北海康成制药有限公司（以下简称“北海康成”，股票代码“1228.HK”）， 是一家在中国领先并专注罕见疾病领域的全球化的生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。

香港特首李家超10月底公布任内第二份《施政报告》，其中提及到有关医疗方面药物注册制度，并指香港有科研优势自行审批新药，预料罕见病用药将因而获益，以下为香港01相关之报导：医卫局下月推出「1+」机制，容许严重或罕见病可以透过一张药剂制品证明书，再配合专家报告及本地数据则可以来港注册。医卫局局长卢宠茂表示，不会评估设立「1+」机制后来港注册的药物数目，但相信措施可吸引越来越多药厂在港研发药物。他强调，香港有科研优势可发展自己一套临床审批，无须跟随内地或美国，重申成立中心非为做而做，而是为市民健康。「1+」机制是日后成立香港药械监管中心的第一步，即日后药物不需要经由其他药物评审机构认可，香港可以「第一层审批」药物。

被问到有无信心政府在今届任期成立香港药械监管中心，他指要视乎「1+」机制实施后的成效为何，强调当局会以实政为本，不是「为做而做」。他续指，「从来香港医疗都系领导者，而非跟跟随者」，虽然本港病人数目、市场、临床量都少，但香港自身一定优势，加上配合河套区研发所做临床试验，相信在有「第一层审批」后，将有越来越多药厂在港研发药物。

他又指，坊间经常以「港版FDA （美国食品及药物管理局）」模拟药械监管中心，但他不同意相关说法，因香港有科研优势可以发展自己一套的临床审批，无须跟随内地或美国，加上本港的机构不会规管食物范畴。他希望成立药械监管中心后，港府计划会加入国际医药法规协和会 （ICH）成为会员，预料由现时到成为会员需要八至十年，而成立会员前港府要先有数年「第一层审批」的经验。

卫生署署长林文健补充，「第一层审批」不能一蹴而就，因药物当中需分析涉及很多数据及审批程序，如临床研发阶段的原始数据等，而现时推行「1+」机制正可以累积一定的经验，了解进行「第一层审批」需要什么的专家及机制，待配套完善才推行「第一层审批」。

他亦提到，「1+」机制除可以为「第一层审批」累积经验外，亦可以加快罕见病或严重疾病的新药来港府，以罕见疾病Alagille综合征为例，其新药Ｍaralixibat要等两张药剂制品证明书才可来港注册，需时整整两年，而在「1+」制度下，只需约5个月就可以完成审批并引入香港，比起原先缩短大约17个月时间，有助患者得到适切的医疗。

资料来源：

摘自：香港01  | 撰文：江丽盈

原文网址: https://www.hk01.com/article/955731?utm_source=01articlecopy&utm_medium=referral 

关于迈芮倍®（LIVMARLI®/氯马昔巴特口服溶液）

迈芮倍® (LIVMARLI®/氯马昔巴特口服溶液)是一种几乎不被吸收的回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）抑制剂，阻断胆汁酸肠肝回圈，降低肝内和血清中的胆汁酸水平，减少由此介导的肝脏损伤，缓解胆汁淤积瘙痒（极度瘙痒）。迈芮倍口服液是在中国、美国及欧盟批准的第一个用于治疗1岁及以上阿拉杰里综合征(ALGS)患者的胆汁淤积性瘙痒的药物。 

迈芮倍目前进入到后期临床研究阶段，用于治疗包括BA在内的其他罕见胆汁淤积性肝病。迈芮倍已获得FDA治疗ALGS和2型PFIC的突破性疗法，以及ALGS、PFIC和BA孤儿药物资格的认定。

关于Alagille综合征（ALGS）

Alagille综合征（ALGS）是一种常染色体显性遗传疾病，可导致晚期肝脏疾病和死亡。其发病率在1/30,000到1/50,000之间^[1] ，而该疾病已在中国国家罕见病注册系统中（NRDRS）注册。ALGS于2023年9月被纳入中国《第二批罕见病目录》。ALGS以胆管缺乏和外肝脏器官（如肾脏和眼睛）以及骨骼和心血管系统的受累为特征。100%的患者都有肝脏受累^{[2, 3]}，通常在新生儿期或出生后的前3个月内表现为慢性胆汁淤积（胆汁流动减慢或停滞）。除了黄疸、皮肤黄色瘤和肝肿大外，患者还会出现严重的瘙痒^[4]，这可能导致患儿搔抓而引起皮肤畸形、情绪障碍、睡眠剥夺和学习中断^[5]，并严重影响患者的生长、发育和生活质量^[6]，并可能导致肝移植^[7]。

1、Kamath et al, JPGN 2018; 67: 148-156

2、Turnpenny PD, Ellard S. Eur J Hum Genet, 2012;20:251–57.

3、Saleh M, et al. Appl Clin Genet, 2016;9:75–82.

4、Elisofon SA, et al. J Pediatr Gastroenterol Nutr 2010; 51:759–765.

5、Elisofon et al. JPGN. 2010;51: 759-765.

6、Abetz-Webb et al. Hepatology. 2014, 60(4), 526-527.

7、Kamath BM, et al. Hepatol Comms 2020; 4:387–398.

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