中国北京，美国马萨诸塞州伯灵顿，2023年9月4日—北海康成制药有限公司（以下简称“北海康成”，股票代码“1228.HK”）， 是一家在中国领先并专注罕见疾病领域的全球化的生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。公司于今日发布了截至2023年6月30日（“报告期”）的财务状况和公司动态。

北海康成创始人、董事长兼首席执行官薛群博士表示：“今年上半年，北海康成取得了非常显着的成果，我们在多个临床数据和药政事务方面实现了重要里程碑，相信这将持续为我们的股东带来短期及长期的价值。在最新临床数据方面，我们取得了多个令人鼓舞的的数据，包括正在开发治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的CAN106，以及治疗脊髓性肌肉萎缩症（SMA）的候选基因疗法（CAN203）。在药政事务方面，我们很高兴治疗罕见肝病阿拉杰里综合征（ALGS）胆汁淤积性瘙痒的迈芮倍^® （氯马昔巴特口服溶液/CAN108）在中国获批上市。迈芮倍成为中国首个也是唯一一个获批治疗该疾病的产品，这对北海康成而言是一个关键性的里程碑。迈芮倍不仅具有巨大的商业机会，而且我们会进一步将迈芮倍的适应症扩展至其他罕见肝病。展望下半年，我们期待在开发罕见病领先疗法这一领域取得持续的进展。”

下一步里程碑

• 迈芮倍^®（CAN108）–预计于2024年第一季度在中国推出用于治疗ALGS患者的产品。
• 迈芮倍^®（CAN108）–预计于2023年底之前，在台湾及香港获得治疗1岁及以上ALGS患者的新药申请（NDA）批准。
• CAN108 – 由Mirum制药公司主导的针对胆道闭锁（BA）的EMBARK 2期试验数据预计于2023年下半年公布。
• CAN008 – 预计于2024年上半年公布2期临床试验的数据。
• CAN106 – 预计于2023年下半年开始在中国招募PNH2期临床试验的患者，并有望在2024年下半年公布数据。
• 基因疗法（CAN203）– 将继续推进治疗SMA的创新第二代scAAV基因疗法。

财务要点

• 收益于报告期内增加了人民币4百万元，或24.2%，从去年同期的人民币34.7百万元增至人民币43.1百万元，主要是由于海芮思^®及迈芮倍^®的销售额增加。
• 报告期间内亏损减少约人民币8百万元，或12.4%，从去年同期的人民币249.0百万元减少至人民币218.2百万元，主要由于收益增加以及销售及分销开支、研发开支及行政开支减少所致。
• 研发开支于报告期内减少约人民币3百万元，或9.7%，从去年同期的人民币158.3百万元降至人民币143.0百万元，主要归因于向许可方伙伴作出的前期及里程碑付款减少、技术服务费减少及部分被折旧及摊销成本增加所抵销。

业绩摘要

海芮思^®（CAN101）：一款针对黏多糖贮积症II型（MPS II/亨特综合征）的酶替代疗法（ERT）。自2018年5月起，MPS II 已被纳入中国“第一批罕见病目录”。

• 海芮思^®于2021年5月在中国大陆推出，作为黏多糖贮积症II型的首个及唯一酶替代疗法。随着新患者识别的加速，截至2023年6月30日已诊断识别739例患者。
• 海芮思在中国已被109个城市纳入商业保险计划（惠民保），覆盖586百万人口。

迈芮倍^®（CAN108）：一款用于治疗罕见胆汁淤积性肝病的口服液药物，是一种几乎不被吸收的回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）抑制剂。北海康成已获得迈芮倍口服液大中华区对ALGS、PFIC、BA以及其他可选择的适应症的开发，商业化以及在特定条件下生产的独家授权 。

