美国马萨诸塞州伯灵顿，中国北京，2023年5月5日—北海康成制药有限公司（以下简称“北海康成”，股票代码“1228.HK”）， 是一家在中国领先并专注罕见疾病领域的全球化的生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。公司于今日宣布，根据北海康成与马萨诸塞州立大学医学院（UMass Chan Medical School）研究协议开发的新型第二代基因疗法的数据将于 5 月 16 日至 20 日在美国加利福尼亚州洛杉矶举办的第 26 届ASGCT年会上公布。

该研究报告显示，新型的第二代hSMN1-AAV基因治疗载体，由内源性SMN1启动子和两种不同AAV血清型的密码优化的人类SMN1转基因组成。在脊髓性肌肉萎缩症（SMA）小鼠模型中，通过脑室内（ICV）给药时，在寿命、体重增加和运动功能等几个评估指标的表现优于基准基因疗法。具体而言，当通过ICV给药的剂量是早期IV研究中使用的剂量的十分之一时，第二代基因疗法表现出类似的寿命和体重增加，及改善了运动功能。该基准疗法使用的载体与唯一获准用于SMA的基因疗法类似。

我们第二代SMA基因疗法的ICV在给药剂量只有静脉注射的十分之一的条件下，显示出与我们去年在ASGCT上报告的静脉注射结果相匹配，甚至效果更好。我们相信，第二代SMA基因疗法中的转基因表达能更好地模仿转导组织中SMN1的自然生理水平。这一基因疗法有望为治疗SMA提供更为安全、有效和快捷的临床方法。这与北海康成“为罕见病患者带来希望”公司愿景和使命十分契合。

演示详情：

标题：低剂量脑室内给药的二代AAV基因治疗在小鼠脊髓性肌肉萎缩症中实现了高效且无毒性的运动功能恢复 (“Low-dose intracerebroventricular delivery of a second-generation AAV gene therapy for spinal muscular atrophy achieves efficient and toxicity-free motor function rescue in mice”)

海报编号： #698

会议日期和时间：星期三海报展示会

                        5月17日，太平洋时间12点

作者：Xiupeng Chen, Qing Xie, Hong Ma, Veena Kumanan, Jun Yang, Yijie Ma, Leila Jalinous, Qin Su, Phillip WL Tai, Guangping Gao, Jun Xie

摘要可在ASGCT网站上查阅：https://annualmeeting.asgct.org/abstracts 

马萨诸塞州立大学医学院

作为马萨诸塞大学系统下的五个校区之一，马萨诸塞州立大学医学院（UMass Chan Medical School）由陈曾熙医学院（T.H. Chan Medical School）、晨兴生物医学科学研究生院（Morningside Graduate School of Biomedical Sciences）、谭清芬护理学研究生院 (Tan Chingfen Graduate School of Nursing）、马萨诸塞州立大学医学院（UMass Chan Medical School）公共服务咨询部门ForHealth Consulting和MassBiologics组成。MassBiologics 是美国唯一一家非营利性、FDA许可的疫苗、生物制品和病毒载体基因治疗制造商。马萨诸塞州立大学医学院（UMass Chan Medical School）的使命是通过在教育、研究、医疗保健交付和公共服务方面的领先及创新，推进麻省和世界各地不同区域的健康福祉。在这一过程中，马萨诸塞州立大学医学院（UMass Chan Medical School）已成为世界一流研究机构和初级护理教育的领导者，并连续多年被美国新闻与世界报道杂志评为初级护理前10%医学院。作为全美排名前50的医学院之一，马萨诸塞州立大学医学院（UMass Chan Medical School）每年吸引超过3亿美元的研究资金。2021年，该医学院获得了晨兴基金会（The Morningside Foundation）1.75亿美元的捐赠，并更名为UMass Chan Medical School。

北海康成制药有限公司简介

北海康成制药有限公司（以下简称“北海康成”，股票代码1228.HK）是一家在中国领先并专注罕见疾病领域的全球化的生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。公司目前拥有14 个具有可观市场潜力的药物资产组合，其中包括三种已获批上市产品和11个在研药物。这些产品均针对一些较普遍的罕见疾病和罕见肿瘤适应症， 比如亨特综合征和其他溶酶体贮积症、补体介导的疾病、血友病 A、代谢紊乱、罕见的胆汁淤积性肝病、神经肌肉疾病以及胶质母细胞瘤。

北海康成的新一代基因技术研发中心实验室正在开发针对罕见遗传病，包括庞贝氏症、法布雷病、脊髓性肌萎缩症（SMA）和其他神经肌肉疾病的新型及潜在治愈性的基因疗法，并与世界领先的研究人员和生物技术公司合作。来自 SMA 基因治疗的动物数据已在美国基因和细胞治疗学会 （ASGCT）、欧洲基因和细胞治疗学会 （ESGCT） 以及世界肌肉组织大会上发表。公司的全球合作伙伴包括不限于 Apogenix、GC Pharma、Mirum、药明生物、Privus、UMass Chan医学院、华盛顿大学医学部和Scriptr Global 等。

如需了解更多关于北海康成制药有限公司的信息，请访问：www.canbridgepharma.com 

前瞻性声明

本文中作出的前瞻性陈述仅与本文作出陈述之日的事件或信息有关。除非法律要求，否则我们不承担公开更新或修改任何前瞻性陈述的义务，无论是由于新信息、未来事件或其他原因，在做出陈述的数据之后或反映意外事件的发生情况。您应完整阅读本文，并了解我们未来的实际结果或表现可能与我们的预期存在重大差异。在本文中，我们或我们的任何董事或我们公司的意图的陈述或引用均在本文发表之日作出。这些意图中的任何一个都可能随着未来的发展而改变。

联系方式：

投资者关系：

ir@canbridgepharma.com

媒体请联系： 

吴燕霞, 李溢晴, 赖嘉敏

纵横财经公关顾问有限公司

SPRG_CANbridge@sprg.com.hk