北海康成製藥有限公司(以下簡稱「北海康成」,股票代碼1228.HK)是一家在中國領先並專註罕見疾病領域的全球化的生物製藥公司,致力於創新療法的研究、開發和商業化。公司目前擁有10個具有可觀市場潛力的藥物資產組合,其中包括2種已獲批上市產品和8個在研藥物。這些產品均針對一些較普遍的罕見疾病適應癥, 比如亨特綜合征和其他溶酶體貯積癥、補體介導的疾病、血友病 A、代謝紊亂、罕見的膽汁淤積性肝病、神經肌肉疾病。
北海康成的新一代基因技術研發中心實驗室正在開發針對罕見遺傳病,包括龐貝氏癥、法布雷病、杜氏肌肉營養不良癥(DMD)和其他神經肌肉疾病的新型及潛在治愈性的基因療法,並與世界領先的研究人員和生物技術公司合作。公司的全球合作夥伴包括不限於 Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus、華盛頓大學醫學部和Scriptr Global 等。
我們由一支擁有豐富罕見病行業經驗的管理團隊領導,彼等的經驗涵蓋研發、臨床開發、法規事務、業務發展及商業化。截至目前,42%的員工擁有博士學位及╱ 或醫學博士學位,有超過70%的僱員擁有在跨國生物製藥公司工作的經驗。我們的管理團隊擁有在各主要市場(包括中國、美國)成功取得批準並商業化罕見病療法的良好業績。憑借管理層的專業知識,我們在推動中國罕見病行業的發展及打造罕見病生態系統方面發揮積極作用。例如,我們的創始人薛群博士(「薛博士」)目前擔任中國罕見病聯盟(CHARD)副理事長。
重點管線及其里程碑:
邁芮倍®(氯馬昔巴特口服液,前稱為CAN108),一款用於治療罕見膽汁淤積性肝病,包括阿拉傑裏綜合症(ALGS)及進行性家族性肝內膽汁淤積症(PFIC)的口服液藥物
2023年,北海康成在中國大陸、香港及臺灣地區獲得了邁芮倍上市許可。邁芮倍廣泛獲得上市批准,成為該等地區首個且唯一獲批上市的治療ALGS膽汁淤積性瘙癢患者的產品。
海芮思®(艾度硫酸酯酶β,前稱為CAN101),一款用於治療黏多糖貯積症II型(MPS II,亦稱為亨特綜合症)的酶替代療法(ERT)
2020年9月,我們在中國內地獲得用於黏多糖貯積症II型的海芮思®(CAN101)的上市批准。
CAN106 (歐莫撲拜單抗),是一種新型的長效單克隆抗體,用於治療補體介導的疾病,包括陣發性睡眠性血紅蛋白尿症(PNH)、重症肌無力(MG)及其他可能受益於C5抗體治療的疾病
2023年6月25日,在中國正在進行的CAN106針對PNH患者的1b期研究顯示積極初步頂線數據。2022年2月,在新加坡的CAN106 I期單劑量遞增研究錄得積極頂線結果,結果表明補體功能完全阻斷。
CAN103,一款用於治療戈謝病(GD)的ERT
2022年7月,在中國進行的治療戈謝病的CAN103 1/2期試驗完成首例患者給藥。
2023年一季度2期臨床完成首例患者給藥;同年10月2期臨床核心部分完成患者入組;2024年7月完成在中國2期臨床試驗最後一名患者的末次訪視。
2024年9月關鍵性臨床試驗取得積極頂線數據,10月在CDE官網顯示提交的新藥申請 (NDA)已進入優先審評。
基因療法
除生物製劑及小分子外,我們正在投資於下一代基因療法技術。基因療法為多種罕見且治療方案有限的基因疾病提供了可能的一次性且療效持久的治療。於2022年12月31日,我們正在使用LogicBio Therapeutics授權的用於開發法布雷病及龐貝氏病治療方法的衣殼載體,開發兩種基因治療產品。此外,我們正在自主開發針對不同組織的腺相關病毒(AAV)遞送平臺,例如中樞神經系統(CNS)及肌肉。
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北海康成成立
獲得 Apogenix 的 治療膠質母細胞瘤的CAN008 大中華區授權許可。
在臺灣獲准進行CAN008用於治療新確診的膠質母細胞瘤和多形性膠質母細胞瘤(GBM)的I/II期試驗
在臺灣新確診的膠質母細胞瘤和多形性膠質母細胞瘤(GBM)患者中開展CAN-008 I/II期試驗,完成第一例患者給藥