• 2023年5月29日，中国国家药品监督管理局（NMPA）批准迈芮倍上市，迈芮倍成为中国首个且唯一获批上市治疗1岁及以上ALGS患者的胆汁淤积性瘙痒的产品。
• 北海康成计划于2024年第一季度在中国推出迈芮倍。
• 2023年5月在中国完成迈芮倍治疗胆道闭锁（BA）的2期研究患者招募。该临床试验由Mirum 制药公司主导进行，并由北海康成根据与Mirum订立的许可协议提供支持。
• 预计于2023年底前，迈芮倍在台湾及香港获得治疗1岁及以上ALGS患者的新药申请批准。
• 预计于2023年下半年在中国大陆和台湾地区提交用于治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）的新药申请。

CAN106：一种新型长效单克隆抗体，用于治疗包括阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）、重症肌无力（MG）及其它多种C5补体介导相关疾病。自2018年5月起，PNH已被纳入中国“第一批罕见病目录”。

• 在中国正在进行的CAN106针对PNH患者的1b期研究取得积极初步数据。研究数据表明CAN106能对补体C5进行有效阻断，具有良好的安全性和耐受性。
• 基于1b期研究的正面结果，北海康成将于2023年下半年开始在中国进行CAN106治疗PNH的关键性临床试验，并于2024年下半年开始收集潜在数据。

CAN008：一款用于治疗胶质母细胞瘤（GBM）的药物，是一种CD95-Fc糖基化融合蛋白。

• 独立数据监测委员会完成CAN008正在中国进行的针对新诊断GBM患者2期研究的中期分析及审查，并建议在不改变当前的试验设计的情况下继续进行该研究。

CAN103：用于治疗戈谢病（GD）的酶替代疗法。自2018年5月起，GD已被纳入中国“第一批罕见病目录”。

• CAN103完成正在中国进行的1/2期临床试验的A部分，并于2023年第一季度启动B部分，该部分将作为潜在的可用于中国上市申请的关键性试验。
• CAN103是中国首个处于临床试验开发阶段的针对戈谢病的酶替代疗法。

基因治疗（CAN203）：北海康成拥有先进的世界一流基因疗法平台，专注于腺相关病毒（AAV）作为基因递送载体，有望成为多种基因遗传疾病一次性持久治疗方案。自2018年5月起，法布雷病和SMA已被纳入中国“第一批罕见病目录”。

• 委任Jason West博士为公司副总裁及基因治疗研究主管。West博士在基因治疗开发、平台创新及临床候选药物开发等领域拥有丰富的专业知识。
• CAN203在2023年美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会上公布的临床前数据显示，这一新型第二代scAAV对于治疗SMA具有潜力，从内源性hSMN1启动子表达了co-hSMN1。基因治疗的低剂量脑室内输送在SMA小鼠数据中显示了比基准载体更强的效力、有效性和安全性。此基准载体与美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗SMA基因疗法的载体类似。

北海康成制药有限公司简介

北海康成制药有限公司（以下简称“北海康成”，股票代码1228.HK）是一家在中国领先并专注罕见疾病领域的全球化的生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。公司目前拥有14 个具有可观市场潜力的药物资产组合，其中包括4种已获批上市产品和10个在研药物。这些产品均针对一些较普遍的罕见疾病和罕见肿瘤适应症， 比如亨特综合征和其他溶酶体贮积症、补体介导的疾病、血友病 A、代谢紊乱、罕见的胆汁淤积性肝病、神经肌肉疾病以及胶质母细胞瘤。

北海康成的新一代基因技术研发中心实验室正在开发针对罕见遗传病，包括庞贝氏症、法布雷病、脊髓性肌萎缩症（SMA）和其他神经肌肉疾病的新型及潜在治愈性的基因疗法，并与世界领先的研究人员和生物技术公司合作。来自SMA 基因治疗的动物数据已在2022年及2023年美国基因和细胞治疗学会 （ASGCT）、2022年欧洲基因和细胞治疗学会 （ESGCT） 以及2022年世界肌肉组织大会上发表。公司的全球合作伙伴包括但不限于 Apogenix、GC Pharma、Mirum、药明生物、Privus、UMass Chan医学院、华盛顿大学医学部和Scriptr Global 等。

如需了解更多关于北海康成制药有限公司的信息，请访问：http://www.canbridgepharma.com/

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