中国北京，美国马萨诸塞州伯灵顿，2023年5月30日—北海康成制药有限公司（以下简称“北海康成”，股票代码“1228.HK”）， 是一家在中国领先并专注罕见疾病领域的全球化的生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。公司于今日宣布，LIVMARLI™（maralixibat/CAN108）口服液在中国地区完成了用于治疗胆道闭锁（BA）的2期全球EMBARK研究招募，入组人数接近预期的两倍。这项全球多中心、随机对照的2期研究由Mirum制药公司主导，旨在评估LIVMARLI™治疗Kasai手术后BA患者的有效性和安全性，并已在全球各指定研究点完成患者招募。

北海康成拥有LIVMARLI™在大中华区开发和商业化以及在特定条件下生产的独家授权，用于治疗包括胆道闭锁（BA）、阿拉杰里综合征（ALGS）和进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）在内的三种罕见肝病。根据中国海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区的“先行先试”政策，LIVMARLI™已被中国国家药品监督管理局（NMPA）批准作为临床急需药品在该区内治疗ALGS。LIVMARLI™已获得了NMPA的优先审评，用于治疗1岁及以上ALGS患者胆汁淤积性瘙痒，并可能在 2023 年上半年获得批准上市。公司将尽快向NMPA提交LIVMARLI™用于治疗PFIC的新药申请（NDA）。

北海康成首席战略官兼代理首席医学官Gerry Cox博士表示：“在中国，LIVMARLI™针对 胆道闭锁试验的入组人数接近预期的两倍，说明这种疾病急需有效的治疗方法。我们很高兴这项试验达到并超越了入组人数，同时期待为大中华区的患者继续开发这一具有前景的治疗方法。”

关于LIVMARLI™

LIVMARLI™（maralixibat）口服液（CAN108）是一种几乎不被吸收的回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）抑制剂，阻断胆汁酸肠肝回圈，降低肝内和血清中的胆汁酸水平，减少由此介导的肝脏损伤，缓解胆汁淤积瘙痒（极度瘙痒）。 LIVMARLI™口服液是目前在美国（3个月及以上）和欧盟（2个月及以上）批准的第一个也是唯一一个用于治疗1岁及以上阿拉杰里综合征(ALGS)患者的胆汁淤积性瘙痒的药物，並已被FDA授予突破性治疗及罕见病创新药的认定。 Mirum制药公司已申请在美国和欧洲批准LIVMARLI™用于治疗PFIC（美国用于3个月及以上患者的胆汁淤积性瘙痒，欧洲用于2个月及以上PFIC患者）。

LIVMARLI™由北海康成进行临床开发，用于治疗胆汁淤积性肝病适应症，包括ALGS、PFIC和BA。

根据与Mirum制药公司的协议，北海康成已获得LIVMARLI口服液大中华区对ALGS、PFIC、BA三个适应症的开发和商业化以及在特定条件下生产的独家授权 。

关于胆道闭锁（BA）

胆道闭锁（BA）是一种在出生后前几周出现的胆管系统进行性炎症性疾病，表现为长时间的黄疸、无胆汁粪便和尿色较深。BA的病因和发病机制仍不明确，可能是多因素的。西方国家BA的患病率估计为0.5 - 0.8/10,000例活产婴儿，低于亚洲人报告的患病率（日本1.04/10,000；中国台湾地区1.78/10,000）。BA在西方国家是公认的孤儿病，其与胆汁淤积性肝病损伤、纤维化和肝硬化相关，导致门静脉高压和肝衰竭，需要进行肝移植，如果不给予治疗，将会危及生命。标准治疗是Kasai手术作为一线干预。然而，大约40% - 50%接受Kasai手术的患者在2岁之前仍需要进行肝移植，这使BA成为全球儿童肝移植的主要原因，且突显了BA大量未满足的医疗需求。

关于EMBARK研究

EMBARK是Mirum申办的全球2期研究，旨在评价maralixibat治疗Kasai术后BA受试者的有效性和安全性（NCT04524390）。此研究包括26周的随机对照治疗，然后是78周开放性扩展期，正在北美、欧洲和亚洲（包括中国）的多个研究中心开展。目前尚无药物获批用于BA患者的治疗。

重要安全信息（适用于美国地区）

可能导致副作用包括：

肝功能指标变化：ALGS患者在接受LIVMARLI™治疗期间，肝功能检查的某些指标常会发生变化，并可能加重。这些变化可能是肝脏损伤的迹象，且可能会带来严重后果。在开始治疗之前和治疗期间，医疗提供者应对患者进行肝功能的血液检查。如果出现任何肝脏问题的迹象或症状，例如恶心或呕吐、皮肤或眼白变黄、尿液变为深色或棕色、右侧腹部疼痛或食欲不振，请立即告知医疗提供者。 

胃肠道问题：在接受LIVMARLI™治疗期间，可能出现胃肠道问题，如腹泻、腹痛和呕吐。如果这些症状比平时更频繁或更严重，请立即告知医疗提供者。

脂溶性维生素（FSV）缺乏： ALGS患者普遍存在FSV缺乏症，而在接受治疗期间可能会加重。在开始治疗之前和治疗期间，医疗提供者应对患者进行血液检查。 

治疗期间的其他常见副作用，包括胃肠道出血和骨折。

美国处方信息 ： https://files.mirumpharma.com/livmarli/livmarli-prescribinginformation.pdf?_ga=2.264585739.542484716.1646698894-2002651408.1625676440

欧盟产品说明书（EU SmPC）：https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/summaries-opinion/livmarli

北海康成制药有限公司简介

北海康成制药有限公司（以下简称“北海康成”，股票代码1228.HK）是一家在中国领先并专注罕见疾病领域的全球化的生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。公司目前拥有14 个具有可观市场潜力的药物资产组合，其中包括三种已获批上市产品和11个在研药物。这些产品均针对一些较普遍的罕见疾病和罕见肿瘤适应症， 比如亨特综合征和其他溶酶体贮积症、补体介导的疾病、血友病 A、代谢紊乱、罕见的胆汁淤积性肝病、神经肌肉疾病以及胶质母细胞瘤。

北海康成的新一代基因技术研发中心实验室正在开发针对罕见遗传病，包括庞贝氏症、法布雷病、脊髓性肌萎缩症（SMA）和其他神经肌肉疾病的新型及潜在治愈性的基因疗法，并与世界领先的研究人员和生物技术公司合作。来自 SMA 基因治疗的动物数据已在美国基因和细胞治疗学会 （ASGCT）、欧洲基因和细胞治疗学会 （ESGCT） 以及世界肌肉组织大会上发表。公司的全球合作伙伴包括不限于 Apogenix、GC Pharma、Mirum、药明生物、Privus、UMass Chan医学院、华盛顿大学医学部和Scriptr Global 等。

如需了解更多关于北海康成制药有限公司的信息，请访问：http://www.canbridgepharma.com/

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