在中國提交關於CAN008用於治療GBM的 II/III期試驗IND申請
在臺灣地區完成CAN008用於治療多發性膠質母細胞瘤的I期臨床試驗患者招募。
CAN008用於治療GBM的II/III期試驗IND申請在中國獲得批准
與藥明生物就罕見病治療建立戰略合作夥伴關係
在中國提交將 CAN101 (Hunterase®)用於治療亨特氏綜合症的新藥申請
CAN101 (Hunterase®)獲得中國國家藥品監督管理局(NMPA)的優先審查
與麻省州立大學醫學院簽訂罕見疾病基因療法研究協議
CAN101 (Hunterase®)中國首個黏多糖貯積症Ⅱ型(MPS II) 酶替代療法在中國內地獲得上市批准
與麻省州立大學醫學院簽署第二項罕見病基因療法研究協定
與LogicBio Therapeutic 達成戰略合作,並獲得基因遞送和編輯技術平臺的授權許可
與Mirum 製藥簽訂Maralixibat 大中華區開發和商業化獨家授權合約
CAN008 II期臨床一線試驗申請獲得NMPA 的CDE許可
完成98百萬美元的D輪和58百萬美元的E輪融資
在中國內地商業化Hunterase®(CAN101)
公佈CAN106的1期試驗積極數據並獲NMPA批准開展治療PNH 1b/2期臨床試驗
治療Alagille 綜合征新藥邁芮倍®上市申請(NDA)獲國家藥監局(NMPA)正式受理並擬納入優先審評
CAN106注射液在中國1b/2期臨床試驗完成首例PNH患者給藥
治療Alagille 綜合征新藥邁芮倍®上市申請(NDA/ODR)獲臺灣藥監局受理
北海康成在ASGCT年會公佈與UMass Chan醫學院合作的首項研究顯示——新型基因治療有望臨床應用於SMA
組建科學諮詢委員會指導CAN106在補體介導疾病的全球發展
治療膽道閉鎖的邁芮倍®2期全球EMBARK研究完成首例中國患者給藥
治療戈謝病的CAN103注射液在中國1/2期臨床試驗完成首例患者給藥
北海康成與馬薩諸塞州立大學醫學院基因治療研究團隊在第29屆歐洲基因與細胞治療學會大會(ESGCT)上做口頭報告
用於治療重症肌無力的 CAN106獲孤兒藥認證
治療戈謝病的CAN103注射液在中國II期臨床試驗完成首例患者給藥
北海康成與馬薩諸塞州立大學醫學院脊髓性肌肉萎縮症基因療法(CAN203)通過側腦室內注射改善小鼠壽命和運動功能的數據於第 26 屆ASGCT年會上公佈
邁芮倍®在中國內地獲得批准上市
治療陣發性睡眠性血紅蛋白尿症(PNH)的omoprubart (CAN106)注射液在中國的1b期臨床試驗取得積極初步數據
邁芮倍®在香港獲得批准上市
邁芮倍®在臺灣獲得批准上市
治療戈謝病的CAN103在中國2期臨床試驗核心部分完成患者入組
第 30 屆歐洲基因與細胞治療學會年會上發表法佈雷病基因治療摘要
北海康成治療 PFIC 膽汁淤積性瘙癢癥的 CAN108(邁芮倍®/ LIVMARLI®)上市申請(NDA)獲國家藥監局受理
歲月築基 啟航未來 | 2023年中國罕見病大會圓滿閉幕
邁芮倍作為案例被提及 | 施政報告指出香港有科研優勢自行審批新藥 罕見病用藥將獲益
北海康成宣佈邁芮倍®在中國適用人群拓展至3個月以上
北海康成氯馬昔巴特(邁芮倍®)榮獲2024 CBA-China年會“中國同類首創新藥”專項獎
北海康成宣布治療戈謝病的CAN103已完成在中國2期臨床試驗最後一名患者的末次訪視
邁芮倍被納入《中華兒科雜誌》《阿拉傑裏綜合征相關肝病診治共識》
北海康成宣布CAN103關鍵性臨床試驗取得積極頂線數據,計劃於2024年第四季度提交NDA申請
北海康成治療戈謝病新藥CAN103獲得國家藥監局藥品審評中心(CDE)優先審評資格
北海康成成功獲得《藥品生產許可證》B證
北海康成治療戈謝病的CAN103上市申請(NDA)獲國家藥監局(NMPA)正式受理
北海康成和 Scriptr Global 宣布在《科學》雜誌發表關於 StitchR™ RNA 組裝技術及治療肌營養不良癥應用的研究
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