterase^®於2020年9月獲准在中國進行市場行銷。

所有權：韓國GC Pharma公司大中華地區開發和商業化的獨家授權許可

CAN108（Maralixibat）

性狀：CAN108是一種口服給藥的小分子ASBT抑制劑

適應症：多種罕見的膽汁淤積性肝病，包括Alagille綜合症（ALGS）、進行性家族性肝內膽汁淤積（PFIC）和膽管閉鎖（BA）

狀態：美國FDA批准  中國NDA備案，PFIC 在歐盟提交了EMA；IIb期（BA）

所有權：Mirum Pharmaceuticals大中華區獨家授權許可

附注：對於膽道閉鎖，我們為許可合作夥伴的全球II期臨床試驗在中國的患者招募和臨床中心管理提供支持，該試驗目前已經在美國和歐洲啟動。在2021年5月已取得國家藥監局的新藥臨床試驗批准，作為全球II期試驗的一環，我們計劃在中國進行患者招募。

CAN106

說明：CAN106是一種長效重組人單克隆抗體，可特異性結合並中和補體系統中的C5。

適應症：陣發性夜間血紅蛋白尿症（PNH）和治療與補體失調相關的多種遺傳性疾病

狀態：中國 1b/2 期

臨床試驗註冊登記號: ClinicalTrials.gov NCT05539248

所有權：藥明生物獨家全球授權許可，Privus除大中華區外世界其他地區授權許可

CAN103

性狀：CAN103是一種重組人酶替代療法（ERT）

適應症：戈謝病，是最常見的溶酶體貯積症（LSD）之一

狀態：IND 批准

臨床試驗註冊登記號: ClinicalTrials.gov NCT05447494

所有權：藥明生物獨家全球授權許可

CAN107

性狀：CAN107是一種成纖維細胞生長因數23（FGF23）阻斷抗體

適應症：X-連鎖低磷酸鹽血症（XLH），通常在兒童期診斷出，是一種遺傳性疾病，特徵為由於磷酸鹽在腎臟中被異常處理而導致血液中磷酸鹽水平低下，從而引起尿中磷酸鹽的流失（磷酸鹽排泄），並導致骨柔軟、脆弱

狀態：臨床前

所有權：藥明生物和Privus全球獨家授權許可

CAN104

性狀：CAN104是一種重組人酶替代療法（ERT）

適應症：法佈雷病

狀態：臨床前

所有權：藥明生物獨家全球授權許可

CAN105

性狀：CAN105是一種雙特異性抗體

適應症：A 型血友病，是一種凝血因數VIII的遺傳性缺陷，可導致出血量增加，通常影響男性。儘管有一些病例由自發突變引起，但在大多數病例中，A 型血友病作為一種X連鎖的隱性特性而遺傳

狀態：臨床前

所有權：藥明生物獨家大中華區授權許可

性狀：CAN201是一項利用腺相關病毒（AAV）sL65衣殼的基因治療療法

適應症：法佈雷氏病（又稱安德森-法佈雷氏病），溶酶體儲存疾病（LSD）之一，是一種罕見的遺傳性鞘糖脂（脂肪）代謝疾病，由溶酶體酶α半乳糖苷酶A（α-Gal A）的活性缺失或明顯不足導致

狀態：臨床前

所有權：LogicBio Therapeutics sL65衣殼全球獨家授權許可

CAN202：

性狀：CAN202是一項利用腺相關病毒（AAV）sL65衣殼的基因治療療法

適應症：龐貝氏病（又稱糖原累積病 II 型），是一種常染色體隱性代謝疾病，損害全身肌肉和神經細胞。它是由於溶酶體酸性α葡萄糖苷酶的缺乏導致糖原在溶酶體中的累積所引起

狀態：臨床前

所有權：LogicBio Therapeutics sL65衣殼全球獨家授權許可

性狀：CAN203是一項用於治療脊髓性肌萎縮症的基因治療療法

適應症：脊髓性肌萎縮症(SMA)是一種由缺乏功能性運動神經元存活基因1(SMN1)引起的罕見遺傳性疾病。該基因編碼為運動神經元存活所必需的蛋白質，缺乏則會導致運動神經元快速且不可逆的損傷，從而引起衰弱性運動功能喪失，在大多數情況下可導致死亡。最常見的SMA1 在出生至6 個月期間發病，占SMA病例的60%（根據Cure  SMA）。如不治療，SMA1會導致進食及呼吸困難，或在兩歲前死亡。SMA2 在出生6 至24 個月期間發病。患者即使能夠自行坐立，也將無法行走，30%的患者在25歲前死亡(Cure SMA)。SMA3和SMA4則屬更為罕見、發病較晚的疾病類型，在兒童期至成年早期發病，也會導致運動功能喪失及死亡。根據spinalmuscularatrophy.net的資料，全世界每6,000至10,000名新生兒中，就有一名SMA患者。

目前，已獲批的SMA治療方案有限。即使近期有新方案獲批，仍存在大量未滿足的醫療需求。

狀態：臨床前

所有權：已從馬薩諸塞州立大學Chan醫學院(UMass Chan Medical School)獲得治療脊髓性肌萎縮症(SMA)全球獨家授權。