返回新闻列表北海康成法布雷病基因治疗摘要被第 30 届欧洲基因与细胞治疗学会年会接受发表
中国北京，美国马萨诸塞州剑桥，2023年9月28日 — 北海康成制药有限公司（以下简称“北海康成”，股票代码“1228.HK”）， 是一家在中国领先并专注罕见疾病领域的全球化的生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。公司于今日荣幸地宣布，以下摘要已被第30届欧洲基因与细胞治疗学会（ESGCT）年会接受并发表，年会将于 2023 年 10 月 24 日至 27 日在比利时布鲁塞尔举行。
标题：对含有受肝脏特异性启动子控制的人类 GLA 转基因的，针对法布雷病的 CAN201的临床前评估 (Preclinical Evaluation of CAN201 Containing a Human GLA Transgene Under the Control of a Liver-Specific Promoter for Fabry Disease)
海报编号：# P020
时间： 2023 年 10 月 24-27 日
地点：比利时布鲁塞尔
关于CAN201
CAN201 是一项处于临床前阶段的基因治疗项目，利用腺相关病毒（AAV）sL65 衣壳 独特的肝脏靶向特性来治疗法布雷病。法布雷病是一种罕见的遗传性溶酶体贮积症（LSD），其特征是由于溶酶体 α-半乳糖苷酶 A（α-Gal A）酶活性缺失或明显不足而导致的半乳 糖磷脂（脂肪）代谢问题。北海康成拥有 LogicBio Therapeutics, Inc. （"LogicBio"，Alexion, AstraZeneca Rare Disease的全资子公司）的全球独家许可，基于 LogicBio 的 AAV sL65 技术进行开发、生产和商业化用于治疗法布雷和庞贝氏症候选基因疗法。
北海康成制药有限公司简介
北海康成制药有限公司（以下简称“北海康成”，股票代码1228.HK）是一家在中国领先并专注罕见疾病领域的全球化的生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。公司目前拥有14 个具有可观市场潜力的药物资产组合，其中包括4种已获批上市产品和10个在研药物。这些产品均针对一些较普遍的罕见疾病和罕见肿瘤适应症， 比如亨特综合征和其他溶酶体贮积症、补体介导的疾病、血友病 A、代谢紊乱、罕见的胆汁淤积性肝病、神经肌肉疾病以及胶质母细胞瘤。
北海康成的新一代基因技术研发中心实验室正在开发针对罕见遗传病，包括庞贝氏症、法布雷病、脊髓性肌萎缩症（SMA）和其他神经肌肉疾病的新型及潜在治愈性的基因疗法，并与世界领先的研究人员和生物技术公司合作。来自SMA 基因治疗的动物数据已在2022年及2023年美国基因和细胞治疗学会 （ASGCT）、2022年欧洲基因和细胞治疗学会 （ESGCT） 以及2022年世界肌肉组织大会上发表。公司的全球合作伙伴包括但不限于 Apogenix、GC Pharma、Mirum、药明生物、Privus、UMass Chan医学院、华盛顿大学医学部和Scriptr Global 等。
如需了解更多关于北海康成制药有限公司的信息，请访问：http://www.canbridgepharma.com/
前瞻性声明
本文中作出的前瞻性陈述仅与本文作出陈述之日的事件或信息有关。除非法律要求，否则我们不承担公开更新或修改任何前瞻性陈述的义务，无论是由于新信息、未来事件或其他原因，在做出陈述的数据之后或反映意外事件的发生情况。您应完整阅读本文，并了解我们未来的实际结果或表现可能与我们的预期存在重大差异。在本文中，我们或我们的任何董事或我们公司的意图的陈述或引用均在本文发表之日作出。这些意图中的任何一个都可能随着未来的发展而改变。
联系方式：
投资者关系：
媒体请联系：
吴燕霞, 李溢晴, 赖嘉敏
纵横财经公关顾问有限公司
上一个
