中國北京，2021年 5月27日 -北海康成制藥有限公司（以下簡稱“北海康成”）今日宣佈，CAN108 (Maralixibat)於5月24日獲得中國國家藥品監督管理局（NMPA）藥品審批中心（CDE）新藥臨床試驗申請（IND）批准，用於治療膽道閉鎖患者肝門腸吻合術後治療。2021年4月29日，北海康成和Mirum 制藥有限公司（納斯達克：MIRM，以下簡稱“Mirum”）簽訂了Maralixibat 在大中華區獨家許可協議，獲得在大中華區針對Alagille綜合症（ALGS）、進行性家族性肝內膽汁淤積（PFIC）和膽道閉鎖（BA）開發和商業的獨家授權。Maralixibat是一種在研的口服藥物，目前正在對其用於治療多種膽汁淤積性肝病進行評估。

Maralixibat 靶向納依賴性膽汁酸轉運蛋白（ASBT），最終可降低全身性膽汁酸水準，從而減少由此介導的肝臟損傷。美國食品藥品監督管理局（FDA）已接受Maralixibat 用於治療ALGS患者的膽汁淤積瘙癢症的新藥申請（NDA），並且在進行優先審評。歐洲藥品管理局正在審評Maralixibat 用於治療PFIC2的申請。Mirum 已經啟動其用於治療膽道閉鎖（BA）的全球2b期臨床研究（EMBARK）。

北海康成將與Mirum 合作，負責監督Mirum在中國的臨床研究基地，以加快近期在膽道閉鎖（BA）患者中啟動的全球2b期EMBARK研究入組。在一定條件下，北海康成也有權在大中華區生產Maralixibat。

關於Mirum制藥有限公司

Mirum 制藥有限公司是一家臨床階段的生物制藥公司，致力於開發和商業化用於治療危重肝病的新療法的後期管線。Mirum開發的主要候選產品Maralixibat是一種口服在研藥物，用於治療Alagille綜合症（ALGS）、進行性家族性肝內膽汁淤積（PFIC）和膽道閉鎖。Mirum已經提交了Maralixibat用於治療ALGS患者膽汁淤積瘙癢症的新藥申請。FDA已接受該新藥申請，並進行優先審評，PDUFA執行日期為2021年9月29日。此外， Mirum用於治療兒童PFIC2患者的上市許可申請已被歐洲藥品管理局接受，並進行審評（驗證）中。Mirum同時還在開發Volixibat，這也是一種口服ASBT抑制劑，用於治療原發性硬化性膽管炎、妊娠肝內膽汁淤積症和原發性膽汁性膽管炎。欲瞭解更多資訊，請訪問MirumPharma.com.

為了擴大其膽汁淤積性肝病管線，Mirum從Vivet Therapeutics取得了獨家選擇權，在臨床前評估和新藥臨床申請（IND）支持研究之後，將進一步開發和商業化VTX-803和VTX-802基因治療專案（分別用於治療PFIC3和PFIC2）。

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關於北海康成制藥有限公司

北海康成制藥有限公司是一家創新生物制藥公司，致力於在中國和全球加速推進罕見病和罕見腫瘤創新療法的開發和商業化進程，以填補尚未滿足的醫療需求。

北海康成與藥明生物建立了全球合作夥伴關係，共同開發和商業化治療罕見遺傳病的專利療法。作為中國罕見病領域領跑者，北海康成還與韓國GC Pharma簽署了治療亨特綜合征的酶替代療法Hunterase®在大中華區的獨佔授權協議。Hunterase®（艾度硫酸酯酶β，已於2020年9月在中國獲批），現已在12個國家上市。 北海康成還與LogicBio Therapeutics 達成了戰略合作和許可協議，以開發、製造和商業化用於治療法佈雷病、龐貝氏病的基因療法候選藥物。北海康成還與馬薩諸塞州大學醫學院的紅瑞基因療法中心（Horae Gene Therapy Center）簽訂了合作協議，研究開發治療罕見遺傳病的基因療法。

如需更多關於北海康成制藥有限公司的資訊，請訪問網站：www.canbridgepharma.com。

關於Maralixibat

Maralixibat是一種最低限度吸收的新型口服在研藥物，正在評價其用於治療多種罕見膽汁淤積性肝病。Maralixibat可抑制鈉依賴性膽汁酸轉運蛋白（ASBT），使更多膽汁酸從糞便中排出，降低全身膽汁酸水準，從而有可能減少膽汁酸介導的肝損傷以及相關影響和併發症。已有1600多名患者接受了Maralixibat治療，其中包括120多名接受Maralixibat探索性治療的Alagille綜合症（ALGS）和進行性家族性肝內膽汁淤積（PFIC）的兒童患者。在ICONIC 2b期ALGS臨床試驗中，與安慰劑相比，服用Maralixibat的患者膽汁酸和瘙癢明顯減少，黃體瘤減少以及長期性生長加速。在一項2期PFIC研究中，遺傳學確診的BSEP缺陷的（PFIC2）患者對Maralixibat有應答反應，且其無移植存活率增加。美國食品藥品監督管理局已授予Maralixibat突破性療法稱號，用於治療在1歲及以上患者中的ALGS引起的瘙癢症以及PFIC2。在整個研究過程中，Maralixibat的耐受性普遍良好。最常見的治療相關不良反應為腹瀉和腹痛。在Maralixibat獲得批准並可用於處方之前，ALGS患者可通過Mirum的擴展用藥專案獲得此藥。欲瞭解更多資訊，請訪問 ALGSEAP.com。有關Maralixibat治療兒童PFIC患者的3期研究的更多資訊，請訪問PFICtrial.com。

北海康成聯繫人：

北海康成制藥有限公司 

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