中国北京，2021年 5月27日 -北海康成制药有限公司（以下简称“北海康成”）今日宣布，CAN108 (Maralixibat)于5月24日获得中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审批中心（CDE）新药临床试验申请（IND）批准，用于治疗胆道闭锁患者肝门肠吻合术后治疗。2021年4月29日，北海康成和Mirum 制药有限公司（纳斯达克：MIRM，以下简称“Mirum”）签订了Maralixibat 在大中华区独家许可协议，获得在大中华区针对Alagille综合症（ALGS）、进行性家族性肝内胆汁淤积（PFIC）和胆道闭锁（BA）开发和商业的独家授权。Maralixibat是一种在研的口服药物，目前正在对其用于治疗多种胆汁淤积性肝病进行评估。

Maralixibat 靶向纳依赖性胆汁酸转运蛋白（ASBT），最终可降低全身性胆汁酸水平，从而减少由此介导的肝脏损伤。美国食品药品监督管理局（FDA）已接受Maralixibat 用于治疗ALGS患者的胆汁淤积瘙痒症的新药申请（NDA），并且在进行优先审评。欧洲药品管理局正在审评Maralixibat 用于治疗PFIC2的申请。Mirum 已经启动其用于治疗胆道闭锁（BA）的全球2b期临床研究（EMBARK）。

北海康成将与Mirum 合作，负责监督Mirum在中国的临床研究基地，以加快近期在胆道闭锁（BA）患者中启动的全球2b期EMBARK研究入组。在一定条件下，北海康成也有权在大中华区生产Maralixibat。

关于Mirum制药有限公司

Mirum 制药有限公司是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发和商业化用于治疗危重肝病的新疗法的后期管线。Mirum开发的主要候选产品Maralixibat是一种口服在研药物，用于治疗Alagille综合症（ALGS）、进行性家族性肝内胆汁淤积（PFIC）和胆道闭锁。Mirum已经提交了Maralixibat用于治疗ALGS患者胆汁淤积瘙痒症的新药申请。FDA已接受该新药申请，并进行优先审评，PDUFA执行日期为2021年9月29日。此外， Mirum用于治疗儿童PFIC2患者的上市许可申请已被欧洲药品管理局接受，并进行审评（验证）中。Mirum同时还在开发Volixibat，这也是一种口服ASBT抑制剂，用于治疗原发性硬化性胆管炎、妊娠肝内胆汁淤积症和原发性胆汁性胆管炎。欲了解更多信息，请访问MirumPharma.com.

为了扩大其胆汁淤积性肝病管线，Mirum从Vivet Therapeutics取得了独家选择权，在临床前评估和新药临床申请（IND）支持研究之后，将进一步开发和商业化VTX-803和VTX-802基因治疗项目（分别用于治疗PFIC3和PFIC2）。

可通过Twitter、Facebook、LinkedIn 和 Instagram关注Mirum 的动态。

关于北海康成制药有限公司

北海康成制药有限公司是一家创新生物制药公司，致力于在中国和全球加速推进罕见病和罕见肿瘤创新疗法的开发和商业化进程，以填补尚未满足的医疗需求。

北海康成与药明生物建立了全球合作伙伴关系，共同开发和商业化治疗罕见遗传病的专利疗法。作为中国罕见病领域领跑者，北海康成还与韩国GC Pharma签署了治疗亨特综合征的酶替代疗法Hunterase®在大中华区的独占授权协议。Hunterase®（艾度硫酸酯酶β，已于2020年9月在中国获批），现已在12个国家上市。 北海康成还与LogicBio Therapeutics 达成了战略合作和许可协议，以开发、制造和商业化用于治疗法布雷病、庞贝氏病的基因疗法候选药物。北海康成还与马萨诸塞州大学医学院的红瑞基因疗法中心（Horae Gene Therapy Center）签订了合作协议，研究开发治疗罕见遗传病的基因疗法。

如需更多关于北海康成制药有限公司的信息，请访问网站：www.canbridgepharma.com。

关于Maralixibat

Maralixibat是一种最低限度吸收的新型口服在研药物，正在评价其用于治疗多种罕见胆汁淤积性肝病。Maralixibat可抑制钠依赖性胆汁酸转运蛋白（ASBT），使更多胆汁酸从粪便中排出，降低全身胆汁酸水平，从而有可能减少胆汁酸介导的肝损伤以及相关影响和并发症。已有1600多名患者接受了Maralixibat治疗，其中包括120多名接受Maralixibat探索性治疗的Alagille综合症（ALGS）和进行性家族性肝内胆汁淤积（PFIC）的儿童患者。在ICONIC 2b期ALGS临床试验中，与安慰剂相比，服用Maralixibat的患者胆汁酸和瘙痒明显减少，黄体瘤减少以及长期性生长加速。在一项2期PFIC研究中，遗传学确诊的BSEP缺陷的（PFIC2）患者对Maralixibat有应答反应，且其无移植存活率增加。美国食品药品监督管理局已授予Maralixibat突破性疗法称号，用于治疗在1岁及以上患者中的ALGS引起的瘙痒症以及PFIC2。在整个研究过程中，Maralixibat的耐受性普遍良好。最常见的治疗相关不良反应为腹泻和腹痛。在Maralixibat获得批准并可用于处方之前，ALGS患者可通过Mirum的扩展用药项目获得此药。欲了解更多信息，请访问 ALGSEAP.com。有关Maralixibat治疗儿童PFIC患者的3期研究的更多信息，请访问PFICtrial.com。

北海康成联系人：

北海康成制药有限公司 

ir@canbridgepharma.com