2021年10 月26日，北海康成制药有限公司 (以下简称 “北海康成”) 是一家立足于中国的生物制药公司，作为全球罕见疾病领域的领先公司，北海康成致力于创新疗法的研究、开发和商业化。公司宣布，其用于治疗胶质母细胞瘤的CAN008注射液II期临床研究于中国大陆完成首例患者给药。

本研究是一多中心、随机、双盲、安慰剂对照的II期临床试验，在标准治疗（放疗加替莫唑胺（TMZ））的基础上，对比CAN008与安慰剂的疗效。除了有效性之外，该试验也会探索临床相关生物标志物，以期造福广大GBM患者。

CAN008被主要国际市场的药品监管机构认定在治疗胶质母细胞瘤领域具有潜在的前景。此前，CAN008获得FDA和EMA治疗胶质母细胞瘤的孤儿药资格认证。此外，欧洲药品管理局已将CAN008纳入PRIME（优先药物）计划，该项计划针对解决患者未满足的医疗需求的药物可以提供早期有力的支持。北海康成已完成了CAN008 I期临床试验。结果表明CAN008具有良好的安全性和耐受性，可以有效的提高GBM患者的生存质量，并大幅度改善患者生活质量和延长患者生存期。

首都医科大学附属北京天坛医院肿瘤综合治疗中心主任 、神经肿瘤综合病区主任李文斌教授表示，“胶质母细胞瘤是最常见的原发颅内恶性肿瘤，在目前现有的标准治疗下患者的中位生存期仅为14.6个月，两年生存率仅为27%，近年在中国发病率有上升的趋势。CAN008前期的临床试验结果表明其具有良好疗效趋势，还有着非常好的安全性和耐受性。我们很高兴参与CAN008在国内的临床研究，以期为胶母患者提供一种新的治疗选择。”

北海康成创始人、董事长兼首席执行官薛群博士表示，“ CAN008是我们首个获得中国食品药品监督管理局1类新药临床批准的产品。CAN008 II期临床试验完成首例患者给药，是公司的里程碑事件。我们期待这一创新的融合蛋白药物能够推进中国胶质母细胞瘤的临床治疗进程，给患者带来新的选择。”

关于胶质母细胞瘤（GBM）

胶质母细胞瘤（GBM）是一种中枢神经系统最常见的恶性肿瘤，占颅内肿瘤的35.26％– 60.9％。根据最新的颅内肿瘤分级标准，世界卫生组织（WHO）将其分类为WHO IV级。GBM具有高度浸润性和侵袭性，因此通常无法通过手术将其彻底清除，从而导致肿瘤的快速复发。尽管GBM的治疗在手术切除、放疗和化学治疗等领域一直在不断改进与尝试，但其预后并未得到实质性改善。中位生存时间仍然只有14.6个月。根据美国神经外科医生协会的统计，在西方国家每年患GBM的人数比例为2-3/10万，占所有原发性脑部肿瘤的52%。两年生存率约30%。五年后，存活率下降到4-5%。根据Frost&Sullivan的统计，在中国GBM患者占所有脑部肿瘤患者的46.6%，2020年达到54，700例。随着人口老龄化进展，空气污染和离子放射暴露的加重，中国的新发病例数量预计在2025年将达到59，800例，2030年将达到64，400例。

关于CAN008

CAN008是一种CD95-Fc融合蛋白，其通过与CD95L的结合，干扰CD95/CD95L的信号传导，从而阻断CD95/CD95L通路。CAN008具有独特的双重作用机制，不但可以抑制肿瘤细胞的生长和迁移，还可以抑制由Caspase介导的T细胞死亡，修复免疫功能。既往临床试验数据表明，CAN008具有良好的安全性，可以有效提高GBM患者的生存质量，并可以大幅度延长患者的生存期。基于此，欧洲药品管理局（EMA）将CAN008纳入优先药物（PRIME）计划。

注：欧洲药品管理局（EMA）于2016年3月7日开始正式推出“优先药物（Priority Medicines，PRIME）”计划，旨在加速医药短缺领域重点药品的审评进程。

北海康成制药有限公司简介

北海康成制药有限公司是一家立足于中国的全球罕见病生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。

北海康成目前拥有13 个具有巨大市场潜力的药物资产组成的全面和差异化的管线，针对一些最普遍的罕见疾病和罕见肿瘤适应症。其中包括针对治疗亨特综合症 (MPS II) 和其他溶酶体贮积症 (LSD)、补体介导的疾病、血友病 A、代谢紊乱和罕见的胆汁淤积性肝病，包括 Alagille 综合征 (ALGS)、进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC) 和胆道闭锁（BA)，以及胶质母细胞瘤 (GBM)。

北海康成战略性的将全球合作与内部研究相结合，以建立多样化的药物组合，同时投入到罕见疾病治疗的下一代基因治疗技术领域之中。北海康成的全球合作伙伴包括 Apogenix、GC Pharma、Mirum、药明生物、Privus、马萨诸塞州大学医学院 (UMass) 和 LogicBio等。

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