罕见肿瘤
产品与管线
临床前
I期临床
II期临床
III期临床
上市

CAN008

适应症:

脑胶质瘤

合作方:
权益国家:

大中华区

CAN008

说明:CAN008是一种糖基化融合蛋白,可通过与CD95配体(CD95L)结合来阻止CD95受体与其同源配体CD95L之间的相互作用。

适应症:胶质母细胞瘤(GBM)是由世界卫生组织分类的IV级胶质瘤。它是最常见的原发性颅内肿瘤,具有最具侵袭性和高度恶性的性质。

现状:中国II期

所有权:Apogenix大中华区的独家授权许可

罕见病药物
产品与管线
临床前
I期临床
II期临床
III期临床
上市

海芮思® Hunterase®

适应症:

粘多糖贮积症II型(MPS II)或亨特综合征

合作方:
权益国家:

大中华区

海芮思® Hunterase®

说明:海芮思®Hunterase®(艾杜糖醛酸酶-2-硫酸酯酶)是一种重组人酶替代疗法(ERT)

适应症:粘多糖贮积症II型(MPS II)或亨特综合征

现状:Hunterase®在美国和韩国被指定为孤儿药,并在12个国家/地区销售。 Hunterase®于2020年9月获准在中国进行市场营销。

所有权:韩国GC Pharma公司大中华地区开发和商业化的独家授权许可

CAN108

适应症:

Alagille综合症 , 进行性家族性肝内胆汁淤积症, 胆道闭锁

合作方:
权益国家:

大中华区

CAN108Maralixibat

性状:CAN108是一种口服给药的小分子ASBT抑制剂

适应症:多种罕见的胆汁淤积性肝病,包括Alagille综合症(ALGS)、进行性家族性肝内胆汁淤积(PFIC)和胆管闭锁(BA)

状态:ALGS(在美国提交NDA)和PFIC(在欧盟提交EMA);IIb期(BA)

所有权:Mirum Pharmaceuticals大中华区独家授权许可

附注:对于胆道闭锁,我们为许可合作伙伴的全球II期临床试验在中国的患者招募和临床中心管理提供支持,该试验目前已经在美国和欧洲启动。在2021年5月已取得国家药监局的新药临床试验批准,作为全球II期试验的一环,我们计划在中国进行患者招募。

CAN 106

适应症:

治疗与补体失调相关的多种遗传性疾病,包括阵发性夜间血红蛋白尿症(PNH)

合作方:
权益国家:

全球

CAN106

说明:CAN106是一种长效重组人单克隆抗体,可特异性结合并中和补体系统中的C5。

适应症:治疗与补体失调相关的多种遗传性疾病,包括阵发性夜间血红蛋白尿症(PNH)

状态:新加坡I期临床

所有权:药明生物大中华区授权许可,Privus除大中华区外世界其他地区授权许可

CAN 103

适应症:

戈谢病

合作方:
权益国家:

全球

CAN103

性状:CAN103是一种重组人酶替代疗法(ERT)

适应症:戈谢病,是最常见的溶酶体贮积症(LSD)之一

状态:临床前

所有权:药明生物独家全球授权许可

CAN107

适应症:

家族性低磷酸血症佝偻病

合作方:
权益国家:

全球

CAN107

性状:CAN107是一种成纤维细胞生长因子23(FGF23)阻断抗体

适应症:X-连锁低磷酸盐血症(XLH),通常在儿童期诊断出,是一种遗传性疾病,特征为由于磷酸盐在肾脏中被异常处理而导致血液中磷酸盐水平低下,从而引起尿中磷酸盐的流失(磷酸盐排泄),并导致骨柔软、脆弱

状态:临床前

所有权:药明生物和Privus全球独家授权许可

CAN 104

适应症:

法布雷病 

合作方:
权益国家:

全球

CAN104

性状:CAN104是一种重组人酶替代疗法(ERT)

适应症:法布雷病 

状态:临床前

所有权:药明生物独家全球授权许可

CAN 105

适应症:

血液疾病

合作方:
权益国家:

大中华区

CAN105

性状:CAN105是一种双特异性抗体

适应症:A 型血友病,是一种凝血因子VIII的遗传性缺陷,可导致出血量增加,通常影响男性。尽管有一些病例由自发突变引起,但在大多数病例中,A 型血友病作为一种X连锁的隐性特性而遗传

状态:临床前

所有权:药明生物独家大中华区授权许可

基因治疗
产品与管线
临床前
I期临床
II期临床
III期临床
上市

未披露

适应症:

神经肌肉疾病

合作方:
权益国家:

全球

CAN201

适应症:

法布雷氏病

合作方:
权益国家:

全球

CAN201

性状:CAN201是一项利用腺相关病毒(AAV)sL65衣壳的基因治疗疗法

适应症:法布雷氏病(又称安德森-法布雷氏病),溶酶体储存疾病(LSD)之一,是一种罕见的遗传性鞘糖脂(脂肪)代谢疾病,由溶酶体酶α半乳糖苷酶A(α-Gal A)的活性缺失或明显不足导致

状态:临床前

所有权:LogicBio Therapeutics sL65衣壳全球独家授权许可

CAN202

适应症:

庞贝氏病

合作方:
权益国家:

全球

CAN202

性状:CAN202是一项利用腺相关病毒(AAV)sL65衣壳的基因治疗疗法

适应症:庞贝氏病(又称糖原累积病 II 型),是一种常染色体隐性代谢疾病,损害全身肌肉和神经细胞。它是由于溶酶体酸性α葡萄糖苷酶的缺乏导致糖原在溶酶体中的累积所引起

状态:临床前

所有权:LogicBio Therapeutics sL65衣壳全球独家授权许可