北海康成制药有限公司(以下简称“北海康成”,股票代码1228.HK)是一家在中国领先并专注罕见疾病领域的全球化的生物制药公司,致力于创新疗法的研究、开发和商业化。公司目前拥有12 个具有可观市场潜力的药物资产组合,其中包括3种已获批上市产品和9个在研药物。这些产品均针对一些较普遍的罕见疾病和罕见肿瘤适应症, 比如亨特综合征和其他溶酶体贮积症、补体介导的疾病、血友病 A、代谢紊乱、罕见的胆汁淤积性肝病、以及神经肌肉疾病等。
北海康成的新一代基因技术研发中心实验室正在开发针对罕见遗传病,包括庞贝氏症、法布雷病、脊髓性肌萎缩症(SMA)和其他神经肌肉疾病的新型及潜在治愈性的基因疗法,并与世界领先的研究人员和生物技术公司合作。来自 SMA 基因治疗的动物数据已在美国基因和细胞治疗学会 (ASGCT)、欧洲基因和细胞治疗学会 (ESGCT) 以及世界肌肉组织大会上发表。
公司的全球合作伙伴包括不限于 Apogenix、GC Pharma、Mirum、药明生物、Privus、UMass Chan医学院、华盛顿大学医学部,Scriptr Global和Logicbio 等。
我们由一支拥有丰富罕见病行业经验的管理团队领导,彼等的经验涵盖研发、临床开发、法规事务、业务发展及商业化。截至2023年12月31日,我们拥有100名僱员,其中13人拥有博士学位及╱ 或医学博士学位,有超过70%的僱员拥有在跨国生物制药公司工作的经验。我们的管理团队拥有在各主要市场(包括中国、美国、欧洲、拉丁美洲及东南亚)成功取得批准并商业化罕见病疗法的良好业绩。凭借管理层的专业知识,我们在推动中国罕见病行业的发展及打造罕见病生态系统方面发挥积极作用。例如,我们的创始人薛群博士(「薛博士」)目前担任中国罕见病联盟(CHARD)副理事长。
重点管线及其里程碑:
迈芮倍®(氯马昔巴特口服液,前称为CAN108),一款用于治疗罕见胆汁淤积性肝病,包括阿拉杰里综合症(ALGS)及进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)的口服液药物
2023年,北海康成在中国大陆、香港及台湾地区获得了迈芮倍上市许可。迈芮倍广泛获得上市批准,成为该等地区首个且唯一获批上市的治疗ALGS胆汁淤积性瘙痒患者的产品。
海芮思®(艾度硫酸酯酶β,前称为CAN101),一款用于治疗黏多糖贮积症II型(MPS II,亦称为亨特综合症)的酶替代疗法(ERT)
2020年9月,我们在中国内地获得用于黏多糖贮积症II型的海芮思®(CAN101)的上市批准。
CAN106 (欧莫扑拜单抗),是一种新型的长效单克隆抗体,用于治疗补体介导的疾病,包括阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)、重症肌无力(MG)及其他可能受益于C5抗体治疗的疾病
2023年6月25日,在中国正在进行的CAN106针对PNH患者的1b期研究显示积极初步顶线数据。2022年2月,在新加坡的CAN106 I期单剂量递增研究录得积极顶线结果,结果表明补体功能完全阻断。
CAN103,一款用于治疗戈谢病(GD)的ERT
2023年10月16日,北海康成宣布,针对年龄为12岁或以上的GDI型和III型初始患者开展的CAN103 2期临床试验核心部份已完成患者招募。
2023年1月,治疗戈谢病的2期试验完成首例患者给药。
2022年7月,在中国进行的治疗戈谢病的CAN103 1/2期试验完成首例患者给药。
基因疗法
