北海康成制药有限公司（以下简称“北海康成”，股票代码“1228.HK”）， 是一家在中国领先并专注罕见疾病领域的全球化的生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。

近期，由中国罕见病联盟、中国红十字基金会、全国罕见病诊疗协作网办公室等共同主办的“2023年中国罕见病大会”在北京圆满举办。五天来，全国罕见病政策制定、临床诊疗、药物研发、药品保障等领域的同道和广大罕见病患者一起，以“人民至上，共建共享”为主题深入交流，携手踏上罕见病防治与保障事业的新征程，线上线下参会人次逾10万。

历经五天丰富多彩的线上、线下议程后，大会闭幕式温馨呈现，向所有关心罕见病群体的人士与机构致谢。

2018年，国家卫健委等五部门联合发布《第一批罕见病目录》，罕见病防治事业得到国家和社会各界的日益重视。中国罕见病联盟也在这一年成立，汇聚各方力量，全方位推进中国罕见病诊疗与保障体系的完善。

五年后，正值第二批国家罕见病目录发布，国内罕见病群体的生存情况与生活质量，已发生了许多可喜的变化。10月24日2023年中国罕见病大会五周年闭幕式暨“生命之光”公益晚会上，曾在央视上以一首《草》打动万千网友的脊髓性肌萎缩症（SMA）病友果果，与SMA患者组织创始人、歌手冯家妹为大家再次献声，天籁之音，震撼全场，在场嘉宾无一不为之动容。

中国罕见病联盟执行理事长李林康饱含深情的回忆了联盟这五年来的发展历程，今后将继续秉承初心、勇毅前行，联合各方绘就中国特色罕见病防治体系的美丽画卷。

北海康成创始人、董事长兼首席执行官薛群博士受邀出席了本次2023年中国罕见病大会闭幕式。在联盟五周年“生命之光”公益晚会上，有关领导也肯定了过去五年来医药企业在助力和推动中国罕见病生态圈建设中发挥的积极作用。回忆起中国罕见病联盟的成立和发展，薛群博士感慨万千。2018年7月他应邀出席在上海举办的一场关于罕见病原创新药的研讨会，会上众多重要代表都认为我国缺乏在罕见病领域具有权威性和代表性并且能为众多利益相关者发声的团体和组织。当时，几位包括长期从事罕见病事业的人士、学术领头人和热心支持者：李林康、张抒扬、宋瑞霖、李定国、刘军帅、薛群都出席了这次会议，后来约定共同牵头了联盟的发起工作。作为这段重要历史时刻的见证人，薛群博士和北海康成也因此与联盟结缘，共同参与到罕见病诊疗与防治保障的工作中，见证了五年来中国罕见病事业的发展与壮大。

五年来，中国罕见病联盟始终以患者为中心，北海康成作为立足中国的罕见病药物创新企业也一直坚守“以患者为中心”的愿景。公益晚会中，有患者家属在提到面对罕见病患儿确诊和无药可医的无奈时，无数观众潸然泪下。薛群博士表示，罕见病患者和家庭面临的无药可医的绝境，正是北海康成要为之奋斗的目标和动力。北海康成在罕见病赛道上奔跑了十余年，在取得一定成绩的同时，我们将一以贯之、再接再厉，在酶、蛋白补体和基因等罕见病前沿技术方面不断创新，为中国的罕见病患者带来更多能够拯救生命的治疗选择，使更多患者获益。

薛群博士与联盟创始团队的共同合影

闭幕式同时举办了慈善捐助仪式，宣布大会的线上观看收入全部捐赠给罕见病公益事业，将本届大会的患者关爱行动推至高潮。今后，中国罕见病联盟/北京罕见病诊疗与保障学会将秉承“以患者为中心”的理念，汇聚各界对罕见病群体的爱心，致力解决罕见病群体“急难愁盼”的问题。

北海康成制药有限公司简介

北海康成制药有限公司（以下简称“北海康成”，股票代码1228.HK）是一家在中国领先并专注罕见疾病领域的全球化的生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。公司目前拥有14 个具有可观市场潜力的药物资产组合，其中包括4种已获批上市产品和10个在研药物。这些产品均针对一些较普遍的罕见疾病和罕见肿瘤适应症， 比如亨特综合征和其他溶酶体贮积症、补体介导的疾病、血友病 A、代谢紊乱、罕见的胆汁淤积性肝病、神经肌肉疾病以及胶质母细胞瘤。

北海康成的新一代基因技术研发中心实验室正在开发针对罕见遗传病，包括庞贝氏症、法布雷病、脊髓性肌萎缩症（SMA）和其他神经肌肉疾病的新型及潜在治愈性的基因疗法，并与世界领先的研究人员和生物技术公司合作。来自 SMA 基因治疗的动物数据已在美国基因和细胞治疗学会 （ASGCT）、欧洲基因和细胞治疗学会 （ESGCT） 以及世界肌肉组织大会上发表。公司的全球合作伙伴包括不限于 Apogenix、GC Pharma、Mirum、药明生物、Privus、UMass Chan医学院、华盛顿大学医学部和Scriptr Global 等。

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