北海康成制药有限公司(以下简称“北海康成”,股票代码1228.HK)是一家在中国领先并专注罕见疾病领域的全球化的生物制药公司,致力于创新疗法的研究、开发和商业化。公司目前拥有14 个具有可观市场潜力的药物资产组合,其中包括三种已获批上市产品和11个在研药物。这些产品均针对一些较普遍的罕见疾病和罕见肿瘤适应症, 比如亨特综合征和其他溶酶体贮积症、补体介导的疾病、血友病 A、代谢紊乱、罕见的胆汁淤积性肝病、神经肌肉疾病以及胶质母细胞瘤。

 

北海康成的新一代基因技术研发中心实验室正在开发针对罕见遗传病,包括庞贝氏症、法布雷病、脊髓性肌萎缩症(SMA)和其他神经肌肉疾病的新型及潜在治愈性的基因疗法,并与世界领先的研究人员和生物技术公司合作。来自 SMA 基因治疗的动物数据已在美国基因和细胞治疗学会 (ASGCT)、欧洲基因和细胞治疗学会 (ESGCT) 以及世界肌肉组织大会上发表。

 

公司的全球合作伙伴包括不限于 Apogenix、GC Pharma、Mirum、药明生物、Privus、UMass Chan医学院、华盛顿大学医学部,Scriptr Global和Logicbio 等。

 

我们由一支拥有丰富罕见病行业经验的管理团队领导,彼等的经验涵盖研发、临床开发、法规事务、业务发展及商业化。截至2022年12月31日,我们拥有117名僱员,其中15人拥有博士学位及╱ 或医学博士学位,有超过80%的僱员拥有在跨国生物制药公司工作的经验。我们的管理团队拥有在各主要市场(包括中国、美国、欧洲、拉丁美洲及东南亚)成功取得批准并商业化罕见病疗法的良好业绩。凭借管理层的专业知识,我们在推动中国罕见病行业的发展及打造罕见病生态系统方面发挥积极作用。例如,我们的创始人薛群博士(「薛博士」)目前担任中国罕见病联盟(CHARD)副理事长。

 

2020年9月,我们在中国内地获得用于黏多糖贮积症II型的海芮思®(CAN101)的上市批准。2021年2月,在新加坡对健康志愿者启动CAN106的I期临床试验;2021年7月,我们就在中国进行的用于治疗PNH的CAN106研究取得中国国家药品监督管理局(NMPA)的IND批准;2022年2月,在新加坡的CAN106 I期单剂量递增研究录得积极顶线结果,结果表明补体功能完全阻断。研究显示,CAN106安全且耐受性良好。此外,中国国家药品监督管理局(NMPA)于2022年1月接受并优先审查了Livmarli用于治疗ALGS的NDA计划。2022年7月,在中国进行的治疗胆道闭锁的Livmarli II期研究完成首例患者给药。2022年7月,在中国进行的治疗戈谢病的CAN103 I/II期试验完成首例患者给药,且于2023年1月,治疗戈谢病的II期试验完成首例患者给药。

 

于罕见肿瘤领域,我们正开发CAN008,用于治疗胶质母细胞瘤(GBM)。于2018年,我们在台湾完成了CAN008的新确诊患者I期临床试验。我们已取得中国国家药品监督管理局(NMPA)的IND批准,以开展CAN008的一线II期临床试验,并于2021年10月就GBM患者一线治疗在中国内地进行CAN008 II期临床试验的首例患者给药,且于2023年3月完成了II期临床试验患者招募。

 

除生物制剂及小分子外,我们正在投资于下一代基因疗法技术。基因疗法为多种罕见且治疗方案有限的基因疾病提供了可能的一次性且疗效持久的治疗。于2022年12月31日,我们正在使用LogicBio Therapeutics授权的用于开发法布雷病及庞贝氏病治疗方法的衣壳载体,开发两种基因治疗产品。于2023年1月,我们宣布我们已行使选择权从马萨诸塞州立大学Chan医学院获得开发、生产和商业化治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的新型第二代基因疗法的全球独家授权。此外,我们正在自主开发针对不同组织的腺相关病毒(AAV)递送平台,例如中枢神经系统(CNS)及肌肉。

里程碑
2012年06月

北海康成成立

2015年07月

获得 Apogenix 的 治疗胶质母细胞瘤的CAN008 大中华区授权许可。

2016年07月

在台湾获准进行CAN008用于治疗新确诊的胶质母细胞瘤和多形性胶质母细胞瘤(GBM)的I/II期试验

2016年09月

在台湾新确诊的胶质母细胞瘤和多形性胶质母细胞瘤(GBM)患者中开展CAN-008 I/II期试验,完成第一例患者给药

2017年07月

在中国提交关于CAN008用于治疗GBM的 II/III期试验IND申请

2017年11月

在台湾地区完成CAN008用于治疗多发性胶质母细胞瘤的I期临床试验患者招募。

2018年04月

CAN008用于治疗GBM的II/III期试验IND申请在中国获得批准

2018年10月

与药明生物就罕见病治疗建立战略合作伙伴关系

2019年07月

在中国提交将CAN101(Hunterase®)用于治疗亨特氏综合症的新药申请

2019年09月

CAN101 (Hunterase®)获得中国国家药品监督管理局(NMPA)的优先审查

2020年06月

与麻省州立大学医学院签订罕见疾病基因疗法研究协议

2020年09月

CAN101 (Hunterase®)中国首个黏多糖贮积症Ⅱ型(MPS II) 酶替代疗法在中国内地获得上市批准

2020年09月

与麻省州立大学医学院签署第二项罕见病基因疗法研究协定

2021年04月

与LogicBio Therapeutic 达成战略合作,并获得基因递送和编辑技术平台的授权许可

2021年04月

与Mirum 制药签订Maralixibat 大中华区开发和商业化独家许可协议

2021年04月

CAN008 II期临床一线试验申请获得NMPA 的CDE许可

2021年05月

完成98百万美元的D轮和58百万美元的E轮融资

2021年05月

在中国内地商业化Hunterase® (CAN101)

2022年01月

公布CAN106的1期试验积极数据并获NMPA批准开展治疗PNH 1b/2期临床试验

2022年01月

治疗Alagille 综合征新药迈芮倍®上市申请(NDA)获国家药监局(NMPA)正式受理并拟纳入优先审评

2022年05月

CAN106注射液在中国1b/2期临床试验完成首例PNH患者给药

2022年05月

治疗Alagille 综合征新药迈芮倍®上市申请(NDA/ODR)获台湾药监局受理

2022年05月

北海康成在ASGCT年会公布与UMass Chan医学院合作的首项研究显示——新型基因治疗有望临床应用于SMA

2022年07月

组建科学咨询委员会指导CAN106在补体介导疾病的全球发展

2022年07月

治疗胆道闭锁的迈芮倍®2期全球EMBARK研究完成首例中国患者给药

2022年07月

治疗戈谢病的CAN103注射液在中国1/2期临床试验完成首例患者给药

2022年10月

北海康成与马萨诸塞州立大学医学院基因治疗研究团队在第29届欧洲基因与细胞治疗学会大会(ESGCT)上做口头报告

2022年11月

用于治疗重症肌无力的 CAN106获孤儿药认证

我们的团队
薛群
创始人、董事长兼首席执行官、中国罕见病联盟副理事长、中国药促会药物研发专业委员会副主任委员
Glenn Hassan
首席财务官
Gerry Cox
首席战略官、代理首席医学官
Marcelo Cheresky
首席商务官
陈蔚
人力资源副总裁
洪维骏
台湾地区总经理
寇天赐
项目管理和临床运营部门负责人
李海霞
高级总监、财务运营主管和财务总监
李丹
业务拓展副总裁
李萍
临床开发和运营高级副总裁
马倩
法律合规总监、董事会秘书、联席公司秘书
茅越佳
公共事务高级总监
Jason West
副总裁、基因治疗研究负责人
文少仪
中国大陆商务负责人、香港及澳门地区总经理
岳旻
采购&供应链高级总监
张苒
药政事务高级副总裁
张威
高级总监,CMC
薛群
创始人、董事长兼首席执行官、中国罕见病联盟副理事长、中国药促会药物研发专业委员会副主任委员
高光坪
顾问委员会成员
Mark Goldberg
顾问委员会成员
薛群
创始人、董事长兼首席执行官、中国罕见病联盟副理事长、中国药促会药物研发专业委员会副主任委员
陈侃
非执行董事
胡正国
非执行董事
James Arthur Geraghty
独立非执行董事
Richard James Gregory
独立非执行董事
陈炳钧
独立非执行董事
胡澜
独立非执行董事
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