转载｜国家级罕见病权威医学组织拟成立，第二批罕见病目录将更新
（附第一批目录及医保清单）

北海康成治疗戈谢病的CAN103注射液在中国II期临床试验完成首例患者给药

北海康成祝贺Apogenix在Asunercept（CAN008）治疗新型冠状病毒的III期临床试验完成首例患者给药

-北海康成拥有CAN008在大中华区开发任何适应症的独家授权。

-CAN008正在中国进行治疗胶质母细胞瘤的关键性II期临床试验。

北海康成已完成基因疗法管线整合

-已从马萨诸塞州立大学Chan医学院(UMass Chan Medical School)获得治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的潜在同类最佳基因疗法的全球独家授权。

-已完成两种溶酶体贮积症的基因疗法的技术转让。

北海康成祝贺Mirum获欧盟批准生产并销售Maralixibat/LIVMARLI^® 用于治疗阿拉杰里综合征胆汁淤积性瘙痒

-该药在进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）III期试验中取得积极顶线数据，此次批准突显了maralixibat对于罕见肝病的治疗具有崭新的前景及潜力。

-北海康成拥有maralixibat（CAN108）在大中华区开发与商业化的独家授权，并负责用于治疗胆道闭锁（BA）全球试验的中国临床研究部分。

北海康成用于治疗重症肌无力的 CAN106获孤儿药认证

转载｜毕井泉：鼓励罕见疾病药物研发，需研究制定符合罕见疾病规律的特殊政策

北海康成宣布Maralixibat/LIVMARLI在治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症的3期试验中取得积极顶线数据

北海康成与马萨诸塞州立大学医学院基因治疗研究团队在第29届欧洲基因与细胞治疗学会大会（ESGCT）上做口头报告

北海康成出席即将举行的投资者会议

并在欧洲细胞与基因治疗学会年度大会公布基因治疗数据