成立于 2012 年,北海康成是一家立足中国、专注于罕见疾病的全球领先生物制药公司,致力于研究、开发和商业化变革性疗法。
我们由经验丰富的管理团队领导,他们在稀有领域拥有丰富的行业经验疾病,跨越研发、临床开发、监管事务、业务发展和商业化,截至 2021 年 6 月 21 日。由 151 名员工组成的人才库支持,其中 22 名拥有博士学位。和/或 M.D. 学位,我们超过 80% 的员工曾在的跨国生物制药公司, 我们的管理层团队共同拥有成功商业化罕见疾病疗法的记录主要市场(包括中国、美国、欧洲、拉丁美洲和东南亚)。利用我们管理层的专业知识,我们在推进罕见病产业,塑造中国罕见病生态系统。例如,我们的创始人薛博士目前担任中国罕见病联盟(CHARD)的副理事长。
截至到2021年6月21日,我们已经打造了一个由 13 个具有巨大市场潜力的药物资产组成的全面和差异化的管线,针对部分最普遍的罕见疾病和罕见肿瘤适应症,包括三个上市产品、三个处于临床阶段的候选药物、两个处于 IND 启用阶段、两个处于临床前阶段,另外三个基因治疗项目处于先导识别阶段。
在罕见病领域,我们有七种生物制剂和小分子产品和候选产品,用于治疗亨特综合症(MPS II)和其他溶酶体贮积症(LSD)、补体介导的疾病、血友病 A、代谢性疾病和罕见的胆汁淤积肝包括 Alagille 综合征 (ALGS)、进行性家族性肝内胆汁淤积症 (PFIC) 和胆道闭锁 (BA) 在内的疾病。其中,我们于2020年9月在中国内地获得用于MPS II的Hunterase®(CAN101)的上市批准。我们在新加坡健康志愿者中启动了CAN106的1期临床试验,并于2021年4月就CAN106的1期研究获得国家药监局的IND受理通知书。
在罕见的肿瘤学领域,我们正在开发用于治疗多形性胶质母细胞瘤 (GBM) 的 CAN008。截至到2021年6月21日,其他两种两种肿瘤产品CaphosolTM (CAN002)和Nerlynx®(CAN030)亦已分別在中國內地及大中化区获得了上市许可。
除了生物制剂和小分子,我们还投资于下一代基因治疗技术。我们正在使用从 LogicBio Therapeutics 获得许可的 AAV sL65 衣壳载体开发两种基因治疗产品,用于治疗法布里病和庞贝病,并可选择使用相同的载体开发两种额外的适应症和用于治疗的临床阶段基因编辑程序根据我们与 LogicBio Therapeutics 的合作协议,治疗甲基丙二酸血症 (MMA)。我们还与我们的研究合作伙伴 UMass 合作开展赞助研究计划,以开发神经肌肉疾病的基因治疗解决方案,并独家选择许可用于开发的资产。此外,我们正在内部开发针对不同组织的腺相关病毒 (AAV) 递送平台,例如中枢神经系统 (CNS) 和肌肉。
















北海康成成立
获得 Apogenix 的 治疗胶质母细胞瘤的CAN008 大中华区授权许可。
在台湾获准进行CAN008用于治疗新确诊的胶质母细胞瘤和多形性胶质母细胞瘤(GBM)的I/II期试验
在台湾新确诊的胶质母细胞瘤和多形性胶质母细胞瘤(GBM)患者中开展CAN-008 I/II期试验,完成第一例患者给药
在中国提交关于CAN008用于治疗GBM的 II/III期试验IND申请
在台湾地区完成CAN008用于治疗多发性胶质母细胞瘤的I期临床试验患者招募。
CAN008用于治疗GBM的II/III期试验IND申请在中国获得批准
与药明生物就罕见病治疗建立战略合作伙伴关系
在中国提交将CAN101(Hunterase®)用于治疗亨特氏综合症的新药申请
CAN101 (Hunterase®)获得中国国家药品监督管理局(NMPA)的优先审查
与麻省州立大学医学院签订罕见疾病基因疗法研究协议
CAN101 (Hunterase®)中国首个黏多糖贮积症Ⅱ型(MPS II) 酶替代疗法在中国内地获得上市批准
与麻省州立大学医学院签署第二项罕见病基因疗法研究协定
与LogicBio Therapeutic 达成战略合作,并获得基因递送和编辑技术平台的授权许可
与Mirum 制药签订Maralixibat 大中华区开发和商业化独家许可协议
CAN008 II期临床一线试验申请获得NMPA 的CDE许可
完成98百万美元的D轮和58百万美元的E轮融资
在中国内地商业化Hunterase® (CAN101)











