除生物制剂及小分子外,我们正在投资于下一代基因疗法技术。基因疗法为多种罕见且治疗方案有限的基因疾病提供了可能的一次性且疗效持久的治疗。于2022年12月31日,我们正在使用LogicBio Therapeutics授权的用于开发法布雷病及庞贝氏病治疗方法的衣壳载体,开发两种基因治疗产品。于2023年1月,我们宣布我们已行使选择权从马萨诸塞州立大学Chan医学院获得开发、生产和商业化治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的新型第二代基因疗法的全球独家授权。此外,我们正在自主开发针对不同组织的腺相关病毒(AAV)递送平台,例如中枢神经系统(CNS)及肌肉。
北海康成成立
获得 Apogenix 的 治疗胶质母细胞瘤的CAN008 大中华区授权许可。
在台湾获准进行CAN008用于治疗新确诊的胶质母细胞瘤和多形性胶质母细胞瘤(GBM)的I/II期试验
在台湾新确诊的胶质母细胞瘤和多形性胶质母细胞瘤(GBM)患者中开展CAN-008 I/II期试验,完成第一例患者给药
在中国提交关于CAN008用于治疗GBM的 II/III期试验IND申请
在台湾地区完成CAN008用于治疗多发性胶质母细胞瘤的I期临床试验患者招募。
CAN008用于治疗GBM的II/III期试验IND申请在中国获得批准
与药明生物就罕见病治疗建立战略合作伙伴关系
在中国提交将CAN101(Hunterase®)用于治疗亨特氏综合症的新药申请
CAN101 (Hunterase®)获得中国国家药品监督管理局(NMPA)的优先审查
与麻省州立大学医学院签订罕见疾病基因疗法研究协议
CAN101 (Hunterase®)中国首个黏多糖贮积症Ⅱ型(MPS II) 酶替代疗法在中国内地获得上市批准
与麻省州立大学医学院签署第二项罕见病基因疗法研究协定
与LogicBio Therapeutic 达成战略合作,并获得基因递送和编辑技术平台的授权许可
与Mirum 制药签订Maralixibat 大中华区开发和商业化独家许可协议
CAN008 II期临床一线试验申请获得NMPA 的CDE许可
完成98百万美元的D轮和58百万美元的E轮融资
在中国内地商业化Hunterase® (CAN101)
公布CAN106的1期试验积极数据并获NMPA批准开展治疗PNH 1b/2期临床试验
治疗Alagille 综合征新药迈芮倍®上市申请(NDA)获国家药监局(NMPA)正式受理并拟纳入优先审评
CAN106注射液在中国1b/2期临床试验完成首例PNH患者给药
治疗Alagille 综合征新药迈芮倍®上市申请(NDA/ODR)获台湾药监局受理
北海康成在ASGCT年会公布与UMass Chan医学院合作的首项研究显示——新型基因治疗有望临床应用于SMA
组建科学咨询委员会指导CAN106在补体介导疾病的全球发展
治疗胆道闭锁的迈芮倍®2期全球EMBARK研究完成首例中国患者给药
治疗戈谢病的CAN103注射液在中国1/2期临床试验完成首例患者给药
北海康成与马萨诸塞州立大学医学院基因治疗研究团队在第29届欧洲基因与细胞治疗学会大会(ESGCT)上做口头报告
用于治疗重症肌无力的 CAN106获孤儿药认证
治疗戈谢病的CAN103注射液在中国II期临床试验完成首例患者给药
北海康成与马萨诸塞州立大学医学院脊髓性肌肉萎缩症基因疗法(CAN203)通过侧脑室内注射改善小鼠寿命和运动功能的数据于第 26 届ASGCT年会上公布
迈芮倍®在中国内地获得批准上市
治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)的omoprubart (CAN106)注射液在中国的1b期临床试验取得积极初步数据
迈芮倍®在香港获得批准上市
迈芮倍®在台湾获得批准上市
治疗戈谢病的CAN103在中国2期临床试验核心部分完成患者入组
第 30 届欧洲基因与细胞治疗学会年会上发表法布雷病基因治疗摘